Roche i NeuExcell postigli su stratešku suradnju u razvoju novih terapija koristeći platformu genske terapije za regeneraciju živaca!

Rocheova's tvrtka za gensku terapiju Spark Therapeutics i NeuExcell Therapeutics postigli su suradnju u genskoj terapiji kako bi razvili siguran i učinkovit tretman za pacijente s Huntington'bolešću (HD).

HD je neizlječiva genetska bolest mozga uzrokovana defektnim genom na kromosomu 4. Budući da bolest zahvaća različite dijelove mozga, utječe na kretanje, ponašanje i spoznaju. Pacijentima postaje sve teže hodati, razmišljati, razmišljati, gutati i govoriti. U konačnici će biti potrebna cjelodnevna njega. Komplikacije povezane s HD obično su fatalne.

Prema uvjetima sporazuma, Spark Therapeutics će steći NeuExcell's vlasničke platforme i mogućnosti genske terapije za regeneraciju živaca. Istraživački tim NeuExcella' usko će surađivati ​​sa Spark Therapeutics kako bi unaprijedio projekt. Prema opcijskoj licenci, NeuExcell ispunjava uvjete za primanje predujmova, naknada za licencu, R&D i plaćanja za prekretnicu u prodaji, do približno 190 milijuna USD, plus autorske naknade za proizvod. Spark Therapeutics ima pravo odabrati licenciranje NeuExcell's ekskluzivnih globalnih prava na HD projekt.

Trenutni opći stav je da su odrasli neuroni u sisavaca nezamjenjivi, pa se liječenje bolesti mozga često usredotočuje na usporavanje napredovanja bolesti. NeuExcell je možda započeo metodu regeneracije živčanog tkiva. Platforma genske terapije za regeneraciju živaca tvrtke&izgrađena je na tehnologiji transdiferencijacije temeljene na faktoru transkripcije. Platforma pokušava reprogramirati endogene glijalne stanice (kao što su astrociti) koje okružuju neurone u funkcionalne nove neurone, koji obično reagiraju nakon što su neuroni ozlijeđeni ili umru.

Iako se neuroni ne mogu sami dijeliti i regenerirati, glijalne stanice su obnovljiv izvor generiranja novih neurona na ozlijeđenom mjestu, a njihov je razmjer dovoljno velik da proizvede značajne terapijske učinke. NeuExcell razvija gensku terapiju za regeneraciju živaca temeljenu na adeno-povezanom virusu (AAV) za regeneraciju funkcionalnih novih neurona na mjestu neurodegeneracije.

Spark Therapy's napredna vlasnička platforma AAV nosača za središnji živčani sustav pružit će veliku prednost za HD R&D projekte. Tvrtka je na čelu istraživanja genske terapije više od 20 godina i ima opsežno znanje i sposobnosti u ovom području, koje će se koristiti za promicanje razvoja HD projekata.

Kombinirajući postojeću stručnost Spark Therapy' u razvoju genske terapije s NeuExcell' istraživačkim sposobnostima genske terapije neuralne regeneracije, ova suradnja ima za cilj promovirati potencijal genske terapije u Huntington' zajednica bolesti.