Rocheov Faricimab je uspješan u liječenju neovaskularne makularne degeneracije povezane sa starenjem (nAMD) u fazi 3!

Roche je nedavno objavio pozitivne vrhunske rezultate dviju globalnih studija faze 3 istog dizajna, TENAYA (NCT03823287) i LUZERNA (NCT03823300). Ova dva ispitivanja procjenjuju dalekospecifični faricimab antitijela u liječenju bolesnika s neovaskularnom ili "mokrom" makularnom degeneracijom povezanom sa starenjem (nAMD). Svaka studija ima 2 skupine liječenja: faricimab 6.0mg (svakih 8 tjedana, ili 12 tjedana, ili 16 tjedana jednom fiksni interval dosing režim, prema 20th i 24th tjedan procjene aktivnosti bolesti), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2.0 mg intervalni raspored liječenja svakih 8 tjedana.

Obje studije dosegle su primarni ishod i pokazale da rezultati vida dobiveni od bolesnika koji su primali injekciju faricimaba svakih 16 tjedana nisu bili lošiji od onih koji su primali injekciju Eylee svakih 8 tjedana. U ta dva ispitivanja gotovo polovica (45 %) bolesnika koji su primali injekcije faricimaba svakih 16 tjedana tijekom prve godine.

Vrijedi spomenuti da je ovo prvi put da je injiciranje oftalmskog lijeka doseglo ovu razinu trajnosti u ispitivanju faze 3 provedenom u bolesnika s nAMD-om. U 2 studije, faricimab je općenito dobro podnosi, i nema novih ili neočekivanih sigurnosnih signala su pronađeni.

Rezultati TENAYA i LUZERNE temelje se na pozitivnim rezultatima ispitivanja faze 3 YOSEMITE i RHINE. Potonje dvije su globalne faze 3 studije s istim dizajnom. Pozitivni vrhunski rezultati objavljeni su u prosincu 2020. Podaci podupiru potencijal faricimaba kao mogućnosti liječenja dijabetičnog makularnog edema (DME). Detaljni rezultati tih četiriju studija bit će objavljeni na 18. američkoj godišnjoj konferenciji o "Angiogenezi, eksudaciji i degeneraciji 2021" u veljači 2021., a bit će dostavljeni američkoj FDA i odobreni od strane globalnih regulatornih agencija uključujući EU EMA.

Faricimab je prvo bispecifično protutijelo posebno dizajnirano za oko, usmjereno na dva različita puta kroz angiopoietin-2 (Ang-2) i vaskularni endotelialni faktor rasta A (VEGF-A), ova dva puta mogu voziti razne bolesti mrežnice, uključujući nAMD i DME. Ang-2 i VEGF-A destabiliziraju krvne žile, uzrokuju formiranje novih krvnih žila koje propuštaju i povećavaju upalu, što dovodi do smanjenog vida. Blokirajući samo ta dva puta, faricimab ima za cilj stabilizirati krvne žile, a za pacijente s bolestima mrežnice ima potencijal dugoročno dobiti bolje rezultate vida.

Neovaskularna starosna makularna degeneracija (nAMD, također poznata kao mokri AMD, wet-AMD) pogađa oko 20 milijuna ljudi širom svijeta i vodeći je uzrok sljepoće među ljudima u dobi od 60 godina i starijima. Trenutni standard njege, odnosno injekcije koje inhibiraju vaskularni endotelialni faktor rasta (VEGF), značajno je smanjio stopu gubitka vida uzrokovanog nAMD-om. Međutim, VEGF nije jedini način sudjelovanja u pojavi i razvoju ove složene bolesti. Uz monoterapiju anti-vaskularnim endotelnim faktorom rasta, bolesnici s nAMD-om moraju otići oftalmologu na mjesečne injekcije kako bi pomogli u održavanju poboljšanog vida i/ili spriječili gubitak vida. To visoko opterećenje liječenja može dovesti do neodgovarajućeg liječenja i može dovesti do rezultata neoptimalne vida. Prošlo je više od 15 godina otkako je lijek s novim mehanizmom djelovanja odobren za liječenje nAMD- a.

Levi Garraway, dr.o., Rocheov glavni medicinski direktor i voditelj globalnog razvoja proizvoda, izjavio je: "Ovi rezultati pokazuju potencijal faricimaba kao novih lijekova koji mogu produljiti interval liječenja za pacijente s neovaskularnom starosnom makularnom degeneracijom (nAMD). Sada smo vidjeli pozitivne i dosljedne rezultate u nAMD i dijabetičkim makularnim edemima (DME) u 4 faze III ispitivanja faricimaba. Radujemo se što ćemo te podatke dostaviti globalnim regulatornim agencijama kako bi ovaj obećavajući plan liječenja pacijentu."

Procjenjuje se da u svijetu postoji 21 milijun pacijenata s DME-om, što se procjenjuje na 21 milijun ljudi širom svijeta koji pate od dimetil etera, što je primarni uzrok gubitka vida među radno sposobnim odraslim osobama. Iako injekcije anti-vaskularnog endotelijskog faktora rasta (VEGF) značajno smanjuju gubitak vida u bolesnika s DME-om, opterećenje liječenja povezano s čestim injekcijama očiju i posjetima liječniku može dovesti do nedovoljnog liječenja i može dovesti do rezultata suboptimalnog vida . Prošlo je gotovo desetljeće otkako je odobren lijek s novim mehanizmom djelovanja za liječenje DME-a.

U 2 faze 3 studije (YOSEMITE, RHINE) najavljene u prosincu 2020, svaka studija ima 3 skupine liječenja, a pacijenti su nasumično dodijeljeni za primanje faricimab ili Eylea na fiksni 8-tjedni intervalni režim liječenja (dosing jednom svakih 8 tjedana) ), ili primaju 16-tjedni personalizirani intervalni režim liječenja faricimaba (dosing jednom svakih 16 tjedana).

Rezultati su pokazali da su obje studije dosegle primarne krajnje točke: faricimab se primjenjivao jednom svakih 8 tjedana, a personalizirani interval doze do 16 tjedana, u usporedbi s Eyleom jednom u 8 tjedana, pokazao je poboljšan vid ne-inferiornosti. Što se tiče sekundarne mjere ishoda, u dva ispitivanja, više od polovice bolesnika u personaliziranoj administrativnoj skupini faricimaba zadržalo je interval od 16 tjedana između liječenja u prvoj godini. Važno je napomenuti da je ovo prvi put da je istražni lijek postigao tu razinu trajnosti u ispitivanju faze 3 provedenom u bolesnika s DME-om. U 2 studije, faricimab je dobro podnosi i nema novih sigurnosnih signala.