Američki FDA odobrio Ryplazim (plasminogen): Prvi lijek za liječenje nedostatka plasminogena!

Liminal BioSciences nedavno je objavio da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) za liječenje bolesnika s nedostatkom plazminogena tipa 1 (hipoplazminogenija). Važno je napomenuti da je Ryplazim prvi lijek odobren od strane FDA za liječenje nedostatka plazminogena. To je rijetka genetska bolest koja može oštetiti normalnu funkciju tkiva i organa i može uzrokovati sljepoću.

Iako je odobrila Ryplazim, FDA je također izdala vaučer za prioritetni pregled rijetkih dječjih bolesti (PRV) Liminal BioSciences kako bi nagradila tvrtku za izniman doprinos razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Vaučer se može iskoristiti za prioritetnu reviziju bilo koje naknadne nove primjene lijekova i može se prodati ili prenijeti.

Bruce Pritchard, izvršni direktor Liminal BioSciencesa, izjavio je: "Ovo odobrenje važna je prekretnica za Liminal, pacijente, njegovatelje i liječnike. Vrlo smo zadovoljni što će Ryplazim pružati usluge pacijentima s kongenitalnim nedostatkom plazminogena u Sjedinjenim Državama. liječenje. Primljeni vaučer za prioritetni pregled (PRV) za rijetke dječje bolesti također ima potencijal pružiti Liminalu nerazrijeđeni novac kako bi podržao naše stalne napore da unaprijedimo i proširimo našu strategiju istraživanja i razvoja malih molekula."

Nedostatak plasminogena je rijetka multisustavna i genetska bolest koja ima dubok utjecaj na zdravlje i kvalitetu života pacijenata. U svih bolesnika s nedostatkom plasminogena značajno se smanjuju razine plazma plazme.

Plasminogen je prirodni protein koji se sintetizira u jetri i cirkulira u krvi. Aktivni plazminogen, plasmin, osnovna je komponenta fibrinolitičkog sustava i glavni enzim koji otapa tromb i uklanja ekstravazirani fibrin. Stoga je plazminogen neophodan za zacjeljivanje rana, migraciju stanica, pregradnju tkiva, angiogenezu i embriogenezu. Nedostatak plasminogena dovodi do nakupljanja fibrina, što dovodi do razvoja lezija, čime se narušava normalna funkcija tkiva i organa. Kada ove lezije utječu na oko, to može dovesti do sljepoće.

Aktivni sastojak Ryplazima je plasminogen, koji se ekstrahira i pročišćava iz ljudske plazme. Liječenje Ryplazim pomaže povećati razinu plazma plazma plazma, privremeno ispraviti nedostatak plazmenogena, smanjiti ili eliminirati bolest.

Put aktivacije plasminogena (izvor slike: GeneReviews)

Djelotvornost Ryplazima u pedijatrijskih i odraslih bolesnika s nedostatkom plasminogena tipa 1 potvrđena je u kliničkom ispitivanju s jednom rukom, otvorenom oznakom. Ispitivanje je uključilo 15 bolesnika čije su početne razine aktivnosti plazminogena bile između<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

Djelotvornost se temelji na ukupnoj kliničkoj stopi uspješnosti u 48 tjedana, definiranoj kao 50% bolesnika s vidljivim ili drugim mjerljivim nevidljivim lezijama, s najmanje 50% poboljšanja broja/veličine ili funkcionalnog utjecaja lezija s početne vrijednosti. Rezultati su pokazali da su svi bolesnici koji su imali bilo kakve lezije na početnom pregledu poboljšali broj ili veličinu lezija za najmanje 50%. U ovoj studiji, Ryplazim je dobro podnosio.

Odobrenje Ryplazima za marketing označava važnu prekretnicu, pružajući pacijentima nedostatak plazminogena tipa 1 prvom i prijeko potrebnom terapijom, te pružajući pacijentima i obiteljima novu opciju za pomoć u kontroli simptoma bolesti.