Bayer Lampit (nifurtimox) Je odobren od strane AMERIČKIH FDA za korištenje u pedijatrijskih bolesnika!

Bayer je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Lampit (nifurtimox) za pedijatrijske bolesnike (od 0 do 18 godina, težine ≥2,5 kg) za liječenje Trypanosoma cruzi (T. cruzi) uzrokovana Chagasova bolest (Chagasova bolest).

Lampit je nova, podijeljena, lako disperzibilna tableta koja se može ručno razdvojiti na liniji rezultata. Tableta usvaja novu formulu koja se može lako raspršiti u vodi, što je korisno za pedijatrijske bolesnike koji mogu imati poteškoća s gutanjem ili trebaju pola tablete. U pogledu lijekova, Lampit se može prilagoditi prema težini pacijenta.

Prema udjelu bolesnika čije imunoglobulino G (IgG) protutijelo postaje negativno ili se optička gustoća smanjuje za najmanje 20% u dva različita IgG testa protutijela protiv antigena Trypanosoma cruzi, FDA je ubrzala odobrenje Lampita za ovu indikaciju. Nastavak odobrenja za ovu indikaciju može ovisiti o provjeri i opisu kliničkih koristi u potvrdnim ispitivanjima.

Chagasova bolest je zarazna tropska bolest koja zahvaća približno 300.000 osoba u SAD-u. Ova bolest je endemska u većini dijelova Latinske Amerike, ali u SAD-u, ova bolest sve više uzrokuje zdravstvene brige. Odobravanje lijeka za pedijatrijske bolesnike je važna prekretnica.

Aleksandra Vlajnić, MD, viša potpredsjednica i šefica medicinskih poslova, Bayer Americas, rekla je: "Chagasova bolest može nastati u bilo kojoj dobi, a važno je rano otkrivanje i liječenje. Važnost liječenja djece glavni je razlog Bayer-ove suradnje s zdravstvenim tijelima. Cilj je povećati šansu da se Lampit dobije kao sredstvo liječenja Chagasove bolesti."

Odobrenje lijeka Lampit od FDA temelji se na rezultatima ispitivanja FAZE III CHICO (NCT02625974). Ovo je prvi dio najvećeg projekta faze III kliničkog liječenja ikada provedenog u djece s Chagas bolešću, a rezultati su potvrdili Lampit (lako se dijeli, lako se raspršiti, nove tablete s ocjenom formule nifurtimox) za liječenje pedijatrijskih bolesnika s Chagas bolešću Sigurnost i učinkovitost. CHICO je prospektivna, randomizirana, dvostruko slijepa, povijesno kontrolirana studija faze III, provedena u 25 istraživačkih centara u Argentini, Boliviji i Kolumbiji od 2016. do 2018. godine. Ukupno je uključeno 330 slučajeva infekcije T. cruzi serološkim dokazima Djeca bez kardiovaskularnih i/ili gastrointestinalnog simptoma vezanih uz Chagasovu bolest, procijenjena su djelotvornost, sigurnost i farmakokinetika. U ispitivanju su bolesnici bili nasumično dodijeljeni u omjeru 2:1, primili su 60 dana (n=219) ili 30 dana (n=111) Plan liječenja Lampitom, te su nakon toga slijedili godinu dana nakon liječenja.

Rezultati su pokazali da je 60-dnevni režim Lampita bio bolji od povijesne kontrole placebom u smislu serološkog odgovora nakon jednogodišnje praćenja nakon završetka liječenja, dostigavši primarnu ishodnu točku ispitivanja. U cijeloj populaciji ispitivanja, režim od 60 dana bio je superiorniji režimu od 30 dana (neodobreni režim doziranja) u smislu serološkog odgovora. U ispitivanju, Lampit je liječenje dozom prilagođeno težini pokazalo dobru sigurnost. Ispitivanje će se nastaviti s drugim dijelom (Lampit-SECURE), gdje će bolesnike pratiti u razdoblju od 3 godine kako bi se potvrdila djelotvornost i sigurnost.

