Pfizer jednom tjedno Lijek Somatrogon s dugotrajnim djelovanjem 3. faza Klinički uspjeh: Znatno smanjite teret liječenja!

Pfizer i OPKO Health nedavno su zajednički najavili pozitivne vrhunske rezultate faze 3 kliničke studije C0311002 koja ocjenjuje tjedni ljudski hormon rasta somatrogon s dugim djelovanjem za liječenje djece s nedostatkom hormona rasta (GHD). Studija je provedena na djeci s GHD-om u dobi između 3 i 18 godina, a rezultati su pokazali da su tjedne injekcije somatrogona postigle primarnu krajnju točku poboljšanja tereta liječenja u usporedbi s injekcijom humanog hormona rasta Genotropina jednom dnevno (somatropin ).

Dječji GHD ozbiljna je i rijetka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca s GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivni deficit i lošu kvalitetu života. Desetljećima je standard skrbi za GHD subkutano ubrizgavanje hGH jednom dnevno radi poboljšanja rasta i metaboličkih učinaka. Za njegovatelje i pacijente teret liječenja dnevnim injekcijama velik je, što može dovesti do lošeg poštivanja i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Somatrogon je nova molekularna cjelina koja sadrži prirodni slijed ljudskog hormona rasta i sadrži jednu kopiju na N-kraju i dvije kopije na C-kraju C-terminalnog peptida β-lanca humanog korionskog gonadotropina (hCG) (CTP) , CTP Može produžiti vrijeme poluraspada molekule. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji somatrogon je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODH) za liječenje djece i odraslih s GHD-om.

2014. godine Pfizer i OPKO potpisali su globalni sporazum o razvoju i komercijalizaciji somatrogona za liječenje GHD-a. Prema sporazumu, OPKO je odgovoran za provedbu kliničkih projekata, a Pfizer za registraciju i komercijalizaciju proizvoda. Obje strane će prema potrebi procijeniti mogućnost drugih indikacija za djecu i odrasle.

C0311002 trofazna je, randomizirana, multicentrična, otvorena, unakrsna studija koja procjenjuje teret liječenja somatrogonom jednom tjedno i jednom dnevno Genotropinom u djece s GHD-om od 3 do 18 godina. Ukupno je 87 randomiziranih i liječenih pacijenata bilo uključeno u ovu unakrsnu studiju (43 randomizirano na red 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomizirano na red 2 [somatrogon-Genotropin]). Glavni je cilj procijeniti svaki somatrogon. Opterećenje liječenja između tjednog plana ubrizgavanja i plana ubrizgavanja genotropina jednom dnevno procijenjeno je razlikom u prosječnoj ukupnoj ocjeni ukupnih životnih smetnji nakon svakog 12-tjednog plana liječenja.

Vrhunski rezultati pokazali su da je nakon 12 tjedana liječenja, u usporedbi s liječenjem genotropinom jednom dnevno (24,13 bodova), tjedno liječenje somatrogonom poboljšalo prosječnu ukupnu ukupnu ocjenu poremećaja života (8,63 boda), a razlika u liječenju bila je -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" u="" korist="" somatrogona="" na="" nominalnoj="" razini="" 0,05.="" uz="" to,="" ključne="" sekundarne="" krajnje="" točke="" pokazale="" su="" da="" je="" tjedni="" raspored="" doziranja="" somatrogona="" pokazivao="" ukupnu="" korist="" u="" smislu="" iskustva="" s="" liječenjem="" u="" usporedbi="" s="" rasporedom="" doziranja="" genotropina="" jednom="">

Tijekom dva razdoblja liječenja nije bilo ozbiljnih štetnih događaja (SAE). Jedan je ispitanik prestao uzimati somatrogon nakon što je tijekom liječenja doživio neozbiljni štetni događaj (TEAE). Incidencija TEAE-a između skupina liječenih usporediva je, a težina svih nuspojava blaga je do umjerena.

Brenda Cooperstone, dr. Med., Glavna direktorica za razvoj rijetkih bolesti, Pfizerov odjel za globalni razvoj proizvoda, rekla je: „Rezultati dosadašnjih istraživanja pokazuju da tjedni somatrogon može smanjiti poremećaje u načinu života, podržati sklonosti pacijenta i poboljšati usklađenost. Gotovo 40 godina, GHD pacijenti i njihova rodbina podnosili su teret svakodnevnih injekcija hormona rasta. Zalažemo se za poboljšanje trenutnog standarda skrbi pružajući dugotrajne mogućnosti tjednog liječenja za GHD zajednicu."