EU odobrava zajednički program Symkevi i Kalydeco za djecu u dobi od 6 do 11 godina!

Vertex Pharmaceuticals globalni je lider u liječenju cistične fibroze (CF). Nedavno je najavljeno da je kompanija objavila da je Europska komisija (EK) odobrila proširenje Symkevija (tezacaftor / ivacaftor) i Kalydeco(ivacaftor)Oznake kombinirane terapije za liječenje djece s cističnom fibrozom (CF) u dobi od 6 do 11 godina, posebno u genu CFTR: (1) pacijenti s 2 kopije mutacije F508del; (2) 1 kopija mutacije F508del i 1 kopija 14 mutacija koje mogu izazvati rezidualnu CFTR aktivnost A mutacija (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). U Europi je kombinirana terapija Symkevija i Kalydeca prethodno odobrena za liječenje CF bolesnika starijih od 12 godina koji imaju iste gore spomenute mutacije.

S ovim najnovijim odobrenjem, kombinirana terapija Symkevija i Kalydeca pružit će novu mogućnost liječenja bolesnika s CF s homozigotnim mutacijama u F508del. Za pacijente s jednom kopijom mutacije F508del i jednom od 14 preostalih funkcionalnih mutacija, kombinirana terapija pružit će jedini lijek za liječenje unutarnjeg uzroka bolesnika s CF u ovoj dobnoj skupini (6-11 godina).

U Sjedinjenim Državama kombinacija tezakaftor / ivacaftor iivacaftor(u prodaji pod robnom markom Symdeko) odobren je u veljači 2018. za bolesnike s CF ≥12 godina, a odobren je u lipnju 2019. za proširenje primjenjive populacije za 6 -11-godišnjeg djeteta s CF-om.

Reshma Kewalramani, dr. Med., Predsjednica i izvršna direktorica Vertexa, rekla je:" Kroz ovo odobrenje, djeca u dobi od 6 do 11 godina u Europi koja nose najčešće mutacije F508del imat će novi plan liječenja i određene rezidualne funkcionalne mutacije. Djeca će po prvi puta imati plan liječenja za uklanjanje osnovnog uzroka njihove CF. Današnje odobrenje približava nas krajnjem cilju pružanja lijekova svim bolesnicima s CF-om."

Kombinirana terapija Symkevi i Kalydeco bit će odmah dostupna pacijentima koji ispunjavaju uvjete u Njemačkoj, a uskoro će biti dostupna i pacijentima u zemljama koje su potpisale inovativan dugoročni ugovor o povratu s Vertexom, uključujući Ujedinjeno Kraljevstvo, Dansku i Republiku Irsku. U svim ostalim zemljama Vertex će usko surađivati ​​s europskim regulatornim agencijama kako bi osigurao da pacijenti koji ispunjavaju uvjete dobiju liječenje.

CF je rijetka genetska bolest uzrokovana mutacijama gena CFTR koje uzrokuju nedostatke ili brisanje funkcije proteina CFTR. Bolest pogađa približno 75 000 ljudi u Sjevernoj Americi, Europi i Australiji. Trenutno je otkriveno oko 2000 mutacija gena CFTR, od kojih je mutacija F508del najčešći uzrok CF, što čini oko 45% od ukupnog broja pacijenata. CFTR protein obično regulira transport iona u staničnoj membrani, a mutacije gena mogu uzrokovati uništavanje ili gubitak funkcije proteinskog proizvoda. Kad se prekine transport iona u staničnoj membrani, viskoznost sluznog omotača određenih organa postat će gušća. Jedno od glavnih obilježja ove bolesti je nakupljanje guste sluzi u respiratornom traktu, što može uzrokovati poteškoće s disanjem i ponovljene infekcije, što na kraju može dovesti do smrti. Starost je stara oko 20 godina.

Neke mutacije mogu uzrokovati da se CFTR protein ne obrađuje ili normalno savija u stanici, a obično ne može doći do površine stanice. Farmaceutski sastojci Symdeko&su tezakaftor i ivakaftor, od kojih tezakaftor nastoji riješiti nedostatke u transportu i obradi mutiranih CFTR proteina kako bi mogao doći do površine stanice; ivacaftor može povećati vrijeme dok CFTR proteinski kanal ostaje otvoren na staničnoj membrani i dodatno poboljšati njegovu funkciju.

Do sada je Vertex nabrojao 4 CF lijeka: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), prva 3 lijeka Može liječiti oko 40 000 pacijenata širom svijeta, što čini oko 50% svih CF bolesnici. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta / Kaftrio može proširiti raspon liječenja na 90% CF bolesnika širom svijeta.

U lipnju ove godine agencija za istraživanje farmaceutskog tržišta EvaluatePhamra objavila je izvještaj u kojem predviđa da će Trikafta / Kaftrio postati jedan od najprodavanijih lijekova TOP10 u svijetu 2026. godine, čija će prodaja doseći 8,739 milijardi američkih dolara, i nevjerojatan spoj godišnja stopa rasta tijekom 2019.-2026. 54,3%.