Novi enzim za rezanje protutijela IgG Idefirix odobrio je Europska unija za upotrebu kod visoko senzibiliziranih pacijenata s transplantacijom bubrega!

Hansa Biopharma vodeća je u razvoju imunomodulatorne enzimske tehnologije za liječenje rijetkih bolesti posredovanih IgG. Nedavno je tvrtka objavila da Europska komisija (EC) ima uvjete za odobravanje novog enzima za razgradnju protutijela IgG Idefirix (imlifidaza) za upotrebu u visoko senzibiliziranih pacijenata s transplantiranim bubregom.

Službeno odobrenje EK dobiveno je dva mjeseca nakon što je Europska agencija za lijekove (EMA) Odbor za lijekove za ljudsku uporabu (CHMP) donio pozitivno mišljenje o pregledu. Prije toga, CHMP je preporučio da se Idefirix uvjetno odobri za liječenje desenzibilizacije kod odraslih pacijenata s visoko senzibiliziranim transplantacijama bubrega koji se međusobno podudaraju s dostupnim mrtvim donorima.

Aktivni farmaceutski sastojak Idefirixa je imlifidaza, jedinstveni enzim za rezanje antitijela izveden iz Streptococcus pyogenes, koji može specifično ciljati IgG i inhibirati imunološke reakcije posredovane IgG-om. Primjena imlifidaze nova je metoda za uklanjanje patogenih IgG. Ima način brzog početka koji može brzo cijepati IgG antitijela i inhibirati njihovu reaktivnost u roku od nekoliko sati nakon primjene.

Trenutno se imlifidaza razvija kao lijek za transplantaciju bubrega kod visoko senzibiliziranih pacijenata. Lijek je nova vrsta enzima koji razgrađuje antitijela koji može eliminirati imunološku barijeru. Imlifidaza se daje kao pojedinačna intravenska infuzija prije transplantacije, što može brzo inaktivirati donatorska specifična antitijela (DSA). Lijek potencijalno može značajno povećati šansu za transplantaciju bubrega za visoko senzibilizirane pacijente.

Među visoko senzibiliziranim pacijentima koji čekaju transplantaciju bubrega, postoji velika nezadovoljena medicinska potreba. Ti su pacijenti često još uvijek u slabom stanju bolesti tijekom dugotrajnog liječenja na dijalizi, a mogućnosti za primanje transplantacije bubrega izuzetno su ograničene. Klinički podaci pokazuju da imlifidaza može brzo i specifično cijepati IgG antitijela, uspješno omogućujući tim pacijentima podvrgavanje presadnim bubrezima. Dugoročni podaci o praćenju objavljeni u ožujku ove godine pokazali su da je nakon visokoosjetljivih pacijenata koji su primili liječenje imlifidazom i transplantacijom bubrega, dvogodišnja stopa preživljavanja presadka bila čak 89%.

Soren Tulstrup, predsjednik i izvršni direktor Hansa Biopharme, rekao je: GG; Vrlo smo uzbuđeni zbog današnje odluke EC' EC' da odobri Idefirix za liječenje visoko senzibiliziranih pacijenata s transplantiranim bubregom. Ovo je prvi lijek koji je Hansa odobrila i čekat će tisuće u Europi. Visoko senzibilizirani pacijenti kojima je transplantacija bubrega spasila život donose nadu."

Idefirix je pregledan kao dio programa prioritetnih lijekova (PRIME) tvrtke EMA GG. Plan pruža ranu i pojačanu znanstvenu i regulatornu potporu lijekovima s jedinstvenim potencijalom za zadovoljavanje značajnih nezadovoljenih medicinskih potreba pacijenata. U svibnju 2017. godine, imlifidazi je EMA dodijelila PRIME kvalifikaciju.

28. veljače 2019. EMA je prihvatila zahtjev za odobrenje za stavljanje u promet imlafidaze za transplantaciju bubrega na temelju podataka iz 4 završene studije II faze u Švedskoj, Francuskoj i Sjedinjenim Državama. Svaka je studija postigla sve primarne i sekundarne krajnje točke, dokazujući učinkovitost i sigurnost imlifidaze u uspješnom postizanju transplantacije bubrega.

U Sjedinjenim Državama, nakon postizanja sporazuma s FDA-om, Hansa Biopharma podnijela je prijedlog istraživanja FDA-i 17. lipnja 2020. Ova randomizirana kontrolirana klinička studija planira započeti u četvrtom tromjesečju ove godine i zaposliti 45 visoko senzibiliziranih pacijenata u 10-15 centara u Sjedinjenim Državama. Podaci mogu podržati podnošenje zahtjeva za dozvolu biološkog proizvoda (BLA) u Sjedinjenim Državama prije 2023. godine.