FDA odobrila prvi novi lijek protiv sarkoma Kaposi tijekom gotovo 20 godina

U svibnju 15, po lokalnom vremenu, Bristol Myers Squibb (BMS) objavio je da je američka FDA ubrzala odobrenje Pomalysta (pomalidomida, pomalidomida) za liječenje bolesnika povezanih s HIV-om i antiretrovirusnu terapiju (HAART) sa sarkomom Kaposi&# {3}}; kao i sa bolesnicima sa HIV-negativnim Kaposi' s sarkomom. Ovo ubrzano odobrenje temelji se na ukupnoj stopi odgovora opaženoj u Fazi 1 / 2 otvorenog kliničkog kliničkog ispitivanja (12-C-0047). Pomalyst je dobio vrhunsku terapiju i certifikat o lijekovima bez roditelja. Ova oralna terapija prva je nova mogućnost liječenja za pacijente sa sarkomom Kaposi' u više od {13}} godina.

Kaposi sarkom je rijedak rak uzrokovan infekcijom herpes virusom povezanim s sarkomom Kaposi&# 39, koji je poznat i kao humani herpes virus 8. Pacijenti će imati višestruke lezije na površini kože i usne sluznice, a ponekad će se lezije pojaviti i na površini pluća i probavnog sustava. Kaposi&# 39 sarkom je češći među ljudima zaraženim HIV-om. Ako HIV-pozitivni pacijenti postanu otporni na sistemsku kemoterapiju ili ne mogu podnijeti sistemsku kemoterapiju, ne postoji druga odobrena opcija liječenja, pa tim pacijentima hitno treba inovativno liječenje ove bolesti.

Pomalyst je analog talidomida koji je odobrio FDA i koristi se u kombinaciji s deksametazonom za liječenje bolesnika s multiplim mijelomom.

Odobrenje Pomalysta temelji se na rezultatima faze 1 / 2 otvorene etikete, jedne ruke koja je procijenila sigurnost, farmakokinetiku i djelotvornost Pomalysta u HIV pozitivnim i HIV negativnim simptomatski Kaposijev sarkom Pate od uznapredovale bolesti. Ukupno {{{6}} pacijenata (18 HIV pozitivnih i 1 0 HIV negativnih) primili su Pomalist u dozi od 5 mg dnevno. Za sve pacijente, objektivna stopa odgovora (ORR) bila je 71% (95% CI: 51, 87), od čega 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 8}}}}) pacijenti su postigli potpunu remisiju i 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) pacijenti su postigli djelomičnu remisiju. Medijan trajanja remisije za sve pacijente bio je 1 2. 1 mjeseca (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Pored toga, 50% pacijenata koji su postigli remisiju trajalo je dulje od 1 2 mjeseci.

Dr. Diane McDowell, potpredsjednica za globalna medicinska pitanja, BMS Hematology, rekla je:&"Pacijenti s Kaposi&# {0}} sarkomom imali su nekoliko mogućnosti liječenja u posljednja dva desetljeća. Drago nam je što smo proveli dodatna istraživanja o Pomalistu na ovom rijetkom području bolesti, što nam je omogućilo da pacijentima pružimo prijeko potrebne mogućnosti oralnog liječenja."

Dr. Robert Yarchoan, šef odjela za zloćudne bolesti HIV-a i AIDS-a pri Nacionalnom centru za istraživanje raka (NCI), rekao je:&"Bez obzira na status HIV infekcije, Pomalyst je pokazao pozitivne rezultate kod pacijenata s Kaposi&# {{ 0}}; s sarkom. Pored toga, pruža oralnu terapiju s mehanizmom djelovanja različitim od citotoksičnih lijekova za kemoterapiju koji se obično koriste za liječenje sarkoma Kaposi&# {0}};"