Takeda je moćan EGFR male molekule tirozin kinaze inhibitor mobocertinib je nagrađen proboj droge kvalifikacija od strane US FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedavno je najavio da je US Food and Drug Administration (FDA) odobrila Mobocertinib (TAK-788) Proboj Drug Qualification (BTD) za liječenje Bolesnici s metastatskim ne-malih stanica raka pluća (NSCLC) koji su napredovali tijekom ili nakon primanja kemoterapije koja sadrži platine i nose epidermalni faktor rasta receptora (EGFR) exon 20 umetanje mutacije. Trenutno, ne postoji odobreni plan liječenja za ovu vrstu NSCLC. Mobocertinib je mali molekulski inhibitor tirozin kinaze (TKI) osmišljen tako da selektivno cilja mutaciju EGFR-a i humanog EGFR 2 (HER2) egzoplina 20.

Proboj drug qualification (BTD) je novi kanal za pregled lijekova stvorio FDA u 2012 ubrzati razvoj i pregled tretmana za ozbiljne ili po život opasne bolesti, i postoji preliminarni klinički dokazi da je lijek usporediv s postojećim terapijskim lijekovima Novi lijekovi koji mogu značajno poboljšati stanje. Dobivanje BTD lijekovi mogu dobiti više bliskih smjernica uključujući viši Dužnosnici FDA tijekom istraživanja i razvoja. Ispunjava uvjete za pregled u pogledu preispitivanja i prioriteta u novom pregledu tržišta lijekova kako bi se osiguralo da pacijenti u najkraćem mogućem roku dobiju nove mogućnosti liječenja.

FDA dodjeljuje mobocertinib BTD na temelju ukupne stope odgovora (ORR) i dugoročno preživljenje korist bolesnika koji su odgovorili na terapiju mobocertinib u fazi I / II studija. Ispitivanje ocjenjuje djelotvornost i sigurnost mobocertiniba (160 mg, jedanput na dan peroralno) u liječenju bolesnika s lokalno uznapredovalim ili metastatskim NSCLC-om koji imaju mutacije umetanja EGFR eksona 20 i koji su prethodno primali sistemsku kemoterapiju. Trenutno nema ciljane terapije, i prednosti koje nude trenutni režimi liječenja su ograničeni.

Podaci iz ove studije označavaju potencijalno značajan napredak u rješavanju potreba takvih pacijenata. Podaci su pokazali da je medijan preživljenja bez progresije bolesti (PFS) tijekom liječenja mobocertinibom iznosio 7,3 mjeseca, a ukupna stopa odgovora (ORR) bila je 43% (n = 12/28). U ispitivanju je sigurnost mobocertiniba bila kontrolirana (n = 72). Najčešći događaji povezani s liječenjem bili su proljev (85%), mučnina (43%), osip (36%), povraćanje (29%) i smanjen apetit (25%).

Mobocertinib kemijska strukturna formula (Izvor: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, voditelj onkologije liječenja polje na Takeda, rekao je: "Drago nam je da Je FDA prepoznala terapijski potencijal mobocertinib za pacijente s NSCLC nosi EGFR exon 20 umetanje mutacije. Ovi bolesnici hitno trebaju učinkovite mogućnosti liječenja. Predani smo razvoju inovativnih lijekova za liječenje refraktornih bolesti. Mobocertinib's proboj droge kvalifikacija je važan korak naprijed u našim naporima za promjenu trenutni standard skrbi za underserved ljudi. "

Rak pluća je vodeći uzrok smrti raka širom svijeta. Rak pluća nemalih stanica (NSCLC) najčešći je tip raka pluća, što čini oko 85% slučajeva raka pluća. Mutacije egfreksa 20 koje čine samo 1-2% bolesnika s NSCLC-om, a prognoza je gora od drugih mutacija EGFR-a. Trenutno ne postoji tretman za exon 20 mutacije. Prednosti tih bolesnika su ograničene.

Mobocertinib je snažan inhibitor tirozin kinaze malih molekula (TKI) dizajniran posebno za ciljanje mutacija umetanja EGFR i HER2 exon 20. Godine 2019., US FDA odobrila mobocertinib siročad droge kvalifikacije (ODD) za liječenje bolesnika s rakom pluća s MUTACIJAHER2 ili EGFR mutacije (uključujući exon 20 umetanje mutacije).

Razvojni projekt mobocertiniba započeo je u populaciji NSCLC-a i očekuje se da će se proširiti na druge nedovoljno naseljene populacije drugih vrsta tumora. Mobocertinib je ispitivani lijek čija djelotvornost i sigurnost nisu utvrđene. (odBioon.com)