Vertexova inovativna trostruka terapija Trikafta uspješno liječi djecu u dobi od 6-11 godina u fazi 3 globalne studije!

Vertex Pharmaceuticals je globalni lider u liječenju cističnih fibroza (CF). Nedavno je tvrtka objavila da je globalna studija faze III koja ocjenjuje trostruku terapiju Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor i ivakaftor) za liječenje KF djece u dobi od 6-11 godina uspješno dovršena. Prema rezultatima, tvrtka će u četvrtom tromjesečju 2020. godine američkom FDA-u podnijeti dopunski novi zahtjev za lijek (sNDA), a nakon toga će podnijeti prijave drugim regulatornim agencijama diljem svijeta.

U listopadu 2019. FDA za liječenje cf bolesnika sa najmanje jednom mutacijom F508del u genu transmembranske provodnosti cističnih fibroza (CFTR) i starosti ≥12 godina, konkretno: postoje 2 F508del mutacije (F/F) bolesnika, ili pacijenti s jednom mutacijom F508del i jednom minimalnom funkcionalnom mutacijom (F/MF). F508del mutacija je najčešća mutacija koja uzrokuje CF. Prije toga, FDA je trikafta prioritet pregled kvalifikacije, brze staze kvalifikacije, i proboj kvalifikacije lijekova (BTD).

Dr. Carmen Božić, glavna medicinska časnica Vertexa i izvršna potpredsjednica Globalnog razvoja lijekova i medicinskih poslova, rekla je: "Naš cilj je proširiti kvalifikacije liječenja na sve pacijente koji mogu imati koristi od ovog transformativnog lijeka, među djecom u dobi od 6-11 godina. Pozitivni rezultati postignuti u studiji faze 3 omogućuju nam da ovaj cilj podužemo korak dalje. Radujemo se podnošenju SNDA u dolazećim mjesecima i dovođenja Trikafte mlađim cf pacijentima"

Najava je 24-tjedno otvoreno ispitivanje globalne faze 3 provedeno u 66 CF djece u dobi od 6-11 godina za procjenu djelotvornosti i sigurnosti Trikafte. U bolesnika uključenih u ispitivanje postoje dvije mutacije F508del, ili jedna mutacija F508del i jedna minimalna funkcionalna mutacija (F/MF) u genu CFTR. Glavne krajnje točke ispitivanja su sigurnost i podnošljivost.

Rezultati su pokazali da se Trikafta općenito dobro podnosio nakon 24 tjedna liječenja, a podaci o sigurnosti bili su u skladu s podacima uočenim u prethodnom ispitivanju faze 3. Osim toga, tijekom 24 tjedna liječenja primijećena su klinički značajna poboljšanja u više sekundarnih ishoda djelotvornosti, uključujući: predviđenu procentnu promjenu prisilnog ekspiratornog volumena u sekundi (ppFEV1), znojnog klorida i cističnih fibroza upitnika-revizija Verzija (CFQ-R) rezultat respiratorne domene, indeks tjelesne mase (BMI) i drugi pokazatelji mjerenja.

Ispitivanje je pokazalo da je profil koristi i rizika lijeka Trikafta u KF djece od 6-11 godina sličan profilu koristi i rizika ispitivanja faze 3 koji podržava odobrenje lijeka za bolesnike s CF-om u dobi od 12 godina i starijih.

Cistična fibroza (CF) je rijetka, životno skraćenje genetske bolesti koja utječe na približno 75.000 ljudi širom svijeta. CF je progresivna, višesustojna bolest koja utječe na pluća, jetru, gastrointestinalni trakt, sinuse, znojne žlijezde, gušteraču, i reproduktivni trakt. CF je uzrokovan nekim mutacijama u CFTR gen koji uzrokuju CFTR proteinske funkcije nedostataka ili brisanja. Djeca moraju naslijediti 2 neispravna CFTR gena (po jedan za svakog roditelja) kako bi razvila CF.

Iako postoji mnogo različitih vrsta CFTR mutacija koje mogu uzrokovati bolest, većina CF bolesnika imaju barem jednu F508del mutaciju. Ove mutacije mogu se odrediti genetskim testiranjem ili genotipom. CFTR protein obično regulira ion transport u staničnoj membrani, a genske mutacije mogu uzrokovati uništenje ili gubitak funkcije proteinskog proizvoda. Kada je ioni transport u staničnoj membrani prekinut, viskoznost sluzi premaza na određenim organima će se zgusnuti. Jedna od glavnih značajki bolesti je nakupljanje debele sluzi u dišnom traktu, što dovodi do otežanog disanja, kroničnih ponavljajućih plućnih infekcija, i progresivnog oštećenja pluća, što na kraju dovodi do smrti. Medijan dobi smrti za bolesnike s CF-om je u ranim 30-im.

Do sada, Vertex je naveden 4 CF lijekova: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumakaftor/ivakaftor), Symdeko (tezacaftor/ivakaftor ivakaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor i ivakaftor), prva 3 leka mogu da leče Ima oko 40.000 pacijenata širom sveta, Koji čini oko 50% svih cf pacijenata. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta može proširiti raspon liječenja na 90% cf bolesnika diljem svijeta.

U lipnju ove godine, Agencija za istraživanje farmaceutskog tržišta EvaluatePhamra objavila je izveštaj u kojem predviđa da će Trikafta postati jedna od najprodavanije droge TOP10 na svetu u 2026. godine, sa prodajom koja je dostigala 8,739 milijardi američkih dolara, i spojnu godišnju stopu rasta od 54,3% tokom 2019-2026. godine. .