TransCon hormon rasta čovječanstva dobiva kvalifikacije za drogu siročad SAD i EU

Ascendis Pharma objavio je u travnju 15, 2020 da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila TransCon hormon rasta humani rast (lonapegsomatropin) siročad lijek za liječenje nedostatka hormona rasta (GHD).

TransCon hormon rasta ljudskog rasta istraživački je dugotrajni lijek hormona rasta koji je razvijen u tjedni lijek za GHD. TransCon hormon rasta humani održava isti način djelovanja kao i svakodnevno liječenje ljudskim hormonom rasta oslobađajući iste molekule hormona rasta. Trenutno na američkom ili europskom tržištu ne postoji odobrena terapija hormonom rasta koja dugo djeluje. TransCon hormon rasta čovječanstva certificirana je od strane Europske komisije (EC) za liječenje GHD-a u Europi u listopadu 2019.

Lijekovi koje je FDA odobrila za siročad odnose se na one koji mogu sigurno, učinkovito liječiti, dijagnosticirati ili spriječiti rijetke bolesti ili stanja koja utječu na manje od 200, 000 američkih građana, i mogu biti sigurniji ili učinkovitiji od odobrenih proizvoda. Oznaka lijeka siroče pruža određenim prednostima i poticajima za proizvođače lijekova, uključujući sedmogodišnje razdoblje monopola na tržištu SAD-a od datuma odobrenja tržišta, izuzeće korisničkih naknada FDA i poreznih olakšica za klinička istraživanja. Davanje oznaka lijeka siročadi neće promijeniti regulatorne zahtjeve FDA-e za utvrđivanje sigurnosti i učinkovitosti lijekova odgovarajućim i dobro kontroliranim istraživanjima radi potpore odobrenju i komercijalizaciji. 0010010 nbsp;