Američka FDA odobrila je Octagam 10%: prvi intravenski imunoglobulin (IVIg) za liječenje dermatomiozitisa odraslih!

Octapharma USA nedavno je objavila da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Octaam 10% (intravenski imunoglobulin [ljudski]), što je prvi i jedini lijek koji se koristi za liječenje odraslog dermatomiozitisa (dermatomiozitis, DM) intravenskog imunoglobulina (IVIg). Dermatomiozitis je rijetka upalna bolest posredovana imunološkim sustavom. Octagam 10% je imunoglobulin [ljudski] intravenska injekcijska otopina, koja je odobrena u Sjedinjenim Državama za liječenje kronične imunološke trombocitopenske purpure (ITP) u odraslih.

FDA je odobrila Octagam za liječenje dermatomiozitisa na temelju rezultata kliničkog ispitivanja Faze 3 ProDERM (registracijski broj ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Ovo je ključno randomizirano kliničko ispitivanje i prva studija za procjenu dugoročne djelotvornosti i sigurnosti IVIg-a u liječenju dermatomiozitisa odraslih. Ovo prospektivno, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje faze 3 uključilo je 95 pacijenata u 36 kliničkih centara širom svijeta (uključujući 17 u Sjedinjenim Državama) i najveća je studija koja procjenjuje IVIg kao opciju liječenja dermatomiozitisa.

Rohit Aggarwal, član Upravnog odbora za istraživanje PrimDRM-a i medicinski direktor Centra za artritis i autoimunu medicinu medicinskog fakulteta Sveučilišta u Pittsburghu, rekao je: "ProDERM istraživanje će imati značajan utjecaj na kliničku praksu jer će IVIg postati važna opcija liječenja za pacijente s dermatomiozitisom. Ovo istraživanje Kliničarima daje više povjerenja u djelotvornost i sigurnost IVIg-a i pruža vrijedne informacije o tome koje su vrste pacijenata najprikladnije za liječenje."

Dermatomiozitis je rijetka idiopatska autoimuna bolest nepoznatog uzroka, koja pogađa oko 10 ljudi na milijun stanovnika Amerike. Bolesnici s dermatomiozitisom obično pate od osipa na koži, kronične upale mišića i progresivne slabosti mišića. Bolest obično pogađa odrasle u 40-im do 60-im godinama i djecu od 5 do 15 godina. Komplikacije dermatomiozitisa uključuju disfagiju, aspiracijsku upalu pluća, probleme s disanjem i naslage kalcija u mišićima, koži i vezivnom tkivu. U usporedbi s usklađenom općom populacijom, stopa smrtnosti bolesnika s dermatomiozitisom je više od tri puta veća.

Flemming Nielsen, predsjednik Octapharma USA, rekao je: "Odobrenje OCTAAM-a od strane FDA® 10% kao sigurnog i učinkovitog liječenja odraslog dermatomiozitisa uzbudljiva je vijest za pacijente koji su se prethodno oslanjali na neodobrene tretmane. Octaharma je posvećena pružanju spasonosnih terapija i terapija za poboljšanje života za pacijente s rijetkim bolestima. Radujemo se suradnji s organizacijama pacijenata i medicinskom zajednicom na razvoju obrazovanja i drugih programa podrške za pružanje usluga pacijentima s dermatomiozitisom."

ProDerm kliničko ispitivanje uključivalo je početno 16-tjedno, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano razdoblje. Bolesnici su randomizirani za primanje visoke doze Octagam 10% (2g/kg) ili placebo jednom svaka 4 tjedna. Nakon početnog razdoblja liječenja slijedi 24-tjedno razdoblje širenja otvorene oznake. Ako se stanje pacijenta pogorša tijekom ispitivanja, dopušteno im je promijeniti plan liječenja. U studiji, 2016 American College of Reumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard korišten je za mjerenje odgovora pacijenta na liječenje.

Rezultati su pokazali da je u prvom 16-tjednom dvostruko slijepom razdoblju liječenja 78,7% bolesnika koji su primili Octagam pozitivno reagiralo na liječenje, dok je 43,8% bolesnika koji su primali placebo pozitivno reagiralo na liječenje. Nakon prelaska na IVIg tijekom razdoblja ekspanzije, stopa odziva placebo skupine u 40. tjednu bila je slična onoj u skupini Octagam 10% u 16. tjednu (minimalno poboljšanje bilo je 70%). U skladu s ukupnom primarnom krajnjom točkom, sekundarne krajnje točke (uključujući sve pod-stavke ukupne ljestvice poboljšanja [TIS] osim mišićnih enzima, područja bolesti dermatomiozitisa i indeksa ozbiljnosti [CDASI]), u usporedbi s placebom, IVIg liječenje također je pokazalo statistički značajno poboljšanje. U studiji, sigurnost i podnošljivost IVIg su u skladu s prethodno prijavljenim sigurnosnim rezultatima IVIg tretmana.