Američka FDA odobrila je ažuriranje naljepnice Palynziq: maksimalna doza povećana je na 60 mg!

BioMarin je globalna biotehnološka tvrtka posvećena razvoju i komercijalizaciji inovativnih terapija za liječenje pacijenata s ozbiljnim i po život opasnim rijetkim i ultra rijetkim genetskim bolestima. Nedavno je tvrtka objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila dodatni zahtjev za izdavanje dozvole za biološke proizvode (sBLA), koji će omogućiti injekciju Palynziq (pegvaliase-pqpz) za liječenje odraslih pacijenata s fenilketonurijom (PKU). Doza je povećana do 60 mg. Prije je najveća dopuštena doza lijeka bila 40 mg. U studiji PRISM faze III, 19% bolesnika zahtijevalo je dozu od 60 mg da bi adekvatno odgovorilo na liječenje Palynziqom.

Proširenje naljepnice Palynziq uključuje: (1) Dodani su podaci o dugotrajnoj učinkovitosti, što dokazuje da se fenilalanin (Phe) kontinuirano smanjivao 3 godine; (2) Podaci tijekom 6 godina dodatno podržavaju dobru sigurnost. Ažurirana je oznaka lijeka Palynziq&# 39: Uzimajući u obzir toleranciju pacijenta&# 39 na Palynziq i unos proteina u prehrani, dopuštene su pojedinačne doze održavanja kako bi se postigla kontrola Phe u krvi (koncentracija Phe u krvi manja je ili jednaka 600μmol / L).

Palynziq je pegilirana rekombinantna fenilalanin amonijačna liaza (PAL). To je prva i jedina nadomjesna terapija enzimom PKU koja cilja osnovni uzrok PKU pomažući tijelu da razgradi Phe. U Sjedinjenim Državama, FALA je odobrila Palynziq u svibnju 2018. Namijenjen je uporabi kod odraslih pacijenata s PKU čija koncentracija Phe u krvi prelazi 600 μmol / L pod trenutnim upravljanjem radi smanjenja koncentracije Phe u krvi.

Palynziq je drugi lijek tvrtke BioMarin' odobren za liječenje PKU. Tvrtka je također nedavno objavila da je PKU-ova genetska terapija BMN307, globalna studija Phearless Phase 1/2, pružila prvom sudioniku liječenje lijekovima, koje potencijalno može postati treća PKU-ova terapija tvrtke&# 39. BMN307 je dobio brzi status (FTD) u Sjedinjenim Državama i status lijeka bez roditelja (ODD) u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji.

Ovo dugoročno ažuriranje podataka o etiketama temelji se na podacima o djelotvornosti trogodišnje otvorene studije produženja etikete. Studija je pokazala da među 86 pacijentima koji su primali lijek Palynziq najmanje 2 godine, u dvogodišnjem razdoblju: dvije trećine (66%) pacijenata imalo je razinu Phe u krvi ≤360 μmol / L, u liniji s Američkim društvom za medicinsku genetiku i genomiku (ACMG) preporučuje Phe cilj u smjernicama, 50% pacijenata ima razinu Phe u krvi ≤120 μmol / L. Među 77 pacijenata liječenih najmanje 3 godine, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) razina Phe u krvi bile su manje ili jednake 600, 360, 120 μmol u trogodišnjem vremenskom razdoblju. / L. Ostali podaci o sigurnosti s praćenjem dulje od 6 godina u skladu su s prethodnim sigurnosnim podacima tvrtke Palynziq&# 39 i nemaju nikakve veze s dozom.

Jean-Jacques Bienaimé, predsjednik i izvršni direktor tvrtke Biomarin, rekao je: „BioMarin je zadovoljan što je FDA prepoznala važnost pružanja dodatnih mogućnosti doziranja za pacijente s PKU-om. U skladu s europskom etiketom, Palynziq trenutno koristi do 60 mg u Sjedinjenim Državama. Biomarin Posvetili smo se pružanju značajnih novih mogućnosti liječenja za skupinu PKU. Na temelju više od 15 godina istraživanja i razvoja, pokrenuli smo prve dvije PKU terapije. Nastavit ćemo raditi na daljnjem razumijevanju učinkovitosti i sigurnosti naše PKU terapije za pacijente Seks."

PKU je rijetka genetska bolest koja se očituje pri rođenju i ima niz kumulativnih toksičnih učinaka na mozak. Karakterizira ga nesposobnost razgradnje fenilalanina (Phe), koji je aminokiselina koja se nalazi u raznim proteinima. . Ako se ne liječi, visoke razine Phe bit će otrovne za mozak i mogu uzrokovati ozbiljne neurološke i neuropsihijatrijske probleme, utjecati na razmišljanje, osjećaje i ponašanje ljudi i mogu uzrokovati depresiju, tjeskobu i poremećaje u ponašanju koji utječu kvaliteta života. Zbog ozbiljnosti ovih simptoma, u mnogim se zemljama bebe pregledavaju pri rođenju kako bi se osiguralo da im se rano dijagnosticira i liječi kako bi se izbjegle intelektualne poteškoće i druge komplikacije. Pacijenti s PKU trebaju cjeloživotno upravljanje, uključujući poštivanje zahtjevnih i restriktivnih svakodnevnih medicinskih namirnica i adaptirane hrane kako bi se izbjegao unos Phe koji je prisutan u većini hrane.