FDA odobrila Johnson & Johnson Darzalex Faspro za liječenje svjetlosnog lanca amiloidoze

Nedavno je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Darzalex Faspro od Xian Janssena, podružnice tvrtke Johnson & Johnson, za liječenje novodijagnosticiranih odraslih pacijenata s amiloidozom svjetlosnog lanca.

Važno je napomenuti da darzalex Faspro je također prva i jedina FDA odobrena terapija za pacijente s ovom indikacije. Ovaj put, FDA odobrila lijek koji će se koristiti u kombinaciji sBortezomiba, Kiklophosphamid i deksametazon.

Odobrenje ove nove indikacije uglavnom se temelji na podacima iz ispitivanja ANDROMEDA faze III Darzalex Faspro. Rezultati ispitivanja pokazuju da u usporedbi s trenutnim tipičnim planom liječenja, kombinacija Darzalex + bortezomib + ciklofosphamid + deksametazon (13%) u usporedbi s trenutnim tipičnim planom liječenja, bortezomib + ciklofosphamid + deksametazon (VCd) samo liječenje (13%) S režimom liječenja (D-VCd), pacijentova potpuna stopa remisije krvi povećala se za više od 3 puta (42%). Osim toga, bolesnici s darzalex kombiniranim režimom također su postigli višu ukupnu stopu hematološkog odgovora (92% naspram 77%). U usporedbi s trenutnim tipičnim režimom liječenja VCD-om, kombinirani režim Darzalex također produljuje preživljenje bez progresije bolesti (MOD-PFS) vitalnog propadanja organa bolesnika i produljuje preživljenje bez događaja (MOD-EFS). U ovoj studiji, sigurnost kombiniranog lijeka je u skladu sa sigurnošću Darzalex potkožnog pripravka ili VCd režima.

Svjetlosni lanac amiloidoze je bolest krvi povezana s abnormalnim proteinima. Abnormalni proteini u tijelu pacijenta mogu dovesti do pogoršanja vitalnih organa (osobito srca, bubrega i jetre). Tvrtka ne preporučuje uporabu lijeka u NYHA IIB ili IV bolesti srca ili Mayo IIIB svjetlosni lanac amiloidoze bolesnika izvan kontroliranih kliničkih ispitivanja. Svake godine, 4.500 ljudi širom svijeta nažalost pati od amiloidoze svjetlosnog lanca. Oko jedne trećine pacijenata vidjelo je u prosjeku pet ili više liječnika prije nego što su konačno dobili točnu dijagnozu, a 72% pacijenata dijagnosticirano je više od godinu dana nakon prvih simptoma. Zbog kašnjenja u dijagnozi, prognoza takvih pacijenata je obično loša. U prvoj godini nakon dijagnoze umire oko 30% pacijenata s amiloidozom svjetlosnog lanca.

Darzalex Faspro je izvorno razvijen od strane Genmaba. U svibnju prošle godine lijek je odobren za liječenje 4 mogućnosti liječenja multiplog mijeloma (MM), uključujući za novodijagnosticirane bolesnike s multiplim mijelomom koji ne ispunjavaju uvjete za transplantaciju bolesnika s multiplim mijelomom, recidivistima ili refraktornim bolesnicima s multiplim mijelomom. Darzalex Faspro, uključujući daratumumab i hyaluronidase-fihj, nova je potkožna injekcija (SC) priprema Darzalexa. Regulatorne agencije EU-a trenutačno razmatraju i zahtjev Darzalex Fasproa za liječenje ove indikacije.