Menarini Elzonris odobren u EU: Liječenje blastiknog plazmacitoidnog tumora dendritičnih stanica (BPDCN)!

Menarini Grupa je privatna talijanska farmaceutska i dijagnostička tvrtka. Nedavno je tvrtka objavila da je Europska komisija (EK) odobrila Elzonris (tagraxofusp) kao dodatnu terapiju za prvu liniju liječenja odraslih bolesnika s blastičnim plazmacitoidnim tumorom dendritičnih stanica (BPDCN). BPDCN je hematološka zloćudna bolest s vrlo lošom prognozom. Odobrenje se temelji na najvećem prospektivnom kliničkom ispitivanju ikad provedenom u bolesnika s BPDCN-om koji prethodno nisu primili terapiju (naivno) i koji su prethodno primili terapiju (liječenu).

Vrijedi spomenuti da je Elzonris prvi i jedini lijek za liječenje BPDCN-a odobren u Europi i prva ciljana terapija CD123 odobrena u Europi. Prije toga, Elzonris je dobio lijek za rijetke siročadi u Europi, a odobrenje lijeka će se baviti vrlo neispunjenim medicinskim potrebama u tom području. BPDCN je rijedak i agresivan zloćudni tumor, a u EU-u prije nije bilo odobrenog liječenja.

Izvršni direktor Menarini Grupe Elcin Barker Ergun izjavio je: "Ovo odobrenje važna je prekretnica za pacijente s BPDCN-om u Europi. Ti će bolesnici imati prvu priliku imati koristi od liječenja Elzonrisom. Odobrenje ovog lijeka čini veliku promjenu u liječenju BPDCN-a jer kliničarima pruža ciljanu terapiju za pomoć pacijentima. Naporno radimo na pokretanju Elzonrisa u Europi u najkraćem mogućem roku."

Elzonris je ciljana terapija za CD123, koju je prvi put komercijalizirao Stemline Therapeutics u SAD-u. Tvrtka je sada dio Menarini Grupe. Prema uvjetima stjecanja, dioničari Stemlinea dobili su pravo koje se ne može prenositi ili vrijedno (CVR). Nakon odobrenja Europske komisije, nakon završetka prve prodaje Elzonrisa u bilo kojoj zemlji EU-5, svaki dioničar dobit će 1,00 dolara u gotovini po dionici.

Elzonris je odobren od strane američke FDA u prosincu 2018 za liječenje BPDCN djece i odraslih u dobi od 2 godine i starije, uključujući BPDNC bolesnike koji nisu primili liječenje (naivno) i koji su primili liječenje (liječeno). Važno je napomenuti da ovo odobrenje čini Elzonris prvi lijek odobren za liječenje BPDCN i prvi CD123 ciljani lijek odobren.

BPDCN je agresivan i rijedak hematološki zloćudni tumor s lošom prognozom. Ovo je polje liječenja s neispunjenim medicinskim potrebama. Karakteristike BPDCN-a mogu biti slične nekim bolestima, ili se mogu pogrešno dijagnosticirati kao neke bolesti, uključujući akutnu mijeloičnu leukemiju (AML), ne-Hodgkinov limfom (NHL), akutnu limfocitnu leukemiju (ALL) i bolest mijelodiplastičnog sindroma, kroničnu mijeloičnu leukemiju (KML) i druge maligne tumore s kožnim manifestacijama. BPDCN se obično nalazi u koštanoj srži i/ili koži, a može uključivati i limfne čvorove i unutarnje organe. Dijagnoza BPDCN-a temelji se na imunodijagnostičkoj trijadi CD123, CD4 i CD56. CD123 (IL-3R) je ključni marker za identifikaciju BPDCN-a i brzo rastući cilj u različitim istraživanjima liječenja raka.

Elzonris je citotoksin usmjeren na CD123, posebno dizajniran za cilj CD123. Lijek je rekombinantna fuzija ljudskog IL-3 i skraćenog toksina diftelije (DT). IL-3 domena može pretvoriti citotoksične DT fragmente. Vodič za tumorske stanice koje izražavaju CD123. Nakon što je internaliziran od strane tumorskih stanica, Elzonris može nepovratno inhibirati sintezu proteina i izazvati apoptozu ciljnih stanica.

Trenutno se Elzonris procjenjuje i u drugim kliničkim ispitivanjima za liječenje drugih CD123 pozitivnih indikacija, uključujući: kroničnu mijelomonocitnu leukemiju (CMML), mijelofibrozu (MF) i druge planirane indikacije.