Nefecon (budezonid) prijavio se za uvrštenje u EU: ima potencijal za ispravljanje bolesti!

Švedska biofarmaceutska tvrtka Calliditas Therapeutics nedavno je objavila da je Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatila Nefecon' s (Budesonide) zahtjev za autorizaciju (MAA) i odobrila ubrzanu evaluaciju, što je nova vrsta oralnog pripravka budezonida, lijek je donji regulator IgA1, koji liječi primarnu IgA nefropatiju (IgAN) ciljanom snižavanjem regulacije IgA1. Trenutno, Nefecon također prolazi prioritetni pregled od strane američke FDA, a agencija će odluku o pregledu donijeti prije 15. rujna 2021. godine.

Ako bude odobren, Nefecon će postati prva terapija posebno osmišljena i odobrena za liječenje IgAN -a, s potencijalom korekcije bolesti. Nakon odobrenja, Calliditas namjerava samostalno komercijalizirati Nefecon u Sjedinjenim Državama, a očekuje se da će se lijek na tržištu u Europi naći u prvoj polovici 2022. godine.

Renée Aguiar Lucander, izvršna direktorica tvrtke Calliditas, rekla je:" Prihvaćanje Nefecon MAA od strane EMA -e važan je korak u našim nastojanjima da pacijentima s IgAN -om ponudimo prvi odobreni lijek. Veselimo se suradnji s EMA -om, a cilj je da to bude u prvom tromjesečju 2022. Dobiveno odobrenje za Nefecon."

Nefecon je patentirani oralni pripravak koji sadrži snažnu i dobro poznatu djelatnu tvar-budezonid-za ciljano otpuštanje. Prema glavnom modelu patogeneze, pripravak je dizajniran za isporuku lijekova u Peyer&flaster u donjem tankom crijevu odakle je bolest potekla. Nefecon je izveden iz TARGIT tehnologije, koja omogućuje tvarima prolaz kroz želudac i crijeva bez apsorpcije, a može se otpustiti samo u pulsu kad dospije u donji dio tankog crijeva.

Kao što je pokazano u velikom ispitivanju faze 2b koje je dovršio Calliditas, kombinacija doze i optimiziranog profila otpuštanja učinkovita je za pacijente s IgAN -om. Osim učinkovitih lokalnih učinaka, druga prednost korištenja ove aktivne tvari je njezina niska bioraspoloživost, odnosno približno 90% aktivne tvari je inaktivirano u jetri prije nego što dosegne sustavnu cirkulaciju. To znači da se lijekovi visoke koncentracije mogu primijeniti lokalno prema potrebi, ali su sustavna izloženost i nuspojave vrlo ograničeni.

Rezultati kliničkog ispitivanja NefIgArd, dio A

Calliditas je jedino poduzeće koje je dobilo pozitivne podatke u fazi 2b i fazi 3 randomiziranim, dvostruko slijepim, placebom kontroliranim kliničkim ispitivanjima IgAN-a. Oba su ispitivanja dosegla primarnu i ključnu sekundarnu krajnju točku.

Dostava Nefecon MAA temelji se na pozitivnim podacima iz dijela A ključne faze 3 studije NefIgArd. Ovo je randomizirano, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano, međunarodno multicentrično istraživanje osmišljeno za procjenu učinkovitosti i sigurnosti Nefecona i placeba u 200 odraslih pacijenata s IgAN-om. Kao što je ranije spomenuto, u usporedbi s placebom, studija je dosegla primarni cilj smanjenja proteinurije i pokazala da je eGFR stabilan nakon 9 mjeseci.

Dostavljene informacije također uključuju kliničke podatke iz ispitivanja NEFIGAN Phase 2, koji su također dosegli primarne i sekundarne krajnje točke studije NefIgArd. Oba su ispitivanja pokazala da se Nefecon općenito dobro podnosi, a rezultati dviju skupina imali su sličnu sigurnost.