Eprenetapopt + azacitidin je učinkovit! --- 1/2

Aprea Therapeutics nedavno je objavila pozitivne rezultate kliničkog ispitivanja faze 2 koje procjenjuje eprenetapopt (APR-246) u kombinaciji s azacitidinom (AZA) za TP53 mutirani mijelodisplastični sindrom (MDS) i akutne mijelodisplastične sindrome. Učinkovitost i sigurnost održavanja nakon transplantacije za bolesnike s AML -om.

eprenetapopt je lijek male molekule za koji je dokazano da vraća mutirani i inaktivirani protein p53 u konformaciju i funkciju p53 divljeg tipa, reaktivira ga i izaziva programiranu staničnu smrt u stanicama raka čovjeka.

Među 33 pacijenta uključena u ispitivanje, jednogodišnja stopa preživljavanja bez recidiva (RFS) nakon transplantacije bila je 58%, a prosječno vrijeme RFS-a bilo je 12,1 mjesec. Stopa jednogodišnjeg ukupnog preživljavanja (OS) nakon transplantacije bila je 79%, a medijan OS-a 19,3 mjeseca. Brojna prethodna klinička ispitivanja za procjenu ishoda TP53 mutiranih pacijenata s MDS-om i AML-om nakon transplantacije izvijestila su da je jednogodišnja stopa RFS-a nakon transplantacije oko 30%, a medijan OS-a oko 5-8 mjeseci. U ovom su ispitivanju pacijenti tolerirali protokol nakon transplantacije prerenepopta i azacitidina.

Aprea planira razgovarati o podacima ovog kliničkog ispitivanja druge faze s američkom FDA -om u drugoj polovici 2021. godine, a očekuje se da će objaviti podatke na budućim znanstvenim ili medicinskim konferencijama. Asmita Mishra, istraživačica u H Lee Moffitt Cancer Centru i istraživačkom institutu u Sjedinjenim Državama, rekla je:" Podaci RFS -a i OS -a eprenetapopta i azacitidina za održavanje održavanja pacijenata s TP53 mutiranim MDS -om i AML -om nakon transplantacije je nevjerojatno uzbudljivo. Unatoč transplantaciji To je trenutno jedini potencijalni tretman za pacijente s TP53 mutantnim MDS -om i AML -om, no prema trenutnim standardima liječenja, rizik od recidiva je i dalje visok, a medijan OS nakon transplantacije vrlo je ograničen, samo 8 mjeseci ili manje. Ako se dobije odobrenje za upotrebu eprenetapopta i azacitidina za terapiju održavanja nakon transplantacije, to može predstavljati novu paradigmu liječenja koja može značajno poboljšati ishod pacijenata s ograničenim mogućnostima liječenja."

Molekularna struktura APR-426 (izvor slike: selleck.cn)

MDS je zloćudni tumor hematopoetskih matičnih stanica. Koštana srž ne može proizvesti dovoljan broj zdravih krvnih stanica. Oko 30-40% pacijenata s MDS-om će napredovati do akutne mijeloične leukemije (AML), a smatra se da mutacije u p53 tumorskom supresorskom proteinu izravno dovode do progresije bolesti. mutacije p53 prisutne su u do 20% pacijenata s MDS -om i AML -om i povezane su s lošom općom prognozom. Trenutno ne postoji odobrena terapija posebno za TP53 mutirane MDS ili AML pacijente.