Potentni inhibitor farnezil transferaze tipifarnib odobrava US FDA Fast Track, s ukupnom stopom remisije od 70%

Kura Onkologija je medicinska tvrtka u kliničkom stadiju usmjerena na razvoj precizne medicine u onkologiji. Nedavno, tvrtka je najavila da je US Food and Drug Administration (FDA) je odobrila svoj vodeći kandidat drug tipifarnib fast-track kvalifikacije (FTD) za liječenje odraslih relapsidivi ili refraktorni angioimunoblastični T-stanični limfom (AITL) , Folikularni T stanični limf (FTCL), limfni čvor limfoma t-stanica (TFH). U prosincu 2019.

Fast Track Qualification (FTD) je osmišljen kako bi se ubrzao razvoj i brz pregled lijekova za ozbiljne bolesti za rješavanje ozbiljnih nezadovoljenih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobivanje brze kvalifikacije za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske tvrtke mogu komunicirati s FDA češće tijekom faze R & D. Nakon podnošenja marketinških prijava ispunjavaju uvjete za ubrzano odobrenje i pregled prioriteta ako ispunjavaju relevantne standarde. Osim toga, ispunjavaju uvjete i za preispitivanje.

tipifarnib je snažan, visoko selektivan inhibitor farnezil transferaze, licenciran od Janssena u prosincu 2014. Farnesilacija je ključni stanični signalni proces i odnosi se na pojavu i razvoj raka. Trenutno, tipifarnib je u kliničkom razvoju za liječenje raznih solidnih tumora i hematoloških indikacija. Prije toga, lijek je ispitivan u više od 5.000 bolesnika s rakom i pokazao uvjerljivu i dugotrajnu anti-raka aktivnosti u određenim pacijentpodskupinama, uključujući planocelularne tumore koji nose mutantHRAS i limfne čvorove koji ne nose mutantHRAS , koštane srži i čvrste tumore.

tipifarnib molekularna struktura formula (Izvor slike: Wikipedija)

Kura je u prosincu 2019. Podaci pokazuju da je u jako prethodno liječenoj populaciji bolesnika s medijanom od 3 prethodno primljene terapije stopa objektivnog odgovora bila približno 50%. Osim toga, u bolesnika s mutacijama u ubojica stanica imunoglobulina poput receptora (KIR, CXCL put povezan biomarker), utvrđeno je da tipifarnib je antitumorska aktivnost poboljšana. ORR tih bolesnika iznosio je 70%, a potpuna stopa odgovora (CR) je 40%.

Godine 2019., Kura je najavila ažurirane podatke ispitivanja tipafarniba faze II run-HN u liječenju karcinoma mutnih grla i vratnih ploča s vratom (HNSCC). Rezultati su pokazali da je u bolesnika s HRAS mutantom HNSCC-om koji su prethodno primali višestruke terapije (medijan: 2, raspon: 0-6), ali je bolest napredovala, tipifarnib pokazao snažnu i trajnu antitumorsku aktivnost kao monoterapiju: Ukupna stopa odgovora (ORR) iznosila je 56%, a medijan preživljenja bez progresije bolesti (PFS) iznosio je 6,1 mjesec. Trenutno, ukupna stopa odgovora (ORR) od tri terapije odobrene za drugu liniju liječenja HNSCC-Keytruda, Opdivo, i Erbitux je u rasponu od 13-16%, a PFS je oko 2 mjeseca.

Bridget Martell, MD, glavni medicinski časnik Kura, rekao je: "Dva mjeseca nakon dodjele fast-track kvalifikacije za liječenje HRAS mutant HNSCC, FDA odobrila ubrzanu kvalifikaciju za tipifarnib za T-stanica limfoma. Ogroman potencijal tih razornih bolesti, sada se aktivno pripremamo za pokretanje drugog pokušaja vođenog ispitivanja tipifarniba u ffh fenotipu uznapredovalog limfoma limfnog čvora (uključujući AITL). "