Američka FDA odobrila kvalifikacije za brzu stazu arfolitixorin

Isofol Medical AB nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilenetrahidrofolat, [6R]-MTHF) brzu kvalifikaciju staze (FTD) za uporabu Za liječenje metastatskog kolorektalnog raka (mCRC). Arfolitixorin je novi spoj na bazi folne kiseline, koji se koristi za poboljšanje djelotvornosti i smanjenje nuspojava antimetabolita u liječenju raka. Isofol je potpisao globalni ekskluzivni licencni ugovor s Merck KGaA za razvoj i komercijalizaciju arfolitixorina za onkološke indikacije.

Arfolitixorin je ključni aktivni metabolit široko korištenih lijekova folne kiseline leucovorin i levoleucovorin. Folna kiselina i levofolinska kiselina moraju se pretvoriti u aktivni oblik [6R]-MTHF u tijelu kako bi bili učinkoviti. To ovisi o, na primjer, genetskoj osjetljivosti. Ne aktiviraju svi pacijenti ovu aktivaciju. Istraživanja su pokazala da tri četvrtine bolesnika s mCRC-om nema dovoljnu sposobnost transformacije leukovorina i levofolinske kiseline, a preživljenje bez progresije bolesti (PFS) značajno je smanjeno u usporedbi s pacijentima s dobrom sposobnošću transformacije.

Arfolitixorin je lijek za liječenje uznapredovalog CRC-a. Budući da ne zahtijeva složenu metaboličku aktivaciju za funkcioniranje, arfolitiksorin može biti pogodan za sve pacijente s uznapredovalim CRC-om, bez obzira na njegovu sposobnost aktiviranja folne kiseline.

Cilj je brze kvalifikacije (FTD) ubrzati razvoj lijekova i brzi pregled ozbiljnih bolesti kako bi se odgovorilo na ozbiljne nezadovoljene medicinske potrebe u ključnim područjima. Stjecanje brzih kvalifikacija za lijekove u razvoju znači da farmaceutske tvrtke mogu češće komunicirati s FDA-om tijekom faze istraživanja i razvoja. Nakon podnošenja marketinške prijave ispunjavaju uvjete za ubrzano odobrenje i preispitivanje prioriteta ako ispunjavaju relevantne standarde. Osim toga, oni također ispunjavaju uvjete za valjanje pregleda.

U Sjedinjenim Američkim Državama, CRC je drugi vodeći uzrok smrti od raka i treći najčešći tip raka. Što se tiče liječenja mCRC-om, postoji značajna nezadovoljena medicinska potreba za novim i učinkovitijim mogućnostima liječenja. FDA je odobrila arfolitixorin FTD na temelju potencijala lijeka za rješavanje značajnih nezadovoljenih medicinskih potreba mCRC.

Kao prva i jedina čista folna kiselina metabolički aktivna tvar ([6R]-MTHF) koja povećava citotoksičnost 5-fluorouracil (5-FU), arfolitiksorin se trenutno provodi u ključnoj globalnoj studiji Faze 3 AGENT (NCT03750786). Očekuje se da će studija biti dovršena 2022. Nakon toga Isofol planira podnijeti marketinške prijave američkoj FDA i EU EMA-i, a očekuje se da će biti komercijaliziran već 2023. godine.

Ulf Jugnelius, izvršni direktor Isofola, izjavio je: "Vrlo smo zadovoljni što je FDA odobrila našem vodećem kandidatu za lijek arfolitixorin status brzog traga. To je snažno vanjsko prepoznavanje potencijalnih prednosti arfolitixorina u liječenju mCRC-a, razorne bolesti. Naša sljedeća klinička prekretnica je Postići 300 događaja preživljavanja bez progresije u studiji Faze 3 AGENT, a zatim unblind podatke tako da možemo analizirati i predstaviti vrhunske rezultate u prvoj polovici 2022. godine. Ftd kvalifikacija će nam omogućiti da češće surađujemo s FDA, Kako bismo optimizirali kontinuirani razvojni plan arfolitixorina, i može ga učiniti prvim novim lijekom koji poboljšava standard skrbi za mCRC u više od 40 godina."