Američka FDA odobrila je Takeda-inu agonist za oralnu primjenu oreksina TAK-994 oznaku za proboj terapiju (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila TAK-994 probojnu terapijsku oznaku (BTD), oralni agonist oreksina u fazi 2 kliničke faze, usmjerena na selektivne ciljeve receptora oreksina-2.

Trenutno se TAK-994 razvija za liječenje prekomjerne dnevne pospanosti (EDS) u pacijenata s narkolepsijom tipa 1 (NT1). Ovo je kronična neurološka bolest koja mijenja ciklus spavanja i budnosti. EDS je karakterističan simptom NT1, koji karakterizira nemogućnost osobe' da ostane budna i budna tijekom dana, te zaspi nenamjerno ili u neprikladno vrijeme svaki dan.

BTD je novi kanal za pregled lijekova FDA-e, koji ima za cilj ubrzati razvoj i pregled novih lijekova za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da u usporedbi s postojećim lijekovima za liječenje, novi lijekovi mogu znatno poboljšati stanje bolesti. Lijekovi dobiveni BTD-om mogu dobiti bliže smjernice, uključujući više dužnosnike FDA-e tijekom istraživanja i razvoja, te su podobni za stalni pregled i potencijalni pregled prioriteta tijekom pregleda kako bi se osiguralo da se pacijentima u najkraćem roku pruže nove mogućnosti liječenja.

Prema informacijama koje je objavio Centar za evaluaciju lijekova (CDE) Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA), TAK-994 je u srpnju 2020. dobila implicitnu licencu za klinička ispitivanja u Kini.

TAK-994 otkrio je Takeda&laboratorij u Shonanu u Japanu. Dio je Otvorenog inovacijskog centra Shonan Health Innovation Parka i glavni je kandidat za proizvod Takeda&pionirske franšize s više sredstava usmjerenom na oreksin. Ovaj BTD označava važnu prekretnicu u ubrzanim razvojnim naporima Takede&da se ova važna potencijalna terapija dovede do pacijenata s NT1.

FDA je odobrila TAK-994 BTD, djelomično na temelju ranih i preliminarnih kliničkih podataka. Ovi podaci ukazuju da u pacijenata s NT1 TAK-994 može značajno poboljšati objektivne i subjektivne rezultate mjerenja dnevne budnosti. Trenutno, TAK-994 prolazi kroz fazu 2 studije (TAK-994-1501). Podaci o završenoj studiji druge faze bit će objavljeni na budućem znanstvenom skupu nakon što se postigne zaključak studije.

Sarah Sheikh, voditeljica područja liječenja neuroznanosti Takeda', rekla je: „Pacijenti s narkolepsijom tipa 1 imaju pretjeranu dnevnu pospanost, što može značiti da često zaspu na poslu ili u školi. Ako bude odobren, TAK-994 ima potencijal promijeniti našu trenutnu terapiju NT1. Način rješavanja problema unutarnjeg nedostatka oreksina u srži bolesti. Oreksin igra ključnu ulogu u reguliranju ciklusa spavanja i budnosti ljudskog tijela te podržava puteve u mozgu koji promiču prirodnu budnost tijela &."