FDA odobrila novi liposomalni antraciklin Annamycin siroče lijek oznaka: Liječenje mekog tkiva sarkom!

Moleculin Biotech je biofarmaceutska tvrtka u kliničkoj fazi koja se fokusira na razvoj niza kandidata za onkološke lijekove za liječenje visoko otpornih tumora. Nedavno je tvrtka objavila da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje sarkoma mekog tkiva (STS). Prije toga, FDA je odobrila Annamycin oznaka lijeka za rijetke bolesti (ODD) i oznaka brzog kolosijeka (FTD) za liječenje relapsnog ili refraktornog akutnog AML-a.

Moleculin je nedavno objavio da je FDA odobrila Annamycinovu novu aplikaciju za istraživanje lijekova (IND), omogućujući Moleculinu da započne kliničko ispitivanje faze 1b/2 u Sjedinjenim Državama za pacijente sa STS-om koji su se prebacili u pluća nakon prve linije liječenja. Osnovna načela kliničkog ispitivanja uključuju nedavne podatke o životinjama, uključujući podatke iz godišnjeg sastanka Američkog udruženja za istraživanje raka (AACR) održanog 22.-24. lipnja 2020., te podatke iz neovisnog laboratorija objavljenog 21. listopada 2020. ovi podaci pokazuju da je nakupljanje anamicina u plućima 6-34 puta više od doksorubicina, glavnog lijeka za kemoterapiju prve linije za STS. Osim toga, klinički podaci pokazuju da primjena anamicina nema kardiotoksičnost i ima sposobnost prevladavanja mehanizma otpornosti na više lijekova. Oba ova obično imaju terapijska ograničenja na antracikline (uključujući doksorubicin) u STS. Ukratko, ovi čimbenici ukazuju na to da annamicin može predstavljati važan tretman koji može pomoći u rješavanju ozbiljnih neispunjenih potreba bolesnika s metastazama sts pluća.

Walter Klemp, predsjednik i izvršni direktor Moleculina, izjavio je: "Ovo je annamicinova druga oznaka za lijekove za rijetke životinje. Lijek je prethodno dobio oznaku lijeka za rijetke bolesti za liječenje relapsne ili refraktorne akutne mijeloičnih leukemija. Vjerujemo da to i dalje pokazuje da nam širina našeg plinovoda pruža "višestruke mogućnosti pucanja", što pruža višestruke mogućnosti za stvaranje vrijednosti dioničara."

Molekularna struktura anamicina (izvor slike: chemdrug)

Annamycin je nova generacija antraciklina (Antraciklin), koja nema gotovo nikakvu kardiotoksičnost i može izbjeći otpornost na više lijekova. Ima jaču djelotvornost u staničnim linijama AML-a i pokazala je djelotvornost u liječenju bolesnika čija standardna terapija skrbi nije uspjela. . Trenutno se razvija Annamycin za liječenje bolesnika s relapsnim ili refraktornim AML-om.

Više od 50 godina, antraciklini su kamen temeljac mogućnosti liječenja AML-om. Kombiniraju se s drugim kemoterapijskim lijekom koji se zove citarabin. Ova kombinacija često se naziva "7 +3 indukcijskom terapijom", čiji je cilj izazvati dovoljnu remisiju za uspješnu transplantaciju koštane srži. Trenutno, jedina održiva dugoročna opcija za većinu bolesnika s AML-om je transplantacija koštane srži, koja je bila uspješna u znatnom broju bolesnika. Međutim, kako bi se kvalificirali za transplantaciju koštane srži, bolesnici prvo moraju biti uspješni kroz indukcijsku terapiju. Nažalost, trenutna indukcijska terapija učinkovita je samo za oko 20% bolesnika.

Doksorubicin (doksorubicin) je jedan od glavnih antraciklinskih lijekova koji se koriste za indukcijsku terapiju bolesnika s akutnom leukemijom. Prema izvješćima, godišnji prihod lijeka premašuje 700 milijuna američkih dolara. Iako su odobreni antraciklini (kao što je doksorubicin) vrlo važni i uspješni, svi su kardiotoksični, što može uzrokovati oštećenje srca i ograničiti dozu. Osim toga, liječene tumorske stanice obično imaju ili razvijaju otpornost na antracikline prve linije, obično kroz takozvanu "otpornost na više lijekova" kako bi se uklonili trenutni antraciklini i ograničila učinkovitost liječenja. Stoga za veliku većinu pacijenata još uvijek nema učinkovitog liječenja, a većina pacijenata uskoro će umrijeti od leukemije.

Annamycin ima priliku postati potpuno igra-mijenjanje droge u tom pogledu. Lijek je jedinstvena, nova generacija liposoma formulacija antraciklina (također poznat kao "L-Annamycin" u literaturi), dizajniran za uklanjanje kardiotoksičnosti i izbjegavanje čestih poraza trenutno odobrenih antraciklina. Mehanizam otpornosti na lijekove. U životinjskim modelima za testiranje kardiotoksičnosti, Annamycin se pokazao ne-kardiotoksičnim. U kliničkim ispitivanjima na ljudima s naglaskom na leukemiju, lijek je pokazao toksičnost koja ograničava dozu od doksorubicina (glavne prve linije antragena koji se koristi za indukcijsku terapiju). Jedan od cikličkih lijekova) obično doživljava mnogo manje toksičnosti.

Prethodno je Annamycin testiran u 6 kliničkih ispitivanja i 114 bolesnika, uključujući 2 klinička ispitivanja usmjerena na leukemiju za liječenje bolesnika s relapsnom ili refraktornom indukcijskom terapijom prve linije. U tim ispitivanjima prijavljena je mala ili nikakva kardiotoksičnost. . Trenutno, Annamycin prolazi fazu I/II ispitivanja za liječenje AML u SAD-u i Europi.