Američki FDA odobrio proboj droge oznaka za snažan noradrenalina inhibitor ponovno uzimanje AXS-12!

Axsome Therapeutics je klinička faza biofarmaceutička tvrtka usmjerena na razvoj inovativnih terapija za liječenje bolesti središnjeg živčanog sustava (CNS). Nedavno je tvrtka objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila AXS-12 (reboksetin) probojna oznaka lijeka (BTD) za liječenje narkolepsije (narkolepsije) bolesnika s kataleksijom.

Narkolepsija (narkolepsija) je ozbiljna, oslabljujuća neurološka bolest koju karakterizira prekomjerna pospanost (EDS) i kataleksija, ovo drugo je iznenadni gubitak mišićnog tona potaknut jakim emocijama. Bolest je neizlječiva bolest. S vremenom će opterećenje bolesti imati dubok utjecaj na zdravlje pacijenata.

AXS-12 (reboksetin) je novi, oralni, visoko selektivni, i moćan inhibitor ponovnog preuzimanja noradrenalina, koji je o ulasku faze III klinički razvoj za liječenje narkolepsije. AXS-12 može regulirati aktivnosti noradrenalina, promicati budnost, održavati tonu mišića, i poboljšati kognitivne sposobnosti. Prethodno, FDA također odobrio Orphan Droge Designation (ODD) za AXS-12 za liječenje narkolepsije.

Reboxetine ima opsežnu sigurnosnu evidenciju u Europi i više od 40 zemalja, a odobren je za liječenje depresije u tim zemljama. Uloga AXS-12 u narkolepsiji podržana je pretkliničkim i preliminarnim kliničkim rezultatima, pokazujući da AXS-12 značajno smanjuje narkolepsiju u hipotalamusa (orexin)-nedostatak miševa. U otvorenom ispitivanju pilota AXS-12 značajno je poboljšao pospanost po danu i smanjio katapleksiju u bolesnika s narkolepsijom.

BTD je novi kanal za pregled droga stvoren od strane FDA u 2012. Cilj mu je ubrzati razvoj i pregled za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da je lijek u jednom ili više Novih lijekova koji su značajno poboljšali klinički značajne ishode. Lijekovi dobiveni BTD-om mogu primiti bliže smjernice uključujući dužnosnike FDA visoke razine tijekom razvoja, osiguravajući da se pacijentima mogu osigurati nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

FDA je odobrila AXS-12 BTD na temelju pozitivnih rezultata studije KONCERT faze II. Ovo je randomizirano, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano, crossover, multicentrično američko suđenje. U ovom je ispitivanju 21 bolesnik s dijagnozom narkolepsije s kataleksijom liječen AXS-12 ili placebom tijekom 2 tjedna, a zatim unakrsno liječen nakon 1-tjednog titracije i razdoblja iskapanja.

Rezultati su pokazali da je AXS-12 dosegao primarnu ishodnu vrijednost: u usporedbi s placebom, prosječni tjedni broj katapulksije tijekom razdoblja liječenja od 2 tjedna (ukupni učinak liječenja) bio je znatno manji od početne vrijednosti (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Axsome ceo Herriot Tabuteau, MD, rekao je: "FDA je odobrio AXS-12 probojna oznaka lijeka za liječenje narkolepsije kataleksije, što naglašava potencijal lijeka. Populacija bolesnika donosi značajne koristi i znatna poboljšanja u usporedbi s trenutno dostupnim mogućnostima liječenja. Uzbuđeni smo zbog brzog kliničkog napredovanja AXS-12, koji je prethodno dobio siroče oznaka lijeka za liječenje narkolepsije. "

Od sada, Axsome je dobio 3 probojne kvalifikacije lijekova odobrene od strane FDA. Druga 2 su: AXS-05 za liječenje teške depresije i AXS-05 za liječenje Alzheimerove bolesti. Te kvalifikacije odražavaju Axsomeovu predanost razvoju potencijalno promjenjivih lijekova za bolesnike s teškom liječenjem bolesti središnjeg živčanog sustava, inovativnim kliničkim razvojnim metodama, te dobivenim diferencijaliranim i opsežnim cjevovodom središnjeg živčanog sustava u kasnoj fazi.

AXS-05 se sastoji od dextromethorphan i bupropion, i koristi Axsome metaboličke inhibicije tehnologije. Dextromethorphan komponenta AXS-05 je nekonkurentni N-metil-D-aspartat (NMDA) receptor antagonist, također poznat kao glutamatni receptor modulator, što je novi mehanizam djelovanja znači da je njegovo djelovanje različito od trenutno dostupnih tretmana za depresiju. Dextromethorphan komponenta AXS-05 je također agonist receptora sigma-1, antagonist nikotinskih acetilkolinskih receptora, inhibitor serotonina i noradrenalina. Bupropion komponenta AXS-05 može povećati bioraspoloživost dekstrometorfana. To je noradrenalin i inhibitor ponovnog preuzimanja dopamina i antagonist nikotinske acetilkolinske receptore. AXS-05 ima više od 30 američkih i međunarodnih patenata, s razdobljem zaštite do 2034.