Sanofijev novi faktor VIII terapija efanesoctocog alfa dobio je brzu kvalifikaciju od američke FDA!

Sanofi je nedavno objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila efanesoctocog alfa (bivši BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) kvalifikaciju brzog kolosijeka (FTD) za liječenje bolesnika s krvnom bolešću tipa A. efanesoctocog alfa je nova vrsta terapije faktorom VIII koja je neovisna o von Willebrand faktoru (vWF) i pruža blizu normalne razine aktivnosti faktora veći dio tjedna u režimu preventivnog liječenja jednom tjedno.

U kolovozu 2017., AMERIČKA FDA i Europska komisija (EK) odobrile su oznaku lijeka za rijetke bolesti (ODD) efanesoctocog alfa. Sanofi i Sobi postigli su suradnju u razvoju i komercijalizaciji efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) ima za cilj ubrzati razvoj lijekova i brzi pregled ozbiljnih bolesti kako bi se riješile ozbiljne neispunjene medicinske potrebe u ključnim područjima. Dobivanje ubrzane kvalifikacije za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske tvrtke mogu komunicirati s FDA češće tijekom faze istraživanja i razvoja. Nakon podnošenja marketinškog zahtjeva ispunjavaju uvjete za ubrzano odobravanje i preispitivanje prioriteta ako ispunjavaju relevantne standarde. Osim toga, ispunjavaju uvjete i za valjanje pregleda.

Efanesoctocog alfa ima potencijal promijeniti faktor nadomjesnu terapiju bolesnika s hemofilijom A i predstavlja potencijalnu novu vrstu nadomjesne terapije faktorom VIII. Poluživot tradicionalne terapije faktorom VIII ograničen je učinkom pratnje von Willebrandovog faktora (vWF), za koji se smatra da ograničava vrijeme boravka faktora u tijelu. efanesoctocog alfa je nova vrsta fuzijskog proteina, razvijena na temelju inovativne Fc fuzijske tehnologije, dodavanjem regije vWF i XTEN® peptida kako bi produžila svoje vrijeme u cirkulaciji krvi.

Efanesoctocog alfa ima potencijal pružiti gotovo normalnu zaštitu od krvarenja veći dio tjedna, a povećanje poluživotnog može smanjiti učestalost preventivnog liječenja do jednom tjedno.

U pretkliničkom modelu hemofilije A, učinak hemostatičke kontrole efanesoctocog alfa je 4 puta veći od učinka rFVIII. Očekuje se da će lijek pružiti pacijentima s teškom hemofilijom A bolju i širu zaštitu od svih vrsta krvarenja.

Trenutno u tijeku faza 3 XTEND-1 studija procjenjuje sigurnost i djelotvornost prethodno liječenih bolesnika ≥12 godina (n =150) s teškom krvnom bolešću tipa A. XTEND-1 je otvorena, ne-randomizirana intervencijska studija s 2 paralelne skupine zadataka. Ispitanici u skupini koja je primala prevenciju primali su 50 IU/kg efanesoctocog alfa profilaktičkog liječenja svaki tjedan tijekom 52 tjedna. Ispitanici u skupini koja je primala terapiju na zahtjev primali su efanesoctocog alfa (50 IU/kg) prema potrebi tijekom 26 tjedana, a zatim su se prebacivali na efanesocococog alfa jednom tjedno tijekom 26 tjedana.

Trenutno, efanesoctocog alfa prolazi klinička istraživanja, a njegovu sigurnost i učinkovitost nije pregledala nijedna regulatorna agencija.