AstraZeneca nabavlja oralni PCSK9 inhibitor sljedeće generacije

Nedavno, AstraZeneca potpisao ugovor o licenciranju s Dogma Terapijom dobiti svoj oralni PCSK9 inhibitor program, i planira ga unaprijediti na humane kliničke ispitivanja sljedeće godine za promatranje učinaka oralnih PCSK9 inhibitora u ljudi.

PCSK9 inhibitori smatraju se najvećim napretkom u polju za snižavanje lipida nakon statina, ali njihov težak prodajni potencijal još nije realiziran na tržištu. Trenutno, postoje dva PCSK9 protutijela lijekova u prodaji, a to su Amgen's Repatha i Sanofi/Regeneron's Praluent. Dvije strane su angažirane u žestokom ratu cijena.

Iako postoji veliki broj rezultata kliničkog ispitivanja koji pokazuju da uporaba takvih lijekova može smanjiti srčane događaje za 15-20%, raširena uporaba inhibitora PCSK9 na bazi protutijela ispitana je zbog njihove isplativosti.

Alternativne metode inhibiranja PCSK9 također su ometane širokim rasponom mjesta vezivanja pokrivenih protutijelima, a do sada su prijavljene samo metode za neizravnu inhibiciju PCSK9 pomoću malih molekula.

Prošle godine, uz pomoć Charles River Laboratories, tvrtka za razvoj lijekova outsourcing, Dogma Therapeutics se iskaže. Tvrtka je koristila svoju platformu za otkrivanje malog inhibitora molekula koji se može izravno vezati za novi i tajanstveni džep za vezivanje u PCSK9.

Prema tvrtki, u pretkliničkim ispitivanjima, neljudski primati s dislipidemijom liječeni su oralnom primjenom, a pronađeno je da je njegov oralni PCSK9 mali inhibitor molekule "Nakon nekoliko tjedana primjene, LDL-C je pokazao značajno i značajno smanjiti."

Sada, AstraZeneca se nada da će dobiti ovu metodu sljedeće generacije. Financijski detalji ovog ugovora o odobrenju suradnje nisu otkriveni. Prema najavama, AstraZeneca će unaprijediti projekt u klinički razvoj dislipidemije i obiteljske hiperkolesterolemije.

Iako PCSK9 je dokazano cilj koji može učinkovito smanjiti LDL-C, to je bio vrlo izazovan da ga inhibira s malim molekulama. Ovaj ugovor o licenciranju s Dogma Therapeutics će pružiti AstraZeneca priliku za razvoj prve male molekule, oralno dostupan PCSK9 inhibitor.

Osim monoklonala antitijela lijekova, tu je i inovativni tretman o biti na tržištu, odnosno Novartis's inclisiran, koji je stečen stjecanjem TMC za 9,4 milijarde dolara. Lijek je vrsta siRNA koja koristi RNK interferencija mehanizam za izravno isključivanje izraz PCSK9 proteina u jetri, i pokazao snažan učinak u kliničkim ispitivanjima.

Inclisiran trenutno prolazi kroz regulatornu preispitivanje u Sjedinjenim Državama i Europi. Uz prednost supkutane injekcije dva puta godišnje, inclisiran je dužan imati nasilni utjecaj na dva monoklonska protutijela PCSK9 inhibitora.