Američka FDA odobrila je Arcalyst: za liječenje bolesnika starijih od 12 godina i smanjuje rizik od recidiva!

Kiniksa Pharma je američka biofarmaceutska tvrtka čija je imovina cjevovoda dizajnirana za regulaciju imunoloških putova za liječenje raznih bolesti. Nedavno je tvrtka objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Arcalyst (rilonacept) za djecu i odrasle osobe starije od 12 godina za liječenje ponavljajućeg perikarditisa i smanjenje rizika od recidiva. Da bi se smanjio rizik od recidiva kod odraslih i djece starijih od 12 godina. Komercijalno lansiranje očekuje se u travnju 2021. Kiniksa očekuje da će Arcalyst službeno biti na popisu u travnju 2021.

Posebno je vrijedno spomenuti da je Arcalyst prvi i jedini lijek koji je odobrila američka FDA za liječenje ponavljajućeg perikarditisa. Arkalist je tjedni, supkutano ubrizgani rekombinantni fuzijski protein koji može blokirati signalizaciju interleukin-1α (IL-1α) i interleukin-1β (IL-1β).

Ponavljajući perikarditis iscrpljujuća je bolest koja narušava život pacijenata. Podaci pokazuju da recidivni perikarditis potječe iz patofiziologije unutarnje auto-upale posredovane IL-1α i IL-1β. Ovo odobrenje podržava koncept ciljanih strategija imunomodulatornog liječenja i označava pomak u upravljanju pacijentima s ovom razornom bolešću.

Odobrenje FDA' Arcalyst za liječenje ponovljenog perikarditisa temelji se na pozitivnim podacima studije faze 3 RHAPSODY. Ova je studija ključno ispitivanje faze 3 Arcalysta u liječenju ponavljajućeg perikarditisa. RHAPSODY je dosegao unaprijed specificiranu primarnu krajnju točku (vrijeme do prvog recidiva perikarditisa) i sve primarne i sekundarne krajnje točke učinkovitosti tijekom razdoblja slučajnog povlačenja i bili su statistički značajni.

Podaci pokazuju da je liječenje Arcalystom klinički značajno poboljšalo ishode povezane sa značajnim nezadovoljenim medicinskim potrebama u relapsnom perikarditisu. Već nakon prve doze, bol i upala koje je prijavio pacijent brzo su se i kontinuirano smanjivale. Medijan vremena od početka liječenja do odgovora na liječenje bilo je 5 dana, a stopa odgovora na liječenje bila je 97%. Rizik od ponavljajućih događaja perikarditisa u bolesnika randomiziranih na liječenje Arcalystom smanjen je za 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" dana="" ispitivanja="" nije="" imalo="" boli="" ili="" najviše="" blagu="" bol,="" u="" usporedbi="" s="" 40%="" u="" placebo="" skupina="">< 0,0001)="" 0,0001).="" u="" studiji="" su="" najčešće="" nuspojave="" bile="" reakcije="" na="" mjestu="" injekcije="" i="" infekcije="" gornjih="" dišnih="" putova.="" podaci="" studije="" rhapsody="" objavljeni="" su="" u="" međunarodnom="" medicinskom="" časopisu"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" a="" istodobno="" najavljeno="" na="" znanstvenom="" sastanku="" američkog="" udruženja="" za="" srce="">

Arcalyst je otkrila Regeneron Pharma i dobila je preliminarno odobrenje FDA-e u veljači 2008. godine za liječenje periodičnog sindroma povezanog s piridinom (CAPS), uključujući obiteljski hladni autoinflamatorni sindrom (FCAS) i Muckle-Wells-ov sindrom (MWS, rijetka nasljedna periodika) sindrom vrućice), naknadno odobren u prosincu 2020. za pacijente s nedostatkom receptora za interleukin-1 (IL-1 receptor) (DIAR) Održavanje remisije.

Kiniksa je 2017. godine od Regenerona dobio licencu za Arcalyst za procjenu bolesti za koje se vjeruje da su posredovane IL-1α i IL-1β, uključujući ponovljeni perikarditis. Kao što je navedeno u ugovoru o licenci za Arcalyst, nakon što FDA odobri ponavljajući perikarditis, Kiniksa je odgovoran za prodaju i distribuciju Arcalyst' u Sjedinjenim Državama, uključujući CAPS i DIRA, te će jednako raspodijeliti dobit s Regeneronom.

Ponavljajući perikarditis bolna je autoupalna kardiovaskularna bolest, koja se obično manifestira kao bol u prsima, često popraćena promjenama električne provodljivosti, a ponekad i izljevom oko srca, koji se naziva perikardijalni izljev. Pacijenti koji razviju dodatne epizode perikarditisa nakon asimptomatskog razdoblja od 4-6 tjedana ili duže identificiraju se kao periodični perikarditis. Simptomi ponavljajućeg perikarditisa utječu na kvalitetu života, ograničavaju tjelesnu aktivnost i dovode do čestih posjeta hitnim službama i hospitalizacija. Podaci pokazuju da oko 40 000 pacijenata u Sjedinjenim Državama svake godine traži i prima liječenje zbog ponovljenog perikarditisa. U ovoj je skupini otprilike 14 000 pacijenata doživjelo drugi ili sljedeći događaj (recidiv) zbog trajne unutarnje bolesti ili nedovoljnog odgovora na tradicionalne terapije (poput nesteroidnih protuupalnih lijekova, kolhicina i kortikosteroida).