Nacionalna uprava za lijekove (NMPA) prihvaća prijave za dvije indikacije za prvoklasni gastrointestinalni stromalni tumor s precizno ciljanim lijekom Avapritinib

U travnju 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (u daljnjem tekstu 0010010 "Keystone Pharmaceutical 0010010 "), Hong Kongška berza oznaka: 2616) objavio je da je Nacionalna uprava za lijekove (NMPA) prihvatila gastrointestinalne stromalne tumore (GIST) Nova aplikacija za promet lijekova za precizno ciljani lijek avapritinib, koja obuhvaća dvije indikacije, za neoperabilnu resekciju egzona {{6 }} mutacije (uključujući PDGFRA D 842 V mutacija) koje nose receptor alfa (PDGFRA) koji je dobiven od trombocita ili odrasli bolesnici s metastatskim GIST-om i odrasli pacijenti s četverorednim nehirurškim ili metastatskim GIST-om. Avapritinib je moćan, visoko selektivni oralni inhibitor protiv KIT i PDGFRA gena mutacija u razvoju, koji je razvio partner tvrtke Blueprint Medicines. Ovo je ujedno i prva nova prijava za popis lijekova koju je CStone Pharmaceuticals prihvatila NMPA, što je označilo važan korak u komercijalnoj transformaciji kompanije 0010010 # 39.

Otprilike 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) novo dijagnosticiranih bolesnika s GIST-om u Kini svake godine [Zhou Yanbing. Trenutačno stanje dijagnoze i liječenja stromalnih tumora gastrointestinalnog sustava [J]. Kineski časopis za opću kirurgiju, 2017, 032 (007): 549-552.], Otprilike 90% bolesnika sa GIST-om je povezano sa mutacijama gena KIT ili PDGFRA. U siječnju ove godine FDA je odobrila njegovu uporabu u liječenju odraslih pacijenata s PDGFRA egzonom 18 mutacijama koje se ne mogu pripisati hirurškom ili metastatskom GIST-u, postajući prvi i jedini koji se na tržištu prodaje u Sjedinjenim Državama za precizno liječenje Mutacije PDGFRA exon 18 . Ciljana droga.

Dr. Jiang Ningjun, predsjednik i izvršni direktor CStone Pharmaceuticals, rekao je: 0010010 "Samo tri mjeseca nakon što je američki FDA odobrio avapritinib, CStone Pharmaceuticals je podnio avapritinib 0010010 # 39; s novim aplikacijama za marketing lijekova u Tajvanu i kontinentalnoj Kini, te se nada da će to moći uskoro učiniti Donijeti ovu vrstu prvoklasnih precizno usmjerenih lijekova naprednim pacijentima s GIST-a u Velikoj Kini. Kako kompanija 0010010 # 39 tempo komercijalne transformacije i dalje ubrzava, CStone Pharmaceuticals će u sljedećih nekoliko mjeseci isporučiti i mnoge važne proizvode u Kini New application za lijekove za višestruke indikacije. {{0 }} quot;

Profesor Shen Lin, zamjenik dekana Sveučilišta za rak Sveučilišta u Pekingu, direktor Odjela za gastroenterologiju i glavni istraživač avapritiniba u Kini, rekao je: 0010010 "Avapritinib je u naprednom GIST-u sa mutacijom PDGFRA exon 18 i u bolesnika s GIST-om koji su imali tretman četvrtog reda. Pokazuje vrlo dobru antitumorsku aktivnost i sigurno je i dobro se podnosi. Zbog vrlo ograničene koristi pacijenata s postojećom terapijom, ove dvije vrste bolesnika sa GIST-om imaju izrazito nezadovoljne potrebe za liječenjem. Kao kliničar, očekujemo da će avapritinib biti odobren u najkraćem mogućem roku i postati nova mogućnost liječenja za pacijente s uznapredovalim GIST-om. 0010010 quot;

U studenom 2019, godišnji skup CTOS-a objavio je rezultate kliničkog ispitivanja NAVIGATOR faze I na avapritinibu u mutacijama PDGFRA exon 18 i pacijenata koji su primali GIST četvrtog reda. Podaci iz studenog 16, 2018 pokazuju:

1. 43 pacijenti s PDGFRA egzonom 1 8 mutacijom i 1 1 1 pacijenti s liječenjem četvrtog reda primali su početnu dozu avapritiniba 300 mg ili 400 mg jednom dnevno, a djelotvornost se može procijeniti.

