Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Recenzija produžena za 3 mjeseca!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je američka uprava za hranu i lijekove (FDA) produžila vrijeme pregleda za 3 mjeseca za mavacamten's New Drug Application (NDA). Novi"Zakon o naknadama za lijekove na recept" (PDUFA) ciljni datum je 28. travnja 2022. Lijek je novi, oralni, alosterični modulator miozina miokarda koji se koristi za liječenje simptomatske opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM), kronične srčane bolesti s visokom incidencijom.

U srpnju 2020. američka FDA dodijelila je mavacamtenu probojnu oznaku lijeka za oHCM. Ako bude odobren, mavacamten će postati prvi inhibitor miozina za liječenje oHCM. Trenutačno je Europska agencija za lijekove (EMA) također u pregledu zahtjeva za odobrenje mavacamtena (MAA) za liječenje simptomatskog oHCM-a.

Prema najavi BMS-a, FDA je 18. studenoga 2021. obavijestila tvrtku da produži datum PDUFA kako bi se omogućilo dovoljno vremena za pregled ažuriranih informacija u vezi s predloženom strategijom za smanjenje rizika (REMS). Program REMS bio je uključen u početnu primjenu mavacamtena. FDA nije zatražila dodatne podatke ili istraživanje.

Samit Hirawat, MD, izvršni potpredsjednik i glavni medicinski direktor Bristol-Myers Squibba rekao je:"Uvjereni smo u mavacamten. U ključnom ispitivanju EXPLORER-HCM, ovaj pionirski inhibitor srčanog miozina korišten je za liječenje simptomatskih bolesnika s oHCM. , Funkcionalni status i kvaliteta života pokazali su klinički značajna poboljšanja. Radujemo se nastavku uske suradnje s FDA-om kako bismo ovaj važan lijek približili pacijentima."

mavacamten je prvi u klasi, oralni, alosterični inhibitor miozina, koji se koristi za liječenje bolesti s prekomjernom kontrakcijom srca i poremećenim dijastoličkim punjenjem kao unutarnjim uzrocima. Vjeruje se da Mavacamten smanjuje kontraktilnost miokarda inhibirajući stvaranje prekomjernih poprečnih mostova miozin-aktin. Stvaranje prekomjernog križnog mosta miozin-aktin može dovesti do prekomjerne kontrakcije miokarda, hipertrofije lijeve klijetke i smanjene usklađenosti. U kliničkim i pretkliničkim studijama, mavacamten nastavlja pokazivati ​​biomarkere koji smanjuju stres srčane stijenke, smanjuju prekomjernu kontrakciju miokarda i povećavaju dijastoličku usklađenost.

mavacamten je izvorno razvijen za liječenje simptomatske opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na temelju mehanizma djelovanja i dokaza o terapijskoj aktivnosti, mavacamten se također klinički proučava za liječenje simptomatske neopstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) i zatajenja srca s očuvanom frakcijom izbacivanja (HFpEF).

mavacamten kemijska struktura

I mavacamten NDA i MAA temelje se na rezultatima ključnog ispitivanja faze 3 EXPLORER-HCM. Ispitivanje je provedeno na simptomatskim bolesnicima s oHCM i uspoređivalo mavacamten s placebom. Rezultati ispitivanja pokazuju da je mavacamten pokazao snažan terapijski učinak, uz klinički značajna poboljšanja simptoma, funkcionalnog statusa i kvalitete života, kao i sposobnost ublažavanja opstrukcije izlaznog trakta lijeve klijetke. U studiji EXPLORER-HCM, sve primarne i sekundarne krajnje točke postigle su statističku značajnost.

mavacamten (MYK-461) razvio je MyoKardia. Bristol-Myers Squibb je 5. listopada 2020. objavio da će kupiti MyoKardiju za 13,1 milijardu USD u gotovini i 60% premije. Bristol-Myers Squibb je 17. studenog 2020. objavio da je akvizicija MyoKardije uspješno završena. Ova akvizicija druga je najveća transakcija Bristol-Myers Squibb' nakon akvizicije Celgenea od 74 milijarde američkih dolara 2019. godine.

Vrijedi napomenuti da je 11. kolovoza 2020. formalno osnovan LianBio, koji je inkubirala investicijska tvrtka Perceptive Advisors. Istog dana objavila je dvije važne suradnje. Jedan je bio uvesti Cjevovod proizvoda BridgeBio Pharma' u Kinu, a drugi Projekt je uvesti myoKardia's mavecamten u Kinu.

Bristol-Myers Squibb polaže velike nade u mavacamten. Kada je kupila MyoKardiju, tvrtka je objavila da će mavacamten postati pionirski lijek za liječenje HCM-a. Industrija je također vrlo optimistična u pogledu poslovnih perspektiva mavacamtena. U prosincu 2020., Evaluate Vantage, organizacija za istraživanje farmaceutskog tržišta, objavila je"Top 10 novih lijekova s ​​komercijalnim potencijalom u 2021. ". Na ovoj listi, mavacamten je zauzeo treće mjesto. Evaluate Vantage predviđa da će globalna prodaja mavacamtena' u 2026. moći doseći 2 milijarde američkih dolara.