Novartisov prvi inhibitor faktora B komplementa Iptacopan certificiran je kao putovnica za inovacije u Velikoj Britaniji!

Novartis je nedavno objavio da su Britanska regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA), Nacionalni institut za zdravlje i kliničku optimizaciju (NICE) i Škotska liječnička udruga (SMC) dodijelili oralnu terapiju iptacopan (LNP023) za liječenje C3 glomerula"Povovnica za inovacije" kvalifikacija za bolest (C3G).

C3G je iznimno rijedak i težak oblik primarnog glomerulonefritisa, karakteriziran poremećajem regulacije komplementa. Godišnja učestalost bolesti u svijetu je 1-2 dijela na milijun. U Sjedinjenim Državama ima oko 10.000 slučajeva, u Europi oko 10.500, u Japanu oko 3.200, a u Kini oko 32.000 slučajeva. C3G se obično dijagnosticira u adolescenata i mladih odraslih osoba. Prognoza bolesti je vrlo loša. Oko 50% bolesnika razvije završnu bubrežnu bolest (ESRD) unutar 10 godina, a 50-70% bolesnika ima relaps nakon transplantacije bubrega.

Iptacopan je pionirski oralni inhibitor faktora B koji je otkrio Novartisov institut za biomedicinska istraživanja. Faktor B je ključna serinska proteaza u alternativnom putu sustava komplementa. Iptacopan ima potencijal postati prva ciljana terapija koja odgađa napredak C3G dijalize.

Putovnica za inovacije je propusnica za Innovation Permit and Access (ILAP). ILAP je novi način za ubrzavanje odobravanja lijekova lansiranih nakon Brexita. Pokrenut je u siječnju 2021. Cilj mu je ubrzati odobravanje i marketing inovativnih lijekova i promovirati pacijente' pristup drogama. ILAP pruža jedinstvenu integriranu platformu za suradnju između MHRA, medicinskih partnera uključujući NICE i SMC te medicinskih programera. Proizvođači lijekova na ovom kanalu dobit će više povratnih informacija od MHRA i dionika (uključujući NICE). Jedna putovnica za inovaciju može pokriti više budućih indikacija za istu aktivnu tvar. Stoga lijekovi također mogu uključivati ​​više bolesti u sljedećim koracima ILAP-a.

kemijska struktura iptakopana

iptacopan je prvi u klasi, oralni, moćni, selektivni, male molekule i reverzibilni inhibitor faktora B. Faktor B je ključna serinska proteaza u alternativnom putu sustava komplementa.

Trenutačno se iptacopan razvija za liječenje mnogih komplementarnih bubrežnih bolesti (CDRD) sa značajnim neispunjenim medicinskim potrebama, uključujući C3G, IgA nefropatiju, atipični hemolitičko uremijski sindrom (aHUS), membransku nefropatiju (MN) i rijetku paroksizmalnu bolest krvi noćna hemoglobinurija (PNH).

Objavljeni podaci iz faze 2 pokazali su da: (1) liječenje IgAN-a iptakopanom smanjuje proteinuriju i stabilizira bubrežnu funkciju; (2) liječenje C3G smanjilo je stopu pada procijenjene brzine glomerularne filtracije (eGFR) i stabiliziralo bubrežnu funkciju; (3) Liječenje PNH značajno smanjuje intravaskularnu i ekstravaskularnu hemolizu, omogućujući većini pacijenata brzo i dugotrajno poboljšanje bez transfuzije krvi.

Iako Novartis ima 35-godišnju povijest u liječenju transplantacije bubrega, iptacopan je prvi tretman za CDRD u liječenju bolesti bubrega. Novartisov cilj je promijeniti pristup liječenju ciljanjem na jedan od ključnih pokretača ovih rijetkih i progresivnih bolesti, što ima potencijal produljiti život bolesnika bez dijalize bolesnika s CDRD-om.

Chinmay Bhatt, izvršni direktor Novartis Pharmaceuticals UK, Irska i Sjeverna Europa, rekao je: „Osigurati da naši lijekovi budu isporučeni pacijentima kojima su najpotrebniji naš je ključni prioritet. Ponosni smo što smo razvili licencu temeljenu na novoj inovaciji. I pristup lijekovima koji dobivaju inovativnu putovnicu. Vrlo smo sretni što možemo surađivati ​​s dionicima u zdravstvenom sustavu Ujedinjenog Kraljevstva kroz ovaj novi način kako bismo istražili priliku da se ovaj razvojni lijek što prije približi pacijentima."