Američka FDA odbila je Tyvaso DPI (treprostinil, inhalator suhog praha)!

United Therapeutics je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) izdala potpuni odgovor (CRL) za aplikaciju New Drug Application (NDA) za Tyvaso DPI (inhaliranotreprostinil) inhalatori suhog praha. , Odbio je odobriti Tyvaso DPI: koristi se za liječenje plućne arterijske hipertenzije (PAH) i plućne hipertenzije povezane s intersticijskom bolešću pluća (PH-ILD) za poboljšanje bolesnika' kapacitet vježbanja.

Vrijedno je spomenuti da je United Therapeutics prethodno podnio Tyvaso DPI NDA, također je dostavio vaučer za prioritetnu reviziju (PRV) kako bi ubrzao ciklus pregleda FDA'.

U CRL-u, FDA je otkrila samo jedan nedostatak koji je spriječio Tyvaso DPI odobrenje. Nedostatak je povezan s pitanjem javnog pregleda u objektu treće strane koji provodi analizu i testiranjetreprostinilApis. Osim toga, američka FDA nije spomenula nikakve nedostatke ili probleme vezane uz Tyvaso DPI (uključujući njegovu pripadajuću opremu) proizveden, testiran i zapakiran u tvornici MannKind'. Svi ostali zahtjevi agencije su riješeni.

Nacrt Tyvaso DPI oznake revidiran od strane FDA uključuje iste indikacije kao Tyvaso® (treprostinil) inhalacijska otopina za PAH i PH-ILD za poboljšanje sposobnosti vježbanja i ne sadrži nikakve kontraindikacije ili upozorenja crne kutije.

Dr. Martine Rothblatt, predsjednica i izvršna direktorica Combination Therapeutics, rekla je:"Vrlo smo zadovoljni s povratnim informacijama FDA' o etiketi, što će nam u konačnici omogućiti da Tyvaso DPI približimo tisućama pacijenti u potrebi. Vjerujemo da je kompletan odgovor uključen. Jedan predloženi nedostatak bit će brzo riješen, a Tyvaso DPI bit će odobren u ljeto 2022. (ako ne i ranije). Lijek će biti proboj u liječenju pacijenata s PAH i PH-ILD."

Kemijska struktura treprostinila

Tyvaso DPI je sljedeća generacija formulacije suhog praha Tyvaso (treprostinil, inhalacijska otopina), za koju se očekuje da će pružiti prikladniju metodu primjene od tradicionalne atomizirane Tyvaso terapije.

Tyvaso otopinu za inhalaciju prvi je put odobrila FDA u srpnju 2009. za liječenje bolesnika s plućnom hipertenzijom (PAH, WHO grupa 1) i za poboljšanje sposobnosti vježbanja. U travnju ove godine, FDA je odobrila drugu indikaciju Tyvaso' za liječenje pacijenata s plućnom hipertenzijom povezanom s intersticijskom bolešću pluća (PH-ILD; WHO Grupa 3) kako bi se poboljšala izvedba vježbanja.

Vrijedno je spomenuti da je Tyvaso prvi i jedini odobreni tretman za PH-ILD u Sjedinjenim Državama, označavajući prekretnicu u području PH-ILD-a. PH-ILD je ozbiljna bolest opasna po život. U ključnoj studiji INCREASE, liječenje Tyvaso značajno je poboljšalo sposobnost vježbanja pacijenta'

Treprostinil je sintetski imitator prostaciklina, koji uglavnom djeluje izravnim širenjem plućnog i sistemskog arterijskog korita i inhibiranjem agregacije trombocita.

Combination Therapeutics je lansirao razne oblike doziranja zatreprostinil, uključujući: Tyvaso (otopina za inhalaciju), Orenitram (tablete s produženim oslobađanjem) i Remodulin (injekcija). Trenutno United Therapeutics također razvija suhi prašak, Tyvaso DPI, što je formula sljedeće generacije suhog pudera Tyvaso'.

Nova aplikacija za lijekove Tyvaso DPI' (NDA) uključuje podatke iz studije BREEZE. Rezultati objavljeni u siječnju ove godine pokazali su da je studija dosegla primarnu krajnju točku. Podaci su dokazali sigurnost i podnošljivost pacijenata s PAH-om koji su prešli s lijeka Tyvaso (treprostinil) inhalirana otopina za Tyvaso DPI. Osim toga, farmakokinetičke (PK) studije provedene na zdravim dobrovoljcima pokazale su da su ekvivalenti izloženosti treprostinilu između Tyvaso DPI i Tyvaso inhalacijskih otopina usporedivi.

Ako se odobri, očekuje se da će Tyvaso DPI postići značajan napredak u liječenju inhaliranog treprostinila, što pruža prednost prikladne primjene u usporedbi s postojećom inhalacijskom otopinom Tyvaso.