Alnylam i PeptiDream postigli su stratešku suradnju: razviti konjugate Peptide-siRNA za isporuku SiRNA terapije u ekstrahepatična tkiva!

Vodeća tvrtka za terapiju RNAi terapijom Alnylam i vodeća tvrtka za otkrivanje lijekova temeljena na peptidima PeptiDream nedavno su objavili ugovor o licenciranju i suradnji za otkrivanje i razvoj lijekova konjugiranih peptid-siRNA, stvarajući više mogućnosti za isporuku terapije RNAi u ekstrahepatična tkiva. Ovom suradnjom dvije će tvrtke surađivati ​​u odabiru i optimizaciji peptida za isporuku malih molekula s interferencijskom RNA (siRNA) različitim vrstama stanica i tkiva putem specifičnih interakcija s receptorima izraženim na ciljnim stanicama.

Dvije strane nisu otkrile točnu bolest koja će se proučavati, a svrha je pružiti RNAi tretman za tkiva koja nisu jetra. Alnylam ima 4 strateška terapijska područja: genetsku medicinu, kardiometaboličke bolesti, zarazne bolesti i bolesti središnjeg živčanog sustava/oka.

Prema uvjetima saveza, Alnylam će odabrati skup receptora za platformu za otkrivanje peptida PeptiDream' PeptiDream će odabrati, optimizirati i sintetizirati peptide za svaki receptor. Alnylam će zatim generirati konjugate peptid-siRNA i provesti in vitro i in vivo studije kako bi podržao konačni odabir peptida. Ova suradnja ima potencijal stvoriti više terapijskih mogućnosti ciljajući transkripte mRNA koji uzrokuju bolesti u više tipova tkiva.

Prema uvjetima ugovora, PeptiDream će tijekom razdoblja istraživačke suradnje primati neotkrivenu akontaciju od Alnylama i fondova za istraživanje i razvoj. PeptiDream također ispunjava uvjete za primanje značajnih plaćanja na temelju postignuća specifičnih razvojnih, regulatornih i komercijalnih prekretnica, s ukupnim potencijalom do 2,2 milijarde USD. Osim toga, PeptiDream također ispunjava uvjete za primanje niskih do srednjih jednoznamenkastih tantijema za svaku prodaju bilo kojeg proizvoda Alnylam koja proizlazi iz bilo kakve suradnje.

Kevin Fitzgerald, glavni znanstveni direktor Alnylama, rekao je:" Rješili smo problem ciljane primjene RNAi terapije u jetru i postigli značajan pretklinički napredak u isporuci u središnji živčani sustav, oči i pluća. Sada smo povećali paket tehnologije isporuke. Ove tehnologije imaju potencijal za učinkovitu isporuku siRNA u širi raspon tipova tkiva u cijelom ljudskom tijelu. Veliko nam je zadovoljstvo što smo postigli ovaj suradnički istraživački sporazum s PeptiDream -om, koji je otkriće i optimizacija peptida koji ciljaju na više receptora. Lider u industriji tijela. Nadamo se da ćemo kroz ovu suradnju identificirati moćne parove ligand-receptora koje isporučuje ekstrahepatično tkivo, slično paru GalNAc-ASGPR koji smo započeli za učinkovitu isporuku jetre."

Dr. Patrick C. Reid, predsjednik i predstavnik tvrtke PeptiDream, rekao je: „Ovaj sporazum dodatno proširuje našu strategiju korištenja peptida za ciljano isporučivanje različitih terapeutskih tereta oboljelim stanicama/tkivima (kao konjugati peptid-lijek). Nadamo se da će ovo partnerstvo pomoći u stvaranju inovativnih peptid-siRNA konjugata u raznim bolestima i otvoriti mnoge nove terapijske mogućnosti."

PeptiDream je biofarmaceutska tvrtka sa sjedištem u Japanu, osnovana 2006. godine, s vlasničkim sustavom Peptide Discovery Platform System (PDPS), koji je vrhunska visokoraznovrsna platforma za otkrivanje koja može učinkovito proizvesti visoko raznoliku (trilijun) nestandardnu ​​biblioteku peptida koriste se za identifikaciju visokih potencijala i selektivno pogođenih peptida, a zatim se ti pogođeni peptidi mogu razviti na temelju peptida, malih molekula ili terapija konjugatom peptid-lijek (PDC).

Sa svojom vlasničkom PDPS platformom, PeptiDream je postigao stratešku suradnju i ugovore o licenciranju s mnogim farmaceutskim tvrtkama. Dana 27. srpnja ove godine, Takeda Pharmaceuticals najavila je proširenje istraživačke suradnje i ugovor o ekskluzivnoj licenci s tvrtkom PeptiDream za stvaranje konjugata peptid-lijek (PDC) za više meta središnjeg živčanog sustava (CNS). Ove mete su u kroničnim živcima. Imaju važnu ulogu u degenerativnim bolestima. PeptiDream ispunjava uvjete za otplatu od približno 3,5 milijardi USD, uključujući avansna plaćanja i potencijalne pretkliničke, kliničke, marketinške i značajne isplate temeljene na prodaji, kao i autorske naknade. Takeda i PeptiDream u početku su u prosincu 2020. postigli suradničko istraživanje i ugovor o ekskluzivnoj licenci za stvaranje PDC -a za neuromišićne bolesti.

U studenom 2017. godine PeptiDream i Bayer potpisali su prekretnicu u sporazumu o suradnji u iznosu od 1,1 milijarde dolara za razvoj peptidnih terapija za više bolesti. U travnju 2017. godine, PeptiDream i Johnson& Johnsonova tvrtka Janssen Pharmaceuticals postigla je sporazum o suradnji u iznosu od 1,15 milijardi američkih dolara za korištenje tehnologije PDPS platforme za identifikaciju makrocikličkih peptida/ograničenih peptida protiv više metaboličkih bolesti i ciljeva kardiovaskularnih bolesti koje je odabrao Janssen. Hit peptidi optimizirani su kao terapijski peptidi ili proizvodi male molekule.