Prvo nekirurško liječenje karcinoma gornjeg urotela (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals nedavno je najavio da je US Food and Drug Administration (FDA) je brzo odobrila Jelmyto (mitomycin, mitomycin) pyelonephr calyces gel priprema, koji je prvi u klasi lijek, koristi za liječenje odraslih niskostupanjski gornji urotelial karcinom (LG-UTUC). Jelmyto je odobren kroz proces prioritetnog pregleda i prethodno je dobio proboj drug kvalifikacije (BTD). Važno je napomenuti da je Jelmyto je prvi i jedini ne-kirurški tretman opciju odobren za liječenje LG-UTUC.

Jelmyto se sastoji od mitomycina (kemoterapeutika) i sterilnog gela, razvijenpomoću UroGenovog vlasničkog slow-release RTGel ™ tehnologije. Lijek je dizajniran da izlaže tkiva mokraćnog sustava mitomicin za dugo vremena, što je moguće liječiti tumore nekirurškim sredstvima.

Ovo odobrenje prekretnice temelji se na pozitivnim rezultatima testa faze III OLYMPUS. Ispitivanje je pokazalo da je Jelmyto postigao klinički značajno iskorjenjivanje bolesti u odraslih bolesnika s LG-UTUC-om: potpuna stopa odgovora bila je visoka do 58%, a medijan trajanja odgovora (DOR) još nije postignut. Ovi podaci pokazuju da za rijetke i teško za liječenje raka pacijenta kao što su LG-UTUC, Jelmyto će pružiti učinkovit, zadržavanje bubrega mogućnost liječenja.

Rezultati ovog ispitivanja uključuju: (1) U populaciji s namjerom liječenja i podskupini osoba za koje se dijagnoza smatrala da se ne može operirati, potpuna stopa odgovora (CR, primarna mjera ishoda) iznosila je 58%. (2) U 12-mjesečnoj vremenskoj točki za procjenu trajnosti remisije, 19 bolesnika i dalje je bilo u CR statusu, 7 bolesnika imalo je ponovnu recidivu bolesti, a 9 bolesnika nastavilo je pratiti kako bi procijenili 12-mjesečne podatke o remisiji. (3) Trajna stopa 12-mjesečne remisije procijenjene Kaplan-Meieranalizom iznosila je 84 % (na temelju privremenih podataka). (4) Najčešće nuspojave (o 20%) su ureteralna opstrukcija, bol u donjem dijelu leđa, infekcija mokraćnog sustava, hematurija, bubrežna insuficijencija, umor, mučnina, bol u trbuhu, dizurija i povraćanje. Većina štetnih događaja su blage do umjerene. Može se kontrolirati pomoću postojećih metoda liječenja i nije došlo do smrtnih slučajeva povezanih s liječenjem.

LG-UTUC je rijedak rak koji se javlja u gornjem urinarnom traktu, ureterima i bubrezima. U SAD-u, postoji oko 6000-7000 novih ili relapsired LG-UTUC bolesnika svake godine. Anatomska struktura mokraćnog sustava je složena, a liječenje je teško. Trenutni standardi skrbi uključuju više operacija, a većina pacijenata zahtijevaju radikalne nefrodoureterectomy, uključujući uklanjanje zdjelice, bubrega, uretera, i mjehura pljuska. Komplicira liječenje je da LG-UTUC se najčešće vidi u bolesnika starijih od 70 godina. Ti bolesnici mogu već imati oštećenu funkciju bubrega i mogu imati daljnje komplikacije zbog velikog kirurškog zahvata.

Seth Lerner, MD, glavni istražitelj OLYMPUS suđenje i profesor urologije na Baylor College of Medicine u Teksasu, rekao je: "Radikalna nefroureterectomy je povezana sa smanjenom funkcijom bubrega i drugih komplikacija. Jelmyto će biti odgovoran za one koji mogu zahtijevati pacijente liječene uretererektomijom pružaju novo nekirurško liječenje. Ovaj roman, minimalno invazivna, bubrega-zadržavanje liječenje može promijeniti liječenje niskog stupnja raka gornjeg urotela, pomaže pacijentima izbjeći operaciju i dugoročne komplikacije vezane uz gubitak bubrega. "

Andrea Maddox-Smith, izvršni direktor Mreže za zastupanje raka mokraćnog mjehura, rekao je: "Desetljećima, liječenje niskog stupnja gornjih urotelala karcinoma (LG-UTUC) je napravio mali napredak, a ova nova opcija će biti za one pacijente koji se često suočavaju relapsa i velike operacije za uklanjanje bubrega donijeti promjenu u modelu liječenja. Aplaudiramo fda odobrenju za Jelmyto. LG-UTUC ozbiljno utječe na starije pacijente, od kojih su se mnogi borili protiv bolesti i oduvijek su željeli imati nema mogućnosti za kirurško liječenje. "