Bylvay (odevixibat) će uskoro biti odobren u SAD-u i EU!

Albireo Pharma je rijetka tvrtka za bolesti jetre koja razvija nove regulatore žučne kiseline. Nedavno je tvrtka objavila da je Odbor Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za ljudsku uporabu (CHMP) izdao mišljenje pozitivnog pregleda preporučujući odobrenje tvrtke Bylvay (odeviksibat) za liječenje progresivne obiteljske intrahepatične kolestaze (PFIC). ). Bylvay je moćan nesistemski inhibitor transporta ilialne žučne kiseline jednom u danu (IBATi), koji može postati prvi nehirurški tretman ove rijetke bolesti i promijenit će PFIC tipove 1, 2 i 3 Model liječenja za djecu.

Sada će se mišljenja CHMP-a podnijeti Europskoj komisiji (EK) na uvid koja će obično donijeti odluku o odobrenju u sljedeća 2 mjeseca. U Sjedinjenim Državama, Bylvay prolazi kroz prioritetni pregled od strane FDA, a ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) je 20. srpnja 2021. U Europskoj uniji Bylvay je jedini IBATi koji je EMA dodijelila za ubrzani ocjenjivanje. Prije toga, EMA je također odobrila Bylvayu oznaku lijeka bez roditelja i prioritetnu oznaku lijeka (PRIME) za liječenje PFIC-a. Uz PFIC, Bylvay je također dobio oznaku lijeka sirota za liječenje Alagilleova sindroma, bilijarne atrezije i primarnog kolangitisa.

PFIC je rijetka, razorna i razarajuća bolest koja pogađa malu djecu i može dovesti do progresivne, po život opasne bolesti jetre. U mnogim slučajevima PFIC može uzrokovati cirozu jetre i zatajenje jetre u prvih 10 godina života. Najistaknutija i najneugodnija trajna manifestacija PFIC-a je intenzivan svrbež, koji često dovodi do ozbiljnog pada kvalitete života. Trenutno ne postoje lijekovi za liječenje PFIC-a, a jedina opcija za mnoge pacijente je transplantacija jetre ili druga invazivna operacija. Trenutna standardna skrb o transplantaciji jetre suočava se sa stvarnim izazovima, uključujući cjeloživotnu imunosupresiju i izazov pronalaska organa za malu djecu.

U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Bylvay ima potencijal postati prvi lijek koji je dobio regulatorno odobrenje za liječenje PFIC-a. U Sjedinjenim Državama, nakon što Bylvay bude odobren, Albireo će ispunjavati uvjete za vaučer za provjeru prioriteta rijetkih dječjih bolesti (PRV), a Bylvay će se prodavati u drugoj polovici 2021. Trenutno, faza 3 BOLD ispitivanje Bylvaya za liječenje atrezije žuči i u tijeku je globalno ispitivanje ASSERT faze 3 za liječenje Alagilleova sindroma.

Kemijska strukturaodeviksibat(izvor slike: medkoo.com)

Aktivni farmaceutski sastojak Bylvay&# je odevixibat, pionirski, moćan i selektivan, nesistemski inhibitor ilealnog prijenosnika žučne kiseline (IBAT), s minimalnom sistemskom izloženošću i djelujući lokalno u crijevima. Trenutno se lijek razvija za liječenje rijetkih dječjih holestatskih bolesti jetre, uključujući PFIC, bilijarnu atreziju, Alagilleov sindrom itd .; među njima je PFIC prva ciljna indikacija.

Ron Cooper, predsjednik i izvršni direktor tvrtke Albireo, rekao je: „Današnje pozitivno mišljenje CHMP-a o Bylvayu dovodi nas korak bliže cilju pokretanja prvog nehirurškog liječenja u povijesti. Ovaj tretman može smanjiti utjecaj PFIC-a na obitelji i djecu. Teret. Lansiranjem Bylvay-a nadamo se da ćemo djeci pružiti kratkotrajno ublažavanje simptoma poput svrbeža i dugoročno poboljšanje važnih parametara poput rasta."

CHMP-ov pozitivan pregled Bylvaya temelji se na podacima iz 2 klinička ispitivanja (PEDFIC 1, PEDFIC 2), što je najveće globalno kliničko ispitivanje faze 3 za PFIC ikad provedeno.

PEDFIC-1 je randomizirana, dvostruko slijepa, placebo kontrolirana studija faze 3, a rezultati zadovoljavaju primarnu krajnju točku regulatornih zahtjeva SAD-a i EU-a: U usporedbi s placebom, Bylvay je značajno poboljšao svrbež kože (p=0,004) i značajno smanjio reakcija žučne kiseline (SBA, p=0,003), dobro se podnosi i vrlo niska učestalost proljeva / čestih stolica (9,5% u liječenoj skupini i 5,0% u placebo skupini).

PEDFIC-2 je dugoročna, otvorena, produžena studija faze 3. Podaci ponovno potvrđuju snažnu učinkovitost Bylvay&# 39, pokazujući da se u bolesnika liječenih do 48 tjedana SBA kontinuirano i ustrajno smanjuje, poboljšava procjena svrbeža, jetra i rast. Funkcionalni pokazatelji ohrabruju.

U ove dvije studije Bylvay se dobro podnosio, a proljev / česta stolica bili su najčešći gastrointestinalni štetni događaji povezani s liječenjem. Nije došlo do ozbiljnih nuspojava povezanih s liječenjem.

Sve u svemu, ove su studije potvrdile potencijal Bylvay&# 39 kao prvog liječenja PFIC-om. PFIC je razarajuća bolest i trenutno se liječi kirurškim zahvatom, uključujući transplantaciju jetre. Bylvay je siguran i učinkovit lijek za liječenje koji može donijeti stvarne promjene pacijentima s PFIC-om i njihovim obiteljima. Nakon što je dobio regulatorno odobrenje, Albireo planira dovesti Bylvay na tržište u drugoj polovici 2021. godine.