BMS Imunomodulator Orencia (Abatacept) dobio je prioritetni pregled od strane američke FDA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) prihvatila anti-upalni lijek Orencia (abatacept) zahtjev za licencu za dodatne biološke proizvode (sBLA): za primanje hematopoetskih matičnih stanica od nepovezanih donatora za 6 godina i starije transplantirane (URD-HSCT) pacijente kako bi se spriječila umjerena do teška akutna bolest presatka u odnosu na domaćina (aGvHD). FDA je odobrila prioritetnu reviziju sBLA-i i odredila Zakon o naknadama za korisnike lijekova na recept (PDUFA) kao ciljni datum djelovanja 23. prosinca 2021. Ako bude odobrena, Orencia će postati prva terapija za sprječavanje aGvHD-a.

SBLA je podržana podacima iz ispitivanja faze 2 ABA2 i registriranim ispitivanjem na temelju stvarnih dokaza. Ispitivanje ABA2 procijenilo je učinkovitost Lijeka Orencia za sprječavanje aGvHD-a u djece i odraslih bolesnika. U ispitivanju, Orencia je dodana u standardni program prevencije GvHD-a za hematološke zloćudne bolesti koje su primale transplantaciju matičnih stanica od nepovezanog pacijenta s HLA ili neusporedivim donatorima. Nepodudarnosti HLA povećavaju rizik od GvHD-a. Rezultati ispitivanja ABA2 pokazuju da liječenje Orencijom može značajno smanjiti učestalost teškog aGvHD-a, ali ne povećava ponavljanje bolesti. Rezultati analize u stvarnom svijetu u skladu su s rezultatima ispitivanja ABA2.

Mary Beth Harler, voditeljica odjela za imunologiju i razvoj fibroze u Bristol-Myers Squibbu, izjavila je: "Za pacijente koji primaju transplantaciju matičnih stanica od nepovezanih donatora, posebno manjinskih i etničkih skupina, rizik od aGvHD-a je veći. To je potencijal. Trenutno ne postoji odobreno preventivno liječenje za po život opasne medicinske komplikacije. Radujemo se suradnji s FDA-om kako bismo uveli Orenciju u ovu novu skupinu pacijenata i koristili revolucionarnu znanost kako bismo naporno radili na rješavanju problema u nedovoljno zasluženoj skupini pacijenata. Zadovoljiti potražnju."

Leslie Kean, glavna istražiteljica ispitivanja ABA2 i direktorica Programa transplantacije dječjih matičnih stanica u Bostonskoj dječjoj bolnici / Institutu za rak Dana-Farber, izjavila je: "Iako je transplantacija matičnih stanica učinkovit tretman za agresivnu leukemiju i druge hematološke zloćudne bolesti, ona je prihvaćena od nepovezanih Pacijenata s transplantacijom matičnih stanica koji ne odgovaraju antigenu humanog leukocita (HLA) izloženi su visokom riziku od razvoja aGvHD-a. Potrebno je proširiti bazen donora matičnih stanica smanjenjem rizika od aGvHD-a u odraslih i djece koja primaju transplantaciju matičnih stanica od nepovezanih darivatelja. "

Transplantacija matičnih stanica uključuje infuziju T stanica donora, koje su bijele krvne stanice koje mogu identificirati i uništiti strane osvajače u primatelju, uključujući stanice raka. GvHD nastaje kada T stanice donora također prepoznaju zdrave stanice pacijenta kao strane stanice i počnu napadati zdrava tkiva i organe. Da bi se pokrenuo ovaj napad, T stanice treba aktivirati kroz proces signala koji se naziva costimulation. Ovisno o vrsti donora, tehnici transplantacije i drugim karakteristikama, 30% do 70% primatelja transplantacije razvija aGvHD. Orencia je terapija koja je trenutno odobrena za liječenje raznih artritisa. Veže i inhibira proteinske ciljeve uključene u troškovnu izolaciju, čime inhibira aktivaciju T stanica.

Orencia je protein proizveden tehnologijom rekombinantne DNA i pripada biološkom agensu. Lijek je selektivni T stanica costimulatory regulator koji se veže na CD80 i CD86 na antigen predstavlja stanice za blokiranje i njih i T stanice. Interakcija s CD28 inhibira aktivaciju T stanica. Vjeruje se da su aktivirane T-stanice povezane s različitim upalnim bolestima, uključujući reumatoidni artritis (RA), psorijatični artritis (PSA), juvenilni idiopatski artritis (JIA) itd. Potpuna aktivacija T-stanica zahtijeva najmanje dva signala iz stanica koje predstavljaju antigen. Interakcija CD28 na T-stanicama i CD80 ili CD86 na stanicama koje predstavljaju antigen ključni je korak u transdukciji troškovnog signala.

Orencia je imunomodulator dizajniran da prekine kontinuirani ciklus aktivacije T stanica. U Sjedinjenim Američkim Državama, Orencia je odobrena za 3 indikacije: (1) za liječenje umjerenog do teško aktivnog reumatoidnog artritisa (RA) odraslih bolesnika; (2) za liječenje umjerene do teške aktivnosti 2 godine i stariji bolesnici s poliartikularnim juvenilnim idiopatskim artritisom (pJIA); (3) za liječenje odraslih bolesnika s aktivnim psorijatičnim artritisom (PSA). Što se tiče lijekova, ne preporučuje se uporaba Orencije s drugim učinkovitim imunosupresivima, kao što su: biološka bolest modificirani antireumatski lijekovi (bDMARD), JAK inhibitori.

U kontinentalnoj Kini Orencia (injekcija abatacepta) razvijena je u suradnji sa Simcereom i Bristol-Myers Squibbom (BMS). Dana 9. kolovoza 2020. godine Orencia je uspješno održala događaj lansiranja, koji je također označio službeni ulazak proizvoda u komercijalnu cirkulaciju u kontinentalnoj Kini. Kao prva i jedina odobrena T stanica selektivni costimulatory imunomodulator u području reumatoidnog artritisa u svijetu, puni popis Enrico® u kontinentalnoj Kini će koristiti domaćem 6 milijuna reumatoidnog artritisa koji se povećava iz godine u godinu pacijent.