Američki FDA dao je prednost pregledu Hetlioza (agonista melatoninskog receptora): prvog lijeka Smith-Maggie sindroma (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals je nedavno objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila dvije prijave koje je tvrtka podnijela za Sindrom Smith-Magenis (Smith-Magenis Syndrome, SMS) i odobrila prioritetnu reviziju.

Aplikacija uključuje dodatnu novu primjenu lijeka (sNDA) za Hetlioz (tasimelteon) kapsule i novu aplikaciju lijeka (NDA) za Hetlioz (tasimelteon) tekuće pripravke, koji se koriste za liječenje SMS-a odraslih i djece. FDA je odredio ciljni datum Zakona o naknadama lijekova na recept (PDUFA) 1. prosinca 2020. godine.

Mihael H. Polymeropoulos, dr. Med., Predsjednik i izvršni direktor Vanda, rekao je:&"Prihvaćanje aplikacije Fet&# 39 za Hetlioz aplikaciju i pregled prioriteta predstavlja važnu prekretnicu koja nas približava pružanju ključne terapije za SMS pacijente. Trenutno nije odobreno nijedno liječenje. SMS lijekovi, koji su rijetka bolest, pogađaju oko 15.000 ljudi u Sjedinjenim Državama."

Smith-Margilli sindrom (SMS) je razvojni poremećaj uzrokovan brisanjem malog segmenta humanog 17p kromosoma. U rijetkijim slučajevima SMS nastaje uslijed mutacije u RAI1 genu koji se nalazi u regiji koja nedostaje.

Procjenjuje se da je u Sjedinjenim Državama incidencija SMS-a kod novorođenčadi 1 / 15.000-25.000. SMS obično nije naslijeđen, ali zbog de-novo brisanja. Osobe s SMS-om imat će neke fizičke, psihološke i probleme u ponašanju. Najčešći simptom SMS-a je ozbiljna poremećaja sna, a život pacijenata i njihovih obitelji ozbiljno je poremećen.

Tasimelteon molekularna struktura (izvor slike: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) je agonist receptora za melatonin. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Hetlioz je odobren za liječenje poremećaja spavanja i budnosti koji nije 24 sata (ne-24 sata spavanja-budnosti,&"Non-24 GG",&", 24") u bolesnika s potpunom sljepoćom, što su prvi lijekovi korišteni za ovu indikaciju.

Trenutno Hetliozu nije odobrena nijedna regulatorna agencija za liječenje SMS-om.