Pfizerov jednom tjedno dugotrajni lijek somatrogon ulazi u pregled u Sjedinjenim Državama!

Pfizer (Pfizer) i OPKO Health nedavno su objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila zahtjev za izdavanje dozvole za biološke lijekove (BLA) za somatrogon, ljudski hormon rasta dugotrajnog djelovanja (hGH), koji se primjenjuje jednom na tjedan. liječiti pedijatrijske bolesnike s nedostatkom hormona rasta (GHD). FDA je odredila ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) kao listopad 2021.

Dječji GHD ozbiljna je i rijetka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca s GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivni deficit i lošu kvalitetu života. Desetljećima je standard njege GHD-a bio potkožna injekcija humanog hormona rasta (hGH) jednom dnevno kako bi se poboljšali rast i metabolički učinci. Za njegovatelje i pacijente teret liječenja svakodnevnim injekcijama velik je, što može dovesti do slabe usklađenosti i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Somatrogon je nova molekularna cjelina koja sadrži prirodni slijed humanog hormona rasta i sadrži jednu kopiju na N-kraju i 2 kopije na C-kraju C-terminalnog peptida β-lanca humanog korionskog gonadotropina (hCG) (CTP) , CTP Može produžiti vrijeme poluraspada molekule. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji somatrogon je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODH) za liječenje djece i odraslih s GHD-om. Dosadašnji rezultati istraživanja pokazuju da u usporedbi s hGH jednom dnevno, somatrogon jednom tjedno može značajno smanjiti poremećaje u načinu života, podržati sklonosti pacijenta i poboljšati usklađenost.

2014. godine Pfizer i OPKO potpisali su globalni sporazum o razvoju i komercijalizaciji somatrogona za liječenje GHD-a. Prema sporazumu, OPKO je odgovoran za provedbu kliničkih projekata, a Pfizer za registraciju i komercijalizaciju proizvoda. Obje će strane ocijeniti mogućnost drugih indikacija za djecu i odrasle prema potrebi.

Brenda Cooperstone, dr. Med., Glavna direktorica za razvoj rijetkih bolesti, Pfizer Global Product Development, rekla je: GG; Prihvaćanje naše prijave od strane FDA&# 39 uzbudljiv je korak. Cilj nam je pružiti dugotrajnu mogućnost tjednog liječenja za djecu s GHD-om. Odobreni somatrogon pomoći će smanjiti teret svakodnevnih injekcija hormona rasta za djecu, njihovu rodbinu i njegovatelje. Već 35 godina Pfizer se zalaže za poboljšanje prognoze bolesnika s GHD-om, somatrogon je način na koji nastojimo pozitivno utjecati na kvalitetu života i usklađenost liječenja Još jedan primjer spola koji pomaže da ovi pacijenti mogu ostvariti svoj puni potencijal."

Ovu prijavu potkrepljuju rezultati kliničkog ispitivanja faze 3. Ovo je randomizirano, otvoreno, pozitivno ispitivanje kontrolirano lijekovima provedeno u više od 20 zemalja, u koje je upisano i liječeno 224 djece s GHD-om koja prethodno nisu bila liječena. U studiji su ti bolesnici nasumično dodijeljeni u dvije tretirane skupine u omjeru 1: 1: skupina za liječenje somatrogonom (0,66 mg / kg, jednom tjedno), skupina za liječenje genotropinom (somatropin) (0,034 mg / kg, dnevna primjena jednom ). Primarna krajnja točka ispitivanja je brzina visine tijekom 12 mjeseci liječenja. Sekundarne krajnje točke uključuju promjene u standardnoj devijaciji visine za 6 mjeseci i 12 mjeseci, sigurnosti i farmakodinamičkim pokazateljima. Djeca koja završe studiju imaju priliku sudjelovati u globalnoj, otvorenoj, višecentričnoj, dugotrajnoj produžnoj studiji, u kojoj pacijenti mogu i dalje primati ili prelaziti na liječenje somatrogonom. Otprilike 95% pacijenata prebačeno je u otvorenu produžnu studiju i primalo je somatrogon.

Rezultati su pokazali da je studija dosegla primarnu krajnju točku neinferiornosti: prosjek najmanje kvadrata (10,12 cm / godišnje) skupine somatrogona bio je veći od one skupine Genotropina (9,78 cm / godine); brzina rasta visine (cm / godina) Razlika u liječenju (somatrogon-Genotropin) iznosila je 0,33 (dvostrani 95% interval pouzdanosti: -0,39, 1,05). U usporedbi s genotropinskom skupinom, somatrogonska skupina imala je veće promjene u rezultatima standardne devijacije visine (ključne sekundarne krajnje točke) u 6. i 12. mjesecu. Uz to, nakon 6 mjeseci, u usporedbi s genotropinskom skupinom, somatrogonska skupina imala je veću promjenu brzine rasta, što je još jedna ključna sekundarna krajnja točka. U kliničkom okruženju, ove se najčešće korištene metode mjerenja rasta koriste za mjerenje potencijala koji ispitanici mogu iskusiti kako bi sustigli vršnjake koji se podudaraju s dobi i spolom' rast visine.

U ovom se istraživanju somatrogon općenito dobro podnosio, a vrsta, broj i težina opaženih nuspojava između liječenih skupina bile su usporedive s hormonom rasta jednom dnevno.