CHMP EU -a odbio Concorda Kirina Nourianza: Sjedinjenim Državama je trebalo 11 godina za objavljivanje

Kyowa Kirin nedavno je objavila da je Povjerenstvo Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu uporabu (CHMP) izdalo negativno mišljenje o zahtjevu za registraciju (MAA) za Nourianz (tablete istradefilina). Simptom: Kao pomoćna terapija koja se temelji na planu liječenja levodopom, koristi se za odrasle pacijente s Parkinsonovom bolešću (PD) koji imaju&isključeno &; događaji (epizode OFF). Lijek pruža novu farmakološku metodu koja ne sadrži dopamin za liječenje&"OFF &"; događaje u pacijenata s PD. Concord Kirin rekao je kako tvrtka ostaje predana pacijentima Nourianza i PD-a te trenutno pregledava dostupne mogućnosti, što može uključivati ​​ponovni pregled.

U Japanu je istradefylline na tržištu u svibnju 2013. pod markom Nouriast. Pogodan je za pacijente s PD koji primaju pripravke koji sadrže levodopu za poboljšanje &; istrošenosti &; fenomen. U Sjedinjenim Američkim Državama, lijek je odobrila FDA krajem kolovoza 2019. i stavljala se na tržište pod markom Nourianz kao dodatna terapija levodopi/karbidopi za odrasle pacijente s PD koji imaju" OFF" događaj.

Vrijedno je spomenuti da je istradefylline imao hrpavo iskustvo u američkim propisima. Krajem veljače 2008. godine FDA je izdala potpuni odgovor, odbijajući odobriti lijek. Početkom ožujka 2019. Concord Kirin još je jednom podnio novu prijavu za lijekove za istradefilin FDA -i, i konačno je dobio podršku FDA -e. Lijek su u početku jedanaest godina odbile i odobrile Sjedinjene Američke Države.

Abdul Mullick, predsjednik Concord Kylin International, rekao je:" Razočarani smo stavovima CHMP -a. Međutim, još uvijek smo uvjereni u korist i profil rizika istradefilina i predani smo poboljšanju života pacijenata s Parkinsonovom bolešću. Ovo polje rijetko se viđa desetljećima. Inovativne terapije. Trenutno je na raspolaganju nekoliko novih terapija za liječenje motornih fluktuacija na kraju doze u pacijenata s Parkinsonovom bolešću. Vjerujemo da istradefilin može pacijentima s Parkinsonovom bolešću pružiti priliku da povrate kontrolu nad vlastitim&"OFF &"; vrijeme. I dalje smo predani registraciji istradefilina u EU."

Profesor Heinz Reichmann, direktor Odjela za neurologiju Sveučilišta u Dresdenu, rekao je: „Parkinsonova bolest je složena bolest koja različito pogađa svakog pacijenta. Odlikuje se širokim rasponom simptoma koji mogu značajno utjecati na živote pacijenata. Kvaliteta. Postoji hitna potreba za pružanjem inovativnih tretmana za pacijente s Parkinsonovom bolešću, poput istradefilina, kako bi se pacijentima i njihovim obiteljima pružila podrška u smanjenju vremena "OFF" pacijenta. Nadam se da će CHMP preispitati svoj znanstveni stav o istradefilinu. ”

Parkinsonova bolest (GG) je kronična, progresivna i neurodegenerativna bolest. Glavni motorički simptomi su tremor, ukočenost i oslabljeno kretanje u mirovanju. Nemotorički simptomi uključuju kognitivne poremećaje i poremećaje raspoloženja. Smatra se da je bolest uzrokovana progresivnom degeneracijom koja je povezana sa smanjenom razinom dopamina u određenim dijelovima mozga, poput supstance nigra i striatuma. Trenutačno je oralna levodopa&"zlatni standard &"; za liječenje PD, a udio pacijenata koji uzimaju lijek je čak 75%. Međutim, kako bolest s vremenom napreduje, levodopa ne može odigrati svoju najbolju ulogu, što dovodi do ponovnog pojavljivanja simptoma PD (tjelovježba i ne tjelovježba). Ta se razdoblja zovu razdoblja isključenja.

OFF događaji mogu se pojaviti u bilo koje doba dana, obično nakon jutarnjeg buđenja, a redovito se javljaju tijekom dana. Isključeni događaj karakteriziraju tremor, ukočenost ili sporo kretanje, što može poremetiti pacijentovu sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i uzrokovati veliko opterećenje za pacijenta, članove obitelji i njegovatelje. Procjenjuje se da će čak 40% -60% pacijenata s PD doživjeti OFF situacije, a učestalost i težina njihovih napada pogoršat će se kako bolest napreduje. Ti pacijenti hitno trebaju novi lijek za učinkovitu kontrolu početka OFF događaja.

Molekularna struktura istradefilina

Istradefilin je selektivni antagonist adenozinskih receptora A2A za oralnu primjenu, adenozin je neuromodulator široko rasprostranjen u ljudskom tijelu, a adenozin A2A receptor pripada receptorima vezanim za G protein. U mozgu se adenozin A2A receptori nalaze u bazalnim ganglijima. Bazalni gangliji igraju važnu ulogu u kontroli motora. U bolesnika s Parkinsonovom bolešću otkriveno je da su bazalni gangliji degenerirani ili abnormalni.

Učinkovitost Nourianza u kontroli&"OFF &"; događaji u pacijenata s PD koji su primali liječenje levodopom/karbidopom potvrđeni su u 4 12-tjedne klinički studije kontrolirane placebom, koje su obuhvatile 1143 pacijenta. U sve četiri studije, u usporedbi s pacijentima koji su uzimali placebo, pacijenti koji su uzimali Nourianz imali su značajno smanjenje dnevnog&"OFF &"; vrijeme od početnih razina. U studiji su najčešće nuspojave u pacijenata koji su uzimali Nourianz bile nehotično kretanje mišića (diskinezija), omaglica, zatvor, mučnina, halucinacije i nesanica.

Treba napomenuti da se kod primjene Nourianzovog liječenja bolesnika treba pratiti radi diskinezije ili pogoršanja postojeće diskinezije. Ako se pojave halucinacije, psihotično ponašanje ili impulzivno/kompulzivno ponašanje, razmislite o smanjenju doze ili prekidu uzimanja Nourianza. Osim toga, ne preporučuje se uporaba Nourianza tijekom trudnoće. Pacijenticama s reproduktivnim potencijalom preporučuje se korištenje kontracepcijskih sredstava tijekom liječenja.