Dr. Jaime Altcheh, koordinator istraživanja CHICO i voditelj Odjela za parazitologiju i chagas bolest Dječje bolnice Ricardo Gutierrez u Buenos Airesu u Argentini, rekao je: "Zapravo, što je mlađi pacijent, veća je šansa za oporavak. Da. S novom pedijatrijskom formulom možemo preciznije liječiti novorođenčad i bebe. Ova nova tableta formule može se lako podijeliti i otapa vrlo brzo u vodi. To je posebno važno jer ove vrlo male djece Ne mogu progutati čvrste tablete, ali mora se liječiti lijekovima tri puta dnevno u roku od 60 dana. Nova formula nifurtimox je veliki korak prema cilju liječenja sve zaražene djece. Rano liječenje nakon infekcije vrlo je važno spriječiti manifestacije bolesti odraslih U chico studiji, Lampit je pokazao dobru antiprotozoalnu aktivnost u pedijatrijskih bolesnika u dobi od 0-17 godina."

Cilj kontrole Chagasove bolesti je eliminirati prijenos, kontrolirati vektor, liječiti djevojčice i žene u reproduktivnoj dobi (kako bi se izbjeglo transplacentalno prijenos), te testirati krv prije transfuzije. Osim toga, njegova svrha je omogućiti zaraženim osobama da dobiju medicinsku zaštitu u svim fazama bolesti.

Liječenje Chagasove bolesti temelji se na samo dva nitro heterociklička spoja, nifurtimox i benznidazol. Do sada, nifurtimox je dostupan samo kao tableta od 120 mg, što je teško primijeniti, posebno maloj djeci. Bayer je sada razvio tabletu od 30 mg. Obje ove tablete su sada brzo raspršivanje formule, koje se mogu lako podijeliti. Također se mogu brzo otopiti u vodi kako bi se formirao gnoj za bolesnike koji imaju poteškoća s gutanjem tableta. Nova formula uspješno je korištena u chico studiji, poboljšavajući točnost, sigurnost i liječenje sukladnosti djece svih dobnih skupina.

Novo formulirani nifurtimox poboljšat će primjenu novorođenčadi, dojenčadi i djece, koja je najranjivija skupina bolesnika koji boluju od Chagasove bolesti, te će znatno pridonijeti kontroli bolesti.

Trypanosoma cruzi (izvor slike: WHO)

Chagas bolest je uzrokovana trypanosoma cruzi. Glavni vektor prijenosa su bube koje sisaju krv. Otkrio ga je dr. Chagas 1908., pa se naziva i Chagasova bolest. Uglavnom prevladava u Srednjoj i Južnoj Americi, tako da se također zove Chagas bolest. Trypanosoma cruzi živi u krvi i raznim tkivnim stanicama ljudi i sisavaca. Postoje dva oblika piramidalisa i amastigota u njegovoj životni povijesti. Konemastigoti nailaze na ljudsku krv kroz infekciju kožnih rana. Bolest se također može zaraziti kroz majčino mlijeko, posteljicu, transfuziju krvi, ili gutanja hrane kontaminirane zaraznim izmetom triatomina. Procjenjuje se da u Srednjoj i Južnoj Americi ima 20 milijuna zaraženih ljudi.

Većina infekcija je asimmptomatska. Simptomatski slučajevi pokazuju samo blage simptome naliku gripi, koji se pojavljuju izravno nakon infekcije. Oko 2 mjeseca kasnije, Chagasova bolest ušla je u kroničnu fazu koja je trajalo mnogo godina, uzrokujući teška oštećenja organa i na kraju iznenadnu srčanu smrt. Obrazovanje, rana dijagnoza i liječenje su ključevi za sprečavanje Chagasove bolesti.

Trenutno, zbog nedovoljne svijesti o bolesti i ograničenog pristupa liječenju, manje od 1% bolesnika zaraženih Chagas bolešću prima liječenje. Bayer se zalaže za proširenje stjecanja i korištenja nifurtimoxa kroz nove prijave za registraciju i pružanje novih pripravaka u zemljama s visokim opterećenjima bolesti.