Američka FDA odobrila je Livmarli: prvi lijek za liječenje holestatskog svrbeža povezanog s Alagilleovim sindromom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma je biofarmaceutska tvrtka posvećena razvoju inovativnih terapija za liječenje rijetkih bolesti jetre. Nedavno je tvrtka objavila da je US Food and Drug Administration (FDA) odobrila oralnu otopinu Livmarli (maralixibat), koja se uzima oralno jednom dnevno za liječenje kolestaze u bolesnika s Alagilleovim sindromom (ALGS) u dobi od ≥ 1 godine. Svrab. ALGS je rijetka nasljedna bolest jetre koja pogađa 2000-2500 djece u Sjedinjenim Državama.

ALGS je uzrokovan abnormalnim žučnim kanalima, što može dovesti do progresivne bolesti jetre. Abnormalni ili uski žučni kanali mogu uzrokovati kolestazu, a žučne kiseline se nakupljaju u jetri, što može dovesti do upale i oštećenja jetre te spriječiti pravilan rad jetre. Kolestaza ALGS-a povezana je sa svrbežom. Svrab je jedan od najčešćih i najtežih simptoma povezanih s ALGS-om, a također je i jedna od najčešćih indikacija za transplantaciju jetre u bolesnika s ALGS-om.

Vrijedno je spomenuti da je Livmarli prvi i jedini lijek odobren za liječenje ALGS holestatskog svrbeža, što će donijeti značajnu promjenu u modelu liječenja ALGS-a. Livmarli je odobren postupkom prioritetne revizije. Ranije je FDA dodijelila Livmarliju oznaku rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i oznaku probojnog lijeka (BTD) za liječenje ALGS-a.

Dok je odobravala Livmarlija, FDA je također izdala vaučer za prioritetnu reviziju rijetkih pedijatrijskih bolesti (PRV) Mirumu kako bi nagradila tvrtku za izvanredan doprinos razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Ovaj PRV se može iskoristiti za prioritetnu reviziju svih sljedećih novih prijava za lijekove i može se prodati ili prenijeti.

Aktivni farmaceutski sastojak Livmarli oralne otopine je maraliksibat, koji je oralno primijenjen inhibitor transportera ilealne žučne kiseline (IBAT) s minimalnom apsorpcijom. ALGS je rijetka bolest jetre i ne postoji priznato liječenje, pa postoji velika i hitna neispunjena medicinska potreba. Odobrenje Livmarlija na tržištu donijet će prvu ikad opciju liječenja lijekovima za ovu razornu bolest, pružit će smislen plan liječenja i u konačnici će smanjiti potrebu za transplantacijom jetre.

FDA je odobrila Livmarli na temelju ključnih ICONIC studija i 5-godišnjih podataka iz pratećih studija. Ovi podaci zajedno predstavljaju snažan dokaz za Livmarli za liječenje 86 pacijenata s ALGS-om. Podaci iz studije ICONIC pokazali su da je nakon liječenja Livmarli svrbež pacijenata statistički značajno smanjen (p<0,0001), a="" poboljšani="" su="" i="" drugi="" markeri="" kolestatske="" bolesti="">