Teška težina Kaposijeva Sarcoma (KS): jedini oralni i prvi novi lijek u 20 godinama, SAD su odobrili Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomid)!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Pomalyst (pomalidomid), koji je imunomodulator koji ima anti-tumorsko djelovanje za liječenje pacijenata s Kakomijevim sarkomom (Kaposi sarkom), KS), posebno: ({{2}}) oboljeli od Kaposijevog sarkoma povezanih sa AIDS-om čija je bolest razvila rezistenciju na vrlo učinkovite antiretrovirusne lijekove (HAART); (2) HIV-negativni bolesnici s Kacomijevim sarkomom

Vrijedi spomenuti da je Pomalyst jedini oralni i prvi novi terapeutski lijek odobren za liječenje sarkoma Kaposi' sarkoma (KS) više od 20 godina. Treba istaknuti da bolesnici s sarkomom Kaposi&br. 39; s sarkomom trebaju nastaviti koristiti HAART za liječenje HIV-a prema preporukama liječnika'

Pomalyst je dobio FDA&br. 39 ubrzano odobrenje, probojnu kvalifikaciju za lijekove (BTD) ili kvalifikaciju za liječenje siročad (ODD) za liječenje gore navedene indikacije sarkoma Kaposi&# {{}}}; Ovo ubrzano odobravanje temelji se na podacima ukupne stope odgovora (ORR) iz otvorenog kliničkog ispitivanja faze I / II, s jednim krakom (12-C-0047). Kontinuirano odobravanje ovih indikacija ovisit će o provjeri i opisu kliničkih koristi u potvrdnim ispitivanjima.

Kaposi&# 39 sarkom je rijedak karcinom, koji se obično manifestira kao kožne lezije, ali može se razviti i u nekoliko drugih dijelova tijela, uključujući pluća, limfne čvorove i probavni sustav. U Sjedinjenim Državama godišnja učestalost ove bolesti iznosi 6 dijelova na milijun, a uglavnom pogađa ljude s niskim imunološkim funkcijama. Pomalyst je oralni lijek i prvo je novo liječenje odobreno za liječenje bolesnika sa sarkomom Kaposi' u više od 20 godina.

Diane McDowell, potpredsjednica svjetske medicinske službe Bristol-Myers Squibb, rekla je:" Pacijenti s Kaposi&# {1}} sarkomom imaju malu kontrolu nad svojom bolešću u posljednjih {2}} godina. Drago nam je da su nam daljnja istraživanja Pomalysta na ovom području rijetke bolesti omogućila pacijentima prijeko potrebne mogućnosti oralnog liječenja."

Robert Yarchan, dr. Med., Direktor Odjela za zloćudne bolesti HIV-a i AIDS-a u Centru za istraživanje raka (CCR) Nacionalnog instituta za rak (NCI), rekao je:&"Pomalyst je pokazao pozitivne rezultate kod pacijenata s Kaposi&# {{0} sarkom, bez obzira na njihov HIV status. Uz to, lijek također pruža oralnu terapiju s mehanizmom djelovanja različitim od citotoksičnih lijekova za kemoterapiju koji se obično koriste za liječenje sarkoma Kaposi&# {0}};"

Kao što je navedeno u crnoj kutiji upozorenja na podatke o receptu, Pomalyst može naštetiti fetusu i zabranjen je za trudnice. Pomalyst je dostupan samo kroz Pomalyst REMS®, ograničeni plan distribucije. U bolesnika koji primaju Pomalyst mogu se pojaviti tromboza dubokih vena, plućna embolija, infarkt miokarda i moždani udar i treba dati tromboprofilaksu.

Ovo odobrenje temelji se na podacima iz otvorene etikete I / II studije 12-C-0047 s jednom rukom. Studija je procijenila sigurnost, farmakokinetiku i djelotvornost Pomalysta kod HIV pozitivnih i HIV-negativnih simptoma Kaposi&# {6}} s pacijenata sa sarkomom, od kojih je većina uznapredovala.

