Inhibitor kalikreina u plazmi Orladeyo (berotralstat) odobren je u EU!

BioCryst Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Europska komisija (EC) odobrila Orladeyo (berotralstat) kapsule, oralni lijek jednom dnevno za djecu i odrasle pacijente u dobi od 12 godina i više kako bi se spriječio nasljedni nastup angioedema (HAE). U prosincu 2020. i siječnju 2021. Orladeyo je također odobren za iste indikacije u Sjedinjenim Državama i Japanu.

Vrijedno je spomenuti da je Orladeyo prva ciljana oralna terapija odobrena za prevenciju HAE napada. Odobrenje lijeka na tržištu donijelo je značajan napredak u liječenju bolesnika s HAE koji su čekali oralne preventivne mogućnosti liječenja i pomoći će smanjiti teret liječenja pacijenata.

Aktivni farmaceutski sastojak Orladeya je berotralstat, koji je novi, oralni, jednom dnevno, moćan i selektivan inhibitor kalikreina humane plazme, koji djeluje smanjenjem aktivnosti kalikreina u plazmi. Lijek je razvijen za HAE pacijente kako bi spriječio i liječio pojavu angioedema. Trenutno BioCryst razvija dvije formulacije berotralstata, kapsule su razvijene za sprečavanje napada HAE, a oralne tekuće formulacije koriste se za liječenje akutnih napada HAE.

Kemijska struktura berotralstata (izvor slike: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, predsjednik i izvršni direktor tvrtke BioCryst, rekao je: „Trenutno većina europskih pacijenata s HAE koristi terapiju na zahtjev ili androgene za liječenje bolesti. Vjerujemo da će oralno odobravanje Orladeya jednom dnevno pomoći pacijentima pružiti uzbudljivu novu priliku za smanjenje tereta liječenja upotrebom Orladeya za preventivno liječenje."

Henrik Balle-Boysen, izvršni potpredsjednik i glavni operativni direktor HAE International, globalne neprofitne mreže udruga pacijenata posvećene poboljšanju života pacijenata s HAE, rekao je: „Orladeyo nudi prve oralne nesteroidne lijekove za HAE pacijente i njihove liječnici u Europi. Spriječiti HAE napade. Ovo je izuzetno važan i najpopularniji napredak u pružanju dostupnijih mogućnosti liječenja."

U ključnom ispitivanju APeX-2 faze 3, Orladeyo je značajno smanjio epizode HAE u 24. tjednu liječenja, a to se smanjenje nastavilo do 48. tjedna. Među HAE pacijentima koji su završili 48 tjedana liječenja (150 mg), stopa HAE napada bila je u prosjeku 2,9 napada mjesečno na početnom pregledu i smanjila se na prosječno 1,0 napada mjesečno nakon 48 tjedana liječenja. U dugotrajnom otvorenom ispitivanju APeX-S, bolesnici s HAE koji su završili 48 tjedana liječenja (150 mg) imali su u prosjeku 0,8 napadaja mjesečno.

U 2 ispitivanja Orladeyo je bio siguran i dobro se podnosio. U usporedbi s placebo skupinom, najčešće prijavljene nuspojave u bolesnika koji su uzimali Orladeyo bile su gastrointestinalne reakcije. Te se reakcije obično javljaju rano nakon početka liječenja Orladeyom, s vremenom postaju rjeđe i obično nestaju same od sebe.

Postojeće HAE preventivne terapije imaju značajan teret liječenja. Osim smanjenja stope napada HAE, podaci ispitivanja APeX-2 pokazali su da su u bolesnika koji su uzimali Orladeyo (150 mg) oralno jednom dnevno, kvaliteta života i ukupno zadovoljstvo pacijenta značajno poboljšani, a mjesečna standardna njega lijekovi na zahtjev znatno su poboljšani.

Marc Riedl, istražitelj ispitivanja APeX-2 i profesor medicine i klinički direktor Centra za nasljedni angioedem na Kalifornijskom sveučilištu u San Diegu, rekao je: „Pacijenti i liječnici slažu se da će liječenje HAE-om povećati pacijentovo opterećenje život. Kao oralna primjena jednom dnevno, s opcijama liječenja, Orladeyo može značajno smanjiti napadaje i smanjiti teret povezan s injekcijama i infuzijama."