Jakavi/Jakafi je učinkovit u liječenju steroidne refraktorne kronične bolesti transplantata protiv domaćina (GvHD)!-1/2

Novartis i njegov partner Incyte nedavno su zajedno najavili ocjenu pozitivnih rezultata ključne faze 3 REACH3 studije (NCT03112603) oralnog inhibitora JAK1/2 Jakavija/Jakafija (ruksolitinib) u liječenju kronične bolesti transplantata protiv domaćina (GvHD) otporne na steroide (GvHD) Objavljeno je u vrhunskom međunarodnom medicinskom časopisu &; New England Journal of Medicine" (NEJM), s naslovom članka: Ruksolitinib za glukokortikoidno-refraktornu kroničnu bolest transplantat protiv domaćina.

REACH3 zajednički sponzoriraju Novartis i Incyte. Ovo je randomizirano, otvoreno, višecentrično ispitivanje faze 3 za djecu koja su razvila kroničnu bolest transplantata protiv domaćina (GvHD) rezistentnu na steroide ili ovisnu o steroidima nakon primanja alogene transplantacije matičnih stanica. (Stariji od 12 godina) i odrasli pacijenti. Podaci pokazuju da u usporedbi s najboljom dostupnom terapijom (BAT), ruksolitinib značajno poboljšava prognozu pacijenata sa kroničnoj GvHD rezistentnom na steroide/ovisnom, uključujući poboljšanje preživljavanja bez neuspjeha (FFS) i simptome koje su prijavili pacijenti. Analiza nove podskupine pokazala je da je u 24. tjednu liječenja ruksolitinib pokazao veću ukupnu stopu odgovora (ORR) u svim većim podskupinama (uključujući i zahvaćenost osnovnih organa) u usporedbi s BAT.

Kronična GvHD je po život opasna bolest. To je dugotrajna komplikacija transplantacije matičnih stanica koja može zahvatiti više organa. Oko polovice pacijenata koji primaju prvu liniju steroidnih lijekova razvit će steroidne refraktore/ovisnosti. Vrijedno je spomenuti da je ruksolitinib prvi lijek koji je pokazao učinkovitost u liječenju steroidno refraktorne/ovisne kronične GvHD u ​​velikim randomiziranim kliničkim ispitivanjima.

ruksolitinibje pionirski inhibitor JAK1/JAK2, koji prodaje Incyte u Sjedinjenim Državama (trgovački naziv Jakafi), a Novartis je ovlašten prodavati ga izvan Sjedinjenih Država (trgovački naziv Jakavi). Prema rezultatima REACH3 studije, Incyte je američkoj FDA-i podnio Dopunsku novu prijavu lijekova (sNDA) od Jakafija za liječenje djece (≥12 godina) i odraslih pacijenata sa kronično GVHD-om otpornom na steroide. Trenutno je ovaj sNDA u pregledu od strane FDA -e, a ciljni datum akcije je 22. rujna 2021. Za Novartis su u tijeku regulatorni podnesci za Jakavi za liječenje akutnog i kroničnog GvHD -a izvan Sjedinjenih Država.

Dr. Robert Zeiser, odjel za hematologiju, onkologiju i transplantaciju matičnih stanica Sveučilišne bolnice u Freiburgu u Njemačkoj, rekao je: „Pacijenti s kroničnom GVHD osjećaju teške i po život opasne simptome u različitim organima tijela, što otežava bolest liječi i povećava lošu prognozu. Kroz ove nove rezultate REACH3 studije možemo jasnije vidjeti terapijske prednostiruksolitinibkao potencijalni novi standard skrbi u bolesnika s kroničnom GvHD koji ne reagiraju na steroide prve linije."