Vutrisiran je u pregledu u Sjedinjenim Državama

Vodeća tvrtka za terapiju RNAi terapijom Alnylam nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu aplikaciju za lijekove (NDA) za vutrisiran, RNAi terapiju u razvoju koja se ubrizgava potkožno svaka 3 mjeseca za liječenje odraslih Nasljedni transtiretin polineuropatija amiloidoze (hATTR-PN). FDA je odredila ciljani datum Zakona o naknadama korisnika lijekova na recept (PDUFA) kao 14. travnja 2022. FDA je izjavila da trenutno ne planira sazvati sastanak savjetodavnog odbora u sklopu pregleda NDA.

Vutrisiran je dobio oznaku Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje ATTR amiloidoze u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, te Fast Track Designation (FTD) za liječenje hATTR-PN u Sjedinjenim Državama. Prema rezultatima studije HELIOS-A, Alnylam također planira podnijeti vutrisiranske regulatorne dokumente za prijavu Europskoj uniji, Brazilu i Japanu 2021. godine.

Rena Denoncourt, potpredsjednica Alnylama i voditeljica TTR franšize, rekla je:" Veliko nam je zadovoljstvo što je FDA prihvatila NDA vutrisiran, koja se temelji na rezultatima 9-mjesečne studije HELIOS-A . Ako bude odobren, bit će proizvod svaka 3 mjeseca. Novi tretman koji se daje jednom potkožno, vutrisiran ima potencijal preokrenuti polineuropatijske manifestacije bolesti."

Vutrisiran je potkožna RNAi terapija u razvoju za liječenje ATIL amiloidoze, uključujući nasljednu (hATTR) i divlju vrstu (wtATTR) amiloidozu. Vutrisiran može ciljati i utišati specifičnu glasničku RNK, blokirajući je prije nego što se proizvedu proteini divljeg tipa i mutirani transtiretin (TTR). Vutrisiran se injektira potkožno svake četvrtine (3 mjeseca), što može pomoći u smanjenju taloženja TTR amiloida u tkivima, potaknuti uklanjanje TTR amiloida taloženog u tkivima i potencijalno obnoviti funkciju tih tkiva. vutrisiran koristi Alnylam' s poboljšanu stabilnu kemiju (ESC) -GalNAc platformu za isporuku, čiji je cilj poboljšati potenciju i visoku metaboličku stabilnost, dopuštajući rijetke potkožne injekcije.

Nasljedna transtiretinska (hATTR) amiloidoza je nasljedna degenerativna i fatalna bolest uzrokovana mutacijama u TTR genu. TTR protein se uglavnom proizvodi u jetri i obično je prijenosnik vitamina A. Mutacije u TTR genu mogu uzrokovati abnormalno nakupljanje amiloida i oštetiti tjelesne organe i tkiva, poput perifernih živaca i srca, što dovodi do periferne senzorne motoričke neuropatije , autonomna neuropatija i/ili kardiomiopatija i druge manifestacije bolesti koje je teško liječiti. hATTR amiloidoza predstavlja ključnu neispunjenu medicinsku potrebu, s visokim morbiditetom i mortalitetom, s približno 50.000 pacijenata u cijelom svijetu. Srednje vrijeme preživljavanja nakon postavljanja dijagnoze je 4,7 godina, a bolesnici s kardiomiopatijom imaju kraće vrijeme preživljavanja (medijan 3,4 godine).

Alnylam je lansirao lijek Onpattro (patisiran) za liječenje hATTR-PN. Lijek je odobrila američka FDA u kolovozu 2018. i postao je prvi RNAi lijek odobren za stavljanje u promet otkad je fenomen RNAi otkriven prije 20 godina. Pogodan je za liječenje odraslih pacijenata s hATTR-PN.

Onpattro je lijek RNAi koji se injektira intravenozno i ​​primjenjuje se svaka 3 tjedna. Lijek je dizajniran tako da cilja i utiša specifičnu glasničku RNA (mRNA) i blokira proizvodnju TTR proteina, što može pomoći u smanjenju taloženja i potaknuti čišćenje klirensa TTR amiloida u perifernim tkivima te vratiti funkciju tih tkiva.