Američka FDA dala je prioritetnu ocjenu Vertexovoj trostrukoj terapiji Trikafta, proširujući primjenjivu populaciju (staru od 6 do 11 godina)!

Vertex Pharmaceuticals globalni je lider u liječenju cistične fibroze (CF). Nedavno je tvrtka objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila svoju novu dopunsku aplikaciju za lijekove (sNDA) kako bi proširila upotrebu trostruke terapije Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor) kako bi uključila barem jedan F508del u CFTR gen. 6-11-godišnji bolesnici s CF koji imaju mutaciju ili specifičnu mutaciju u genu CFTR i odgovaraju na liječenje Trikaftom na temelju podataka in vitro. FDA je odobrila sNDA prioritetnu provjeru i odredila je ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) 8. lipnja 2021. godine.

U Sjedinjenim Državama Trikafta je odobrena za uporabu u bolesnika s CF ≥ 12 godina koji nose barem jednu mutaciju F508del ili specifičnu mutaciju u genu CFTR, a na temelju podataka in vitro da mutacija odgovara na liječenje Trikaftaom.

Carmen Božić, dr. Med., Izvršna potpredsjednica i glavna medicinska direktorica Vertexa rekla je:" Ako se odobri proširena uporaba, imat ćemo priliku koristiti Trikaftu za liječenje osnovnog uzroka bolesti rano u životu, a možda će imati koristi od približno 1500 djeca s CF. Prvi put primljen od 2019. godine od regulatornog odobrenja tvrtke Trikafta GG, neumorno radimo na tome da što prije dovedemo ovaj lijek pacijentima koji čekaju. Radujemo se suradnji s agencijom na pregledu prijave u narednim mjesecima."

Vertex također planira podnijeti izmjenu zahtjeva za odobrenje za stavljanje lijeka u promet Europskoj agenciji za lijekove (EMA) u prvoj polovici 2021. za djecu CF od 6 do 11 godina. Tvrtka također planira u idućim mjesecima predati dokumente za prijavu za ovu dobnu skupinu na druga tržišta poput Kanade i Australije. Aplikacija Trikafta' za proširenu primjenu podržana je podacima iz globalne studije 3. faze. Studija je provedena na 6-11 godina starim bolesnicima s CF s 2 kopije mutacije F508del ili 1 kopijom mutacije F508del i jednom minimalnom funkcionalnom mutacijom, te je procijenjena učinkovitost i sigurnost lijeka Trikafta.

Cistična fibroza (CF) rijetka je genetska bolest koja skraćuje život i koja pogađa približno 75 000 ljudi širom svijeta. CF je progresivna, multi-sistemska bolest koja zahvaća pluća, jetru, gastrointestinalni trakt, sinuse, znojne žlijezde, gušteraču i reproduktivni trakt. CF je uzrokovana nekim mutacijama u genu CFTR koje uzrokuju nedostatke ili brisanje funkcije proteina CFTR. Djeca moraju naslijediti 2 neispravna gena CFTR (po jedan za svakog roditelja) da bi razvila CF.

Iako postoji mnogo različitih vrsta CFTR mutacija koje mogu uzrokovati bolest, većina bolesnika s CF ima barem jednu F508del mutaciju. Te se mutacije mogu utvrditi genetskim ispitivanjem ili genotipizacijom. CFTR protein obično regulira transport iona u staničnoj membrani, a mutacije gena mogu uzrokovati uništavanje ili gubitak funkcije proteinskog proizvoda. Kad se prekine transport iona u staničnoj membrani, viskoznost sluznog omotača na određenim organima će se zgusnuti. Jedno od glavnih obilježja bolesti je nakupljanje guste sluzi u respiratornom traktu, što dovodi do poteškoća s disanjem, kroničnih ponavljajućih infekcija pluća i progresivnih oštećenja pluća, što na kraju dovodi do smrti. Srednja dob smrti za bolesnike s CF-om je u ranim 30-ima.

Do sada je Vertex nabrojao 4 lijeka protiv CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), prva 3 lijeka ima oko 40 000 pacijenata širom svijeta, što čini oko 50% svih CF bolesnika. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta krajem 2019. godine može proširiti raspon liječenja na 90% CF bolesnika širom svijeta.

Organizacija za istraživanje farmaceutskog tržišta EvaluatePhamra objavila je izvještaj u kojem predviđa da će Trikafta 2026. godine postati jedan od najprodavanijih TOP10 lijekova s ​​prodajom od 8,739 milijardi američkih dolara i složenom godišnjom stopom rasta od 54,3% tijekom 2019. -2026.