Američka FDA odobrila je Nefeconu (budesonide) prioritetnu provjeru: on ima potencijal za korekciju bolesti!

Švedska biofarmaceutska tvrtka Calliditas Therapeutics nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila Novu prijavu lijeka (NDA) Nefecona (budesonide) i odobrila prioritetni pregled, a to je nova oralna formulacija budezonida. To je IgA1 regulator dolje, koji liječi IgA nefropatiju (IgAN) ciljanom regulacijom dolje IgA1. FDA je odredila NDA-in GG; Zakon o naknadama za korisnike lijekova na recept GG; (PUDFA) ciljni datum 15. rujna 2021.

Ako se odobri, Nefecon će postati prva terapija posebno dizajnirana i odobrena za liječenje IgAN, s potencijalom za korekciju bolesti. Nakon što je dobio odobrenje, Calliditas namjerava komercijalizirati Nefecon sam u Sjedinjenim Državama.

Renée Aguiar Lucander, izvršni direktor Calliditasa, rekao je: GG; Vrlo smo uzbuđeni što ćemo dobiti prioritetni pregled, koji odražava značajne nezadovoljene medicinske potrebe za liječenjem IgAN-om. Radujemo se suradnji s agencijom kako bismo ubrzano dobili odobrenje kasnije ove godine. Kako bismo mogli pružiti prvi odobreni lijek za pacijente s IgAN."

Nefecon je patentirani oralni pripravak koji sadrži snažnu i dobro poznatu aktivnu tvar budezonid za ciljano oslobađanje. Prema glavnom modelu patogeneze, pripravak je namijenjen isporuci lijekova u flaster Peyer&# 39 u donjem tankom crijevu odakle je bolest potekla. Nefecon je izveden iz tehnologije TARGIT, koja omogućuje propuštanje tvari kroz želudac i crijeva, a da se ne apsorbiraju, a pulsiranjem se mogu osloboditi tek kad dođu do donjeg dijela tankog crijeva.

Kao što je prikazano u velikom ispitivanju faze 2b koje je dovršio Calliditas, kombinacija doze i optimiziranog profila otpuštanja učinkovita je za pacijente s IgAN. Uz učinkovite lokalne učinke, još jedna prednost korištenja ove aktivne tvari je i njezina niska bioraspoloživost, odnosno približno 90% aktivne tvari inaktivira se u jetri prije nego što dosegne sistemsku cirkulaciju. To znači da se lijekovi s visokom koncentracijom mogu primijeniti lokalno gdje je to potrebno, ali sustavna izloženost i nuspojave vrlo su ograničeni.

Calliditas je jedina tvrtka koja je dobila pozitivne podatke u fazi 2b i fazi 3 u randomiziranim, dvostruko slijepim, placebo kontroliranim kliničkim ispitivanjima IgAN. Oba su ispitivanja dosegla primarnu i ključnu sekundarnu krajnju točku.

Podnošenje Nefecon NDA temelji se na pozitivnim podacima iz dijela A ključne faze 3 studije NefIgArd. Ovo je randomizirano, dvostruko slijepo, s placebom kontrolirano, međunarodno multicentrično istraživanje osmišljeno kako bi procijenilo učinkovitost i sigurnost Nefecona i placeba u 200 odraslih pacijenata s IgAN. Kao što je ranije spomenuto, u usporedbi s placebom, studija je dosegla primarnu krajnju točku smanjenja proteinurije i pokazala je da je eGFR stabilan u 9 mjeseci. Predani podaci također uključuju kliničke podatke ispitivanja faze 2 NEFIGAN-a, koji su također dosegli primarne i sekundarne krajnje točke studije NefIgArd. Oba su ispitivanja pokazala da se Nefecon općenito dobro podnosi, a rezultati dviju skupina imaju sličnu sigurnost.

Calliditas se prijavio za ubrzano odobrenje. Ubrzano odobrenje novi je kanal za odobravanje lijekova američke FDA koji omogućava odobravanje lijekova koji imaju potencijal za rješavanje nezadovoljenih medicinskih potreba za glavne bolesti na temelju surogat krajnje točke. Surogat krajnja točka ključnog ispitivanja faze 3 NefIgArd je smanjenje proteinurije u usporedbi s placebom, što se temeljilo na statističkom okviru meta-analize kliničkog istraživanja koje su objavili Thompson A i sur. u 2019. za intervencije u bolesnika s IgAN u kliničkim studijama. pričekaj. Potvrdno istraživanje osmišljeno kako bi pružilo dugoročne podatke o koristi za bubrege u potpunosti je upisano i očekuje se da će biti objavljeno početkom 2023. godine.