Američka FDA odobrila je CStoneov lijek za precizno liječenje Avonib za liječenje IDH1 mutiranog holangiokarcinoma

26. kolovoza iz inozemstva je stigla vijest da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila lijek za precizno liječenje ivosidenib s lijekovima za preciznu obradu lijeka ivosidenib s kotiranja na burzi u Hong Kongu. Koristi se za prethodno liječene odrasle pacijente s lokalno uznapredovalim ili metastatskim holangiokarcinomom koji imaju IDH1 mutacije otkrivene metodom ispitivanja koju je odobrila FDA. To znači da je Afnib postao prvi svjetski' lijek koji je odobrila američka FDA za ciljanu terapiju pacijenata s IDH1 mutiranim holangiokarcinomom.

I ne samo to, Dopunska nova aplikacija lijekova (sNDA) Afniba dobila je prioritetni pregled, što je uvelike skratilo vrijeme pregleda. Prioritetni pregled obično dodjeljuje lijekove koji su možda postigli značajan napredak u liječenju ili pružaju liječenje u nedostatku dovoljnih sredstava za liječenje.

Podrazumijeva se da se ovaj put dodjela kvalifikacija za prioritetno preispitivanje od strane FDA&temelji na podacima iz kliničkog ispitivanja faze 3 pod nazivom ClarIDHy. Ovo je istraživanje prvo svjetsko' kliničko ispitivanje faze 3 za pacijente s liječenim kolangiokarcinomom s IDH1 mutacijama. Rezultati ispitivanja pokazali su da je u usporedbi s placebom, skupina koja je primala Avonibib dosegla primarnu krajnju točku preživljenja bez progresije bolesti (PFS), što je uvelike smanjilo rizik od progresije bolesti ili smrti u pacijenata. Istodobno, Avnib je također poboljšao ukupno preživljenje (OS) pacijenata.

Kolangiokarcinom je rijedak zloćudni tumor koji se javlja u žučnim kanalima unutar i izvan jetre. Procjenjuje se da se 8000 ljudi u Sjedinjenim Državama godišnje dijagnosticira kolangiokarcinom. Prije odobrenja Avoniba nije odobrena ciljana terapija IDH1 mutantnog holangiokarcinoma, a u naprednim slučajevima postoje ograničene mogućnosti kemoterapije.

CStone Pharmaceuticals stekao je ekskluzivnu suradnju i prava na licenciranje za razvoj i komercijalizaciju Avniba u Velikoj Kini, uključujući kontinentalnu Kinu, Hong Kong, Makao i Tajvan, te Singapur. Prije toga, Afnib je bio uključen u&"Popis novih lijekova hitno potrebnih u klinikama (treća serija) [GG"; izdao Centar za procjenu lijekova Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA) u Kini.

Trenutno CStone Pharmaceuticals provodi dvije registrirane kliničke studije o afnibu u kontinentalnoj Kini, uglavnom za indikacije akutne mijeloične leukemije (AML). Među njima, studija CS3010-101 je faza I, multicentrična studija s jednom rukom na odraslim pacijentima s R/R AML-om s osjetljivim IDH1 mutacijama koja se provodi u Kini i služi kao most do ključne globalne studije AG120 -C-001 Istraživanje. Kineska Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) prihvatila je novu aplikaciju Avnib za marketing lijekova za odrasle pacijente R/R AML osjetljive na IDH1 mutacije i uključila je u prioritetni pregled.

Druga studija, AGILE, globalno je višefazno, dvostruko slijepo, randomizirano, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje faze III, čiji je cilj procijeniti kombinaciju avoniba u kombinaciji s azacitidinom i placebom u kombinaciji s azacitidinom u prošlosti. Učinkovitost i sigurnost u neliječenih IDH1 mutiranih pacijenata s AML. Servier je nedavno objavio da je studija AGILE dosegla primarnu krajnju točku preživljavanja bez događaja (EFS).

Podrazumijeva se da je osim dviju naznaka akutne mijeloične leukemije i kolangiokarcinoma, istraživanje o liječenju pacijenata s gliomom Afnibom također u punom zamahu i pokazalo je znatan terapijski potencijal.

Vrijedi napomenuti da je Avonib, iako još nije odobren u Kini, učinio veliki napredak u dimenziji dostupnosti lijekova prije vremena. Ranije je Afnib bio uključen u Beijing Pratt& Whitneyovo zdravstveno osiguranje kao jedan od 75 inozemnih posebnih lijekova, a uključeno je u globalno posebno osiguranje lijekova Hainan Boao Lecheng kao jedan od 25 domaćih lijekova, što znači da više pacijenata može imati koristi od toga, uvelike poboljšavajući pristupačnost lijekova.