Europska unija odobrila je Fintepla (fenfluramin) za liječenje bolesnika s Dravet sindromom starijim od 2 godine!

Zogenix je farmaceutska tvrtka posvećena razvoju lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Nedavno je tvrtka objavila da je Europska komisija (EK) odobrila oralnu otopinu Fintepla (fenfluramine) kao dodatnu terapiju drugim antiepileptičkim lijekovima za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane s napadom Dravetovog sindroma.

U Sjedinjenim Državama Fintepla je odobrena u lipnju ove godine za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane s Dravetovim sindromom. Lijek je odobren postupkom pregleda prioriteta. Prije toga, FDA je Fintepli dodijelila oznaku lijeka bez roditelja (ODD) i oznaku probojnog lijeka (BTD) za liječenje epilepsije povezane s Dravetovim sindromom.

Dravet sindrom rijetka je vrsta cjeloživotne epilepsije koja započinje u dojenačkoj dobi, a karakteriziraju je teški neodoljivi napadaji, česte medicinske hitnosti, teška kognitivna i poremećaja u ponašanju te povećani rizik od iznenadne neočekivane smrti (SUDEP). Mnogi pacijenti sa Dravet sindromom doživljavaju česte teške napadaje čak i kada uzimaju jedan ili više trenutno dostupnih antiepileptičkih lijekova. Smanjivanje učestalosti napadaja prvi je i najvažniji korak u liječenju sve djece s Dravet sindromom.

Fintepla je tekuća formulacija niskih doza fenfluramina, koja može smanjiti učestalost napadaja regulirajući aktivnost serotoninskog receptora i sigma-1 receptora (vidi referencu: Fenfluramin smanjuje napadaje posredovane NMDA receptorima svojom mješovitom aktivnošću na serotoninu 5HT2A i tipu 1 sigma receptori). Ovaj lijek ima drugačiji farmakološki učinak od ostalih antikonvulziva. Podaci iz dva placebo kontrolirana klinička ispitivanja faze III pokazali su da je kod pacijenata čiji napadaji nisu bili na odgovarajući način kontrolirani drugim lijekovima, Fintepla značajno smanjio učestalost napadaja u usporedbi s placebom.

Molekularna struktura fenfluramina (izvor slike: Wikipedia.org)

Odobrenje EU-a temelji se na podacima 2 randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana klinička ispitivanja faze III (provedena na pacijentima u dobi od 2 do 18 godina, a rezultati su objavljeni u Lancet i JAMA Neurology) i dugoročnim otvorenim ispitivanje produženja naljepnice (Mnogi su pacijenti primali lijek Fintepla do 3 godine) Podaci privremene analize. Rezultati su pokazali da je u ispitivanju pacijenata koji su uzimali jedan ili više antiepileptičkih lijekova koji nisu mogli adekvatno kontrolirati napadaje, na temelju postojećeg plana liječenja, Fintepla značajno smanjio mjesečne konvulzivne napadaje (konvulzivne napadaje) u usporedbi s placebom. napadaji, CS) učestalost. Uz to, većina ispitivanih pacijenata reagirala je u roku od 3-4 tjedna od početka liječenja Finteplaom i održavala dosljedne rezultate tijekom cijelog razdoblja liječenja.

U tim su studijama najčešći nuspojave uključivali: proljev, vrućicu, umor, infekciju gornjih dišnih putova, letargiju i bronhitis. Niti jedan od pacijenata nije doživio bilo kakve štetne kardiovaskularne događaje, uključujući valvularnu bolest srca ili plućnu hipertenziju.

Uz Dravetov sindrom, Zogenix također razvija Fintepla za liječenje napadaja povezanih s Lennox-Gastautovim sindromom (LGS). Dravet sindrom i LGS dvije su rijetke i često katastrofalne dječje epilepsije. Imaju karakteristike ranog početka, raznih vrsta napadaja, velike učestalosti napadaja, ozbiljnog oštećenja inteligencije i poteškoća u liječenju.