Reblozyl se prijavljuje za proširene indikacije u Sjedinjenim Američkim Državama i Europi: liječenje β-talasemije neovisne o transfuziji!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) prihvatila Reblozylovu (luspatercept-aamt) dodatnu aplikaciju za licencu za biološke proizvode (sBLA) i odobrila prioritetni pregled: lijek je prvorazredno sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica (EMA), koje se koristi za β-talasemiju (β-talasemiju) odraslih pacijenata za liječenje anemije. FDA je odredio ciljni datum za sBLA-in Zakon o naknadi za lijekove na recept (PDUFA) kao 27. ožujka 2022. Osim toga, Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatila je zahtjev za promjenu klase II za Reblozyl za liječenje anemije u odraslih bolesnika s NTDβ talasemijom.

NTD beta talasemija je pojam koji se koristi za opisivanje bolesnika koji ne zahtijevaju redovite cjeloživotne transfuzije crvenih krvnih stanica (RBC) za održavanje preživljavanja, iako mogu zahtijevati povremene ili malo česte transfuzije, obično u propisanom vremenskom razdoblju. Bolesnici s NTD beta talasemijom doživjet će kroničnu anemiju i preopterećenje željezom, što može dovesti do niza kliničkih komplikacija, a potrebne su i hitne mogućnosti liječenja. Podaci kliničkih ispitivanja pokazuju da u odraslih bolesnika s NTD β talasemijom, bez obzira na početnu razinu hemoglobina, Reblozyl može povećati razinu hemoglobina pacijenta i poboljšati kvalitetu života pacijenta.

Reblozyl su izvorno razvili BMS i Acceleron Pharmaceuticals. Nakon što je Merck nedavno završio 11,5 milijardi dolara vrijednu akviziciju Accelerona, Reblozyl je sada zajednički razvijen i komercijaliziran od strane BMS-a i Mercka. Reblozyl je prvo sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica (EMA) koje se koristi za liječenje β-talasemije i anemije povezane s vrlo niskim/niskim/srednjim rizikom od mijelodisplastičkog sindroma (MSD) s regulatornim odobrenjem. Među prihvatljivim skupinama pacijenata, Reblozyl predstavlja važnu kategoriju liječenja. Treba naglasiti da u bolesnika koji trebaju odmah ispraviti anemiju, Reblozyl nije prikladan kao zamjena za transfuziju crvenih krvnih stanica.

Aktivni farmaceutski sastojak Reblozyl je luspatercept, koji je prvoklasno sredstvo za sazrijevanje crvenih krvnih stanica (EMA) koje može regulirati sazrijevanje kasnih crvenih krvnih stanica. Luspatercept je topljiv fuzijski protein, koji nastaje spajanjem Fc domene ljudskog IgG1 i izvanstanične domene Activin IIB receptora (ActRIIB). Kao ligand zamka, može regulirati kasno sazrijevanje RBC-a ciljanim vezivanjem. Transformirajući faktor rasta (TGF) - β superfamilija specifičnih liganada smanjuje aktivaciju signalnog puta Smad2/3, poboljšava stvaranje nevažećeg RBC-a, potiče sazrijevanje kasnih RBC crvenih krvnih stanica i povećava razinu hemoglobina.

Primjene promjene Reblozyl sBLA i klase II temelje se na rezultatima sigurnosti i djelotvornosti pivotalne faze 2 BEYOND studije. Istraživanje je provedeno u odraslih bolesnika s NTD beta talasemijom i ocijenjeno je reblozyl u kombinaciji s najboljom potpornom njegom (BSC). Podaci objavljeni u lipnju 2021. pokazali su da je 77,1% bolesnika u skupini za liječenje Reblozyl+BSC postiglo povišene razine hemoglobina (≥1,0 g/dL), dok je skupina placebo+BSC bila 0%. Osim toga, u usporedbi s placebom, bolesnici u skupini Reblozyl također su izvijestili o poboljšanim rezultatima.

Dr. Noah Berkowitz, viši potpredsjednik za razvoj hematologije u Bristol-Myers Squibbu, rekao je: "Pacijenti s beta talasemijom koja ne ovisi o transfuziji možda neće trebati doživotnu transfuziju krvi kako bi preživjeli, ali im je potrebna učinkovita mogućnost liječenja jer se suočavaju s nizom kronične anemije i preopterećenja željezom. Kliničke komplikacije uzrokovane Reblozyl. Reblozyl je važan tretman odobren od strane mnogih zemalja (uključujući Sjedinjene Američke Države i Europsku uniju) za liječenje anemije povezane s β-talasemijom i niskorizičnim mijelodisplastičnim sindromom. Mi i Merck predani smo nastavku unapređenja kliničke prakse Reblozyl Projekta i radujemo se bliskoj suradnji s FDA-om tijekom procesa pregleda kako bismo donijeli novu opciju liječenja ovoj nedovoljno zasluženoj skupini pacijenata."