Ispitivanje je vodio tim koji je vodio Robert Yarchoan u okviru Sporazuma o suradnji o istraživanju i razvoju (CRADA). Ukupno 28 pacijenata (18 HIV-pozitivnih i 10 negativnih) primili su Pomalist u dozi 5 mg i uzimali ga oralno jednom dnevno za {{5} } ciklusi (ciklus od 28 dana) do napredovanja bolesti ili neprihvatljive toksičnosti. Ispitivanje je isključilo bolesnike sa simptomatskim plućnim ili visceralnim sarkomom Kaposi&# {7}}; anamnezom venske ili arterijske tromboembolije i prokoagulacijskim bolestima. Tijekom cijelog tijeka liječenja, pacijent je primao aspirin 81 mg tromboprofilakse jednom dnevno. Medijan vremena od početka liječenja do pojave prve remisije bio je 1. 8 mjeseci (0,9-7. 6).

Primarna krajnja točka studije bila je ukupna stopa odgovora (ORR, uključujući potpuni odgovor [CR], potpuni klinički odgovor [cCR], djelomični odgovor [PR]), koju je istraživao istraživač prema Odboru za rak Klinike za AIDS. Ispitna skupina (ACTG) protiv Kaposija Kriteriji za odgovor sarkoma su ocijenjeni.

Podaci su pokazali da je među svim pacijentima ORR bio 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), od kojih su {{6}}% (4 / 28) pacijenti postigli CR i 57% (16 / {{2} }) pacijenti su postigli PR. Medijan trajanja remisije (DOR) za sve pacijente bio je 12. 1 mjeseci (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Pored toga, među pacijentima s remisijom 50% pacijenata održavalo je remisiju tijekom 12 mjeseca liječenja Pomalistom.

Najčešće nuspojave (≥ 30%), uključujući laboratorijske nepravilnosti, su smanjeni apsolutni broj neutrofila ili bijelih krvnih stanica, povećani kreatinin ili glukoza, osip, zatvor, umor, hemoglobin, trombociti, fosfat, albumin ili kalcij, smanjena, povećana ALT, mučnina i proliv. 11% (3 / 28) pacijenata trajno su prekinuti zbog nuspojava. Nisu pronađeni novi sigurnosni signali. Kod sarkoma Kaposi&# {2}} 9; sigurnost Pomalysta podudara se sa sigurnošću poznatog Pomalysta u odobrenim indikacijama.

Kaposi sarkom (Kaposi sarkom, KS) je rijedak rak, koji se obično manifestira kao kožne lezije, ali može se razviti i na nekoliko drugih dijelova tijela, uključujući pluća, limfne čvorove i probavni sustav. Kaposi' sarkom uzrokuje Kaposi' sarkom povezan sarkom virus (KSHV, poznat i kao humani herpes virus 8 [HHV-8]) , a najčešće se primjećuje kod zaraženih virusom HIV-a s ugroženom imunološkom funkcijom.

Iako je kombinirana primjena antiretrovirusne terapije (CART ili HAART) smanjila učestalost sarkoma Kaposi' u Sjedinjenim Državama, bolest se još uvijek javlja brzinom od oko 6 slučajeva na milijun narod. Kaposi&# 39 sarkom je češći u područjima sa manje liječenja AIDS-a u svijetu. U subsaharskoj Africi i drugim regijama, više ljudi je zaraženo virusom herpesa povezanim s sarkomom Kaposi&# {0}}; koji je najčešći među muškarcima u nekim zemljama Tumor.

Pomalyst je imunomodulator s anti-tumorskim djelovanjem. Lijek je talidomidni analog koji je odobren za liječenje odraslih pacijenata: (1) u kombinaciji s deksametazonom za liječenje multiplog mijeloma (MM), tačnije bolesnika koji su prethodno primali najmanje {{{{ 4}}}} terapije (uključujući lenalidomid i inhibitore proteasoma) pokazale su napredovanje bolesti tijekom posljednje terapije ili u roku od 60 dana nakon završetka liječenja; (2) Kaposi&# 39 bolesnici s sarkomom (KS), posebno bolesnici koji se bave AIDS-om i bolesnici s KS-om negativni KS koji nisu uspjeli HAART liječenje.