Američka FDA odobrila je prve cisteaminske kapi za oči Cystadrops: liječenje očnih manifestacija cistineoze

Rijetke bolesti Recordati nedavno su objavile da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Cystadrops (cisteaminske kapi za oči, 0,37%). Cystadrops su nove viskozne kapi za oči koje mogu iscrpiti naslage kristala cistina u rožnici bolesnika s cistinozom.

Cistadropi mogu značajno smanjiti taloženje kristala cistina u rožnici. To je prva i jedina kapa za oči cisteamin koju je odobrila FDA, a primjenjuje se 4 puta dnevno. Bolest skladištenja cistina rijetka je urođena bolest koja uzrokuje nakupljanje kristala cistina u tijelu, uzrokujući opsežna oštećenja tkiva i organa i ima velik utjecaj na oči.

Izvršna direktorica Recordatija Andrea rekla je: „Pacijenti s bolestima za skladištenje cistina i njihovi njegovatelji moraju svakodnevno upravljati s više lijekova. Kako bi smanjio njihov svakodnevni teret, Recordati se zalaže za razvoj nove formulacije viskoznih kapi za oči za liječenje kristala cistina na rožnici. Vrlo smo sretni što donosimo Cystadrops američkim pacijentima. Ovo je prva formula za cisteaminske kapljice za oči koju je odobrila američka FDA. Zapravo se koristi 4 puta dnevno za smanjenje kristala rožnice."

Clinton Moore, predsjednik Mreže za istraživanje cistinoze, rekao je:" Cistinoza je složena bolest. Rano otkrivanje i pravodobno liječenje ključni su za usporavanje razvoja i napredovanja simptoma. U prošlosti U posljednjih nekoliko desetljeća, poboljšanja u liječenju bolesti skladištenja cistina dovela su do povećanja očekivanog trajanja života. Unatoč tom napretku, očne manifestacije ove bolesti neprestana su borba za pacijente. Pacijenti s acidozom osjetljivi su na svjetlost, nelagodu i bol u očima. Često nose sunčane naočale čak i u zatvorenom, trudeći se pratiti svakodnevne aktivnosti poput škole i posla."

Cystadrops je viskozna ili viskozna oftalmološka otopina za iscrpljivanje cistina koja se koristi za liječenje taloženja kristala cistina u rožnici u odraslih i djece s bolesti skladištenja cistina. Bolest skladištenja cistina složena je i rijetka bolest koja zahtijeva od pacijenata i njegovatelja da svakodnevno koriste razne lijekove. Cystadrops je prva i jedina formulacija kapi za oko cisteamina koju je odobrila FDA, a koristi se 4 puta dnevno u budnom stanju. Cystadrops se može čuvati na sobnoj temperaturi do 7 dana nakon otvaranja.

Odobrenje Cystadropsa od strane FDA&potkrepljeno je podacima iz dva klinička ispitivanja. Pacijenti u oba klinička ispitivanja primali su Cystadrops s medijanom učestalosti 4 puta dnevno.

—— U otvorenom, randomiziranom, kontroliranom, multicentričnom ispitivanju s dvije ruke faze 3 bilo je 15 pacijenata u skupini Cystadrops. Za procjenu smanjenja kristalne gustoće cistina rožnice korištena je in vivo konfokalna mikroskopija (IVCM). Podaci su pokazali da se u skupini Cystadrops ukupni IVCM rezultat svih slojeva rožnice smanjio za 40% od početne vrijednosti do 90. dana liječenja.

—— U otvorenom kliničkom ispitivanju s adaptacijskim odgovorom na dozu faze 1 / 2a, 8 pacijenata primalo je lijek Cystadrops. Podaci pokazuju da se djelotvornost smanjenja ukupnog IVCM rezultata pacijenata za 30% može održati tijekom petogodišnjeg razdoblja ispitivanja.

Sigurnost Cystadropsa procijenjena je u 2 klinička ispitivanja. Najčešće nuspojave su bol u očima (trnci), zamagljen vid, iritacija (peckanje), crvene oči, nelagoda na mjestu kapi (ljepljive oči ili ljepljivi kapci), svrbež u očima, suzne oči, trepavice ili naslage lijekova oko oči.