U.S. FDA odobrava Vertex za kliničko testiranje potpuno diferenciranih terapija otočića stanica izvedenih iz matičnih stanica!

Vertex Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila novu aplikaciju za kliničko ispitivanje lijekova (IND), omogućujući tvrtki pokretanje kliničkih ispitivanja VX-880. VX-880 je potpuno diferencirana terapija stanicama otočića izvedena iz matičnih stanica za liječenje dijabetesa tipa 1 (T1D).

Vertex planira započeti kliničko ispitivanje faze 1/2 s jednom rukom, otvorene oznake u prvoj polovici 2021., koristeći VX-880 za liječenje bolesnika s dijabetesom tipa 1 (T1D) s oslabljenom svijesti o hipoglikemiji i teškom hipoglikemijom . Ispitivanje će procijeniti sigurnost i učinkovitost različitih doza VX-880, a u ovom kliničkom ispitivanju sudjelovat će oko 17 bolesnika.

Dr. Bastiano Sanna, izvršni potpredsjednik i voditelj stanične i genske terapije u Vertexu, izjavio je: "Dok ove godine slavimo 100. obljetnicu otkrića inzulina, vrlo nam je drago što u kliniku uvodimo prvoklasnu staničnu terapiju koja ima potencijal koristiti T1D-u. Pacijenti imaju značajan utjecaj. Radujemo se pokretanju našeg kliničkog programa i testiranju naše jedinstvene metode korištenja potpuno diferenciranog inzulina dobivenog iz matičnih stanica za proizvodnju stanica otočića za zamjenu uništenih stanica otočića u bolesnika s dijabetesom tipa 1."

Dijabetes tipa 1 (T1D) uzrokovan je autoimunim uništavanjem stanica otočića koje proizvode inzulin u gušterači, što rezultira smanjenim lučenjem inzulina i oslabljenom kontrolom šećera u krvi. Nedostatak inzulina može uzrokovati abnormalnu obradu hranjivih tvari u tijelu, što može dovesti do visoke razine šećera u krvi. Visoki šećer u krvi može dovesti do dijabetičke ketoacidoze, što s vremenom može dovesti do komplikacija kao što su bolesti/zatajenje bubrega, bolesti oka (uključujući gubitak vida), bolesti srca, moždani udar, oštećenje živaca, pa čak i smrt. Zbog ograničenja i složenosti sustava za isporuku inzulina, T1D pacijentima je teško postići i održavati ravnotežu u kontroli glukoze u krvi. Hipoglikemija je još uvijek ključni ograničavajući faktor u upravljanju šećerom u krvi. Teška hipoglikemija može dovesti do gubitka svijesti, kome, napadaja, ozljeda, pa čak i smrtnih slučajeva. Osim inzulinske terapije, trenutno postoje ograničene mogućnosti liječenja T1D.

VX-880 (ranije poznat kao STx-02) je investigational allogeneic ljudske matične stanice izvedene otočića stanica terapija. Trenutno planira procijeniti bolesnike s T1D-om s oslabljenom svijesti o hipoglikemiji i teškoj hipoglikemiji. VX-880 ima potencijal za vraćanje sposobnosti tijela da regulira razinu šećera u krvi vraćanjem funkcije otočića (uključujući proizvodnju inzulina).

Klinička ispitivanja VX-880 uključivat će infuziju potpuno diferenciranih funkcionalnih stanica otočića gušterače i dugotrajnu kombiniranu imunosupresivnu terapiju za zaštitu stanica otočića gušterače od imunološkog odbacivanja.