SYK inhibitor Tavalisse (fatantinib) Faza 3 Studija u Japanu uspjela!

Rigel Pharmaceuticals nedavno je objavio da je njegov partner Kissei Pharmaceuticals objavio pozitivne vrhunske rezultate kliničke studije faze 3 provedene u Japanu. Studija procjenjuje Tavalisse (fostamatinib disodium heksahidrat) za liječenje odraslih bolesnika s kroničnom imunološkom trombocitopeniji (ITP).

Rezultati ovog kliničkog ispitivanja faze 3 (n=34) pokazali su da je udio bolesnika u skupini za liječenje Tavalisse koji su postigli stabilan odgovor trombocita bio znatno veći od udjela u placebo skupini. Stabilan odziv trombocita definira se kao: u posljednjih 6 planiranih posjeta tijekom 14-24 tjedna liječenja, najmanje 4 broja krvnih pločica su ≥50.000 trombocita / μL. U ovoj studiji sigurnost Lijeka Tavalisse bila je u skladu s drugim kliničkim ispitivanjima i nisu pronađeni novi ili abnormalni sigurnosni problemi.

U listopadu 2018. godine Rigel i Kissei potpisali su ekskluzivni ugovor o licenci i opskrbi kako bi razvili sve postojeće i potencijalne naznake fostamatiniba u Japanu, Kini i Južnoj Koreji. U Sjedinjenim Američkim Državama fostamatinib je odobren u travnju 2018. i stavljen na tržište pod trgovačkim imenom Tavalisse za liječenje odraslih pacijenata s kroničnim ITP-om koji nisu dovoljno reagirali na prethodne tretmane.

Tavalisse aktivni farmaceutski sastojci

Imunološka trombocitopenija (ITP) rijetka je i ozbiljna autoimuna bolest koju karakterizira imunološki sustav koji napada i uništava vlastite trombocite, što rezultira niskim brojem trombocita u krvi (trombocitopenija), lakim krvarenjem i štetnim učincima na pacijente Kvaliteta života je negativno pogođena. Bolesnici s kroničnim ITP-om izloženi su povećanom riziku od teških krvarenja, što može dovesti do ozbiljnih medicinskih komplikacija, pa čak i smrti. Trenutni tretmani za ITP uključuju steroide, promotore hematogeneze (agonisti TPO receptora) i splenektomiju. Međutim, ne mogu se svi pacijenti adekvatno liječiti postojećim terapijama. Stoga je pacijentima s ITP-om još uvijek potrebno više mogućnosti liječenja.

Tavalisse je inhibitor oralne slezene tirozin kinaze (SYK), koji se bavi temeljnim autoimunim uzrocima bolesti sprečavanjem uništavanja trombocita, pružajući važnu novu opciju liječenja odraslih bolesnika s kroničnim ITP-om.

Dr. Wolfgang Dummer, izvršni potpredsjednik i glavni medicinski direktor Rigela, rekao je: "Ovi rezultati istraživanja faze 3 dodaju mnogo dokaza koji dokazuju da fostamatinib može pružiti značajne koristi pacijentima s ITP-om. Fostamatinib ima jedinstveni mehanizam djelovanja koji se bavi ITP-om sprečavanjem uništavanja trombocita. Potencijalni autoimuni uzroci. Također nastavljamo procjenjivati potencijal fostamatiniba za liječenje tople autoimune hemitičke anemije antitijela (wAIHA), još jedne rijetke krvne bolesti u kojoj imunološki sustav uništava krvne stanice."