2. Među pacijentima s PDGFRA egzonom 18 mutacijom, ORR je bio 86% (1 pacijenta treba potvrditi), srednji trajanje remisije (DOR) nije postignut

3. Među pacijentima s GIST-a četvrtog reda, ORR je dostigao 22% (1 pacijenta na potvrdi), sa srednjim DOR-om od 10. 2 mjeseci.

Prijatno je da preliminarni podaci kineske premostne studije faze I / II koje je provela tvrtka CStone Pharmaceuticals pokazuju da su sigurnost i farmakokinetičke karakteristike pacijenata s uznapredovalim GIST-om u Kini u skladu s podacima globalne studije NAVIGATOR i da se dobro podnose.

Dr. Yang Jianxin, glavni liječnik CStone Pharmaceuticals, rekao je: 0010010 "Trenutno je liječenje naprednih GIST-a u Kini uglavnom uzastopna primjena inhibitora tirozin kinaze (TKI). Učinak je vrlo mali. S druge strane, kineski pacijenti s GIST-om četvrtog reda susreću se s višestrukim poteškoćama, poput višestrukih mutacija otpornosti na lijekove i nedostatka učinkovite odobrene terapije. Vrlo sam sretan kad vidim da su trenutni podaci premošćivanja u Avapritinibu u Kini u skladu s rezultatima globalne studije NAVIGATOR. Radujem se što će njegova rana korist biti naprednijim pacijentima s GIST-a koji trebaju inovativne terapije. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals postigao je ekskluzivnu suradnju i autorizaciju s Blueprint Lijekovima, te dobio ekskluzivno odobrenje za razvoj i komercijalizaciju mnogih lijekova, uključujući avapritinib u Velikoj Kini. Blueprint Medicines zadržava pravo razvoja i komercijalizacije povezanih lijekova u drugim dijelovima svijeta.

O Avapritinibu

Avapritinib je inhibitor KIT i PDGFRA mutantne kinaze koji je pod istragom, moćan i vrlo selektivan. To je tip 1 konformacijski inhibitor kinaze koji se koristi u liječenju GIST-a i može se direktno vezati na aktivnu kinaznu konformaciju KIT i PDGFRA mutacija što dovodi do aktivacije signala nizvodno. Avapritinib je potvrdio inhibicijski učinak KIT i PDGFRA mutacija u GIST-u. Trenutno je glavni mehanizam otpornosti na lijekove odobrenog liječenja u Velikoj Kini uzrokovan mutacijom aktivacijske petlje. Avapritinib suzbija mutacije na ovom mjestu, što rezultira snažnom kliničkom aktivnošću.

Blueprint lijekovi unapređuju razvoj širih kliničkih programa za avapritinib, uključujući GIST za višesmjernu terapiju i naprednu, inertnu i pušačku sistemsku mastocitozu (SM).

Avapritinib je inhibitor kinaze odobren od strane američke FDA pod nazivom proizvoda AYVAKITTM za liječenje odraslih bolesnika s nehirurški izrezanim ili metastatskim GIST-om koji nose mutaciju PDGFRA exon 18 (uključujući PDGFRA D 842 V mutaciju) ,

Američki FDA nije odobrio Avapritinib za liječenje drugih indikacija, a TFDA, NMPA ili druga regionalna zdravstvena regulatorna tijela nisu odobrili niti jednu indikaciju.