Efgartigimod značajno poboljšao snagu i kvalitetu života, Zai Lab predstavio Kini!

Zai Lab partner argenx nedavno je objavio da su rezultati ključnog ispitivanja faze 3 ADAPT -a koji procjenjuje efgartigimod u liječenju sistemske miastenije gravis (gMG) objavljeni u časopisu The Lancet Neurology. Naslov članka je: Sigurnost, djelotvornost i podnošljivost efgartigimoda u bolesnika s generaliziranom miastenijom gravis (ADAPT): multicentrično, randomizirano, placebom kontrolirano ispitivanje, faza 3.

Mijastenija gravis (MG) je neuromišićna bolest koju posreduje patogeni IgG i ozbiljno utječe na kvalitetu života. Simptomi bolesti i nuspojave trenutnih terapija mogu nanijeti značajnu štetu životima pacijenata. Rezultati ispitivanja ADAPT pokazuju da liječenje efgartigimodom može značajno poboljšati snagu i kvalitetu života pacijenata s gMG -om. Trenutačno je liječenje gMG -a efgartigimodom&pod nadzorom američke FDA -e, a ciljani datum Zakona o naknadama korisnika lijekova na recept (PDUFA) je 17. prosinca 2021. Ako bude odobren, efgartigimod će biti prvi i samo antagonist FcRn da dobije regulatorno odobrenje.

James F Howard Jr, vodeći istražitelj ispitivanja ADAPT i profesor neurologije na Sveučilištu Sjeverna Karolina na Medicinskom fakultetu Chapel Hill, rekao je:&"Myasthenia gravis (MG) može imati poguban utjecaj na život i neovisnost pacijenata i može utjecati na gutanje, sposobnost govora, hodanja, pa čak i disanja. Osim toga, svaki pacijent doživljava MG u različitom procesu, što čini upravljanje bolešću nepredvidivim. U ispitivanju ADAPT primijetili smo da je većina pacijenata koji su primali efgartigimod liječena efgartigimodom. U prva 2 tjedna doći će do klinički značajnih poboljšanja. Ovi rezultati su od velikog značaja za MG zajednicu. Nadam se da će efgartigimod pružiti prvu takvu ciljanu terapiju za liječenje pacijenata s ovom kroničnom autoimunom bolešću na individualiziran način."

Ispitivanje ADAPT doseglo je primarnu krajnju točku. Podaci su pokazali da je u bolesnika s pozitivnim gMG na antitijela acetilholinskih receptora (AChR Ab +), prema rezultatima mijastenije gravis svakodnevnog života (MG-ADL), u usporedbi s placebom, skupina liječena efgartigimodom imala više A veliki udio pacijenata bio je odgovor (67,7% naspram 29,7%; p< 0,0001).="" ispitanici="" su="" definirani="" tako="" da="" imaju="" poboljšanje="" od="" najmanje="" 2="" boda="" u="" rezultatu="" mg-adl="" tijekom="" 4="" uzastopna="" tjedna="" ili="" duže.="" osim="" toga,="" 40%="" pacijenata="" u="" skupini="" liječenoj="" efgartigimodom="" postiglo="" je="" minimalnu="" ekspresiju="" simptoma="" (definiranu="" kao="" mg-adl="" rezultat="" 0="" [asimptomatski]="" ili="" 1),="" dok="" je="" udio="" pacijenata="" u="" placebo="" skupini="" koji="" je="" postigao="" taj="" cilj="" bio="" samo="" 11,1%.="" među="" odgovorima="" na="" achr-ab="" +,="" 84,1%="" pacijenata="" imalo="" je="" klinički="" značajno="" poboljšanje="" mg-adl="" rezultata="" unutar="" prva="" 2="" tjedna="" liječenja.="" u="" ovom="" je="" istraživanju="" sigurnost="" efgartigimoda="" bila="" usporediva="" s="">

Nakon završetka ispitivanja ADAPT, 90% pacijenata pristupilo je ispitivanju ADAPT plus, otvorenoj produženoj studiji koja je trajala 3 godine radi procjene dugoročne sigurnosti i podnošljivosti efgartigmoda. U ADAPT i ADAPT plus, najmanje 118 pacijenata je primalo efgartigmod 12 mjeseci ili duže.

efgartigimod mehanizam djelovanja

Efgartigimod je fragment antitijela u razvoju, dizajniran za smanjenje patogenih imunoglobulinskih G (IgG) antitijela i blokiranje cirkulacije IgG. Efgartigimod se može vezati za FcRn, koji je široko izražen u cijelom tijelu i ima središnju ulogu u sprječavanju razgradnje IgG antitijela. Blokiranje FcRn može smanjiti razinu ekspresije IgG antitijela, te može liječiti autoimune bolesti za koje je poznato da su uzrokovane patogenim IgG antitijelima, uključujući: miasteniju gravis (MG), kroničnu bolest koja uzrokuje mišićnu slabost; pemphigus vulgaris (PV), kronična kožna bolest karakterizirana jakim mjehurićima na koži; imunološka trombocitopenija (ITP), kronična bolest koja se očituje ekhimozom i krvarenjem; kronična upalna demijelinizirajuća polineuropatija (CIDP)), bolest u kojoj oštećenje živčanog sustava uzrokuje poremećaje kretanja.

6. siječnja 2021. Zai Lab i argenx objavili su da su dvije strane postigle isključivu ovlaštenu suradnju. Zai Lab bit će odgovoran za napredak razvoja i komercijalizacije efgartigimoda u regiji Velike Kine (uključujući kopnenu Kinu, Hong Kong, Tajvan i Makao).

Dr. Ren Hairui, glavni liječnik u području autoimunosti i borbe protiv infekcija Zai Laba, rekao je: Trenutno u Kini ima oko 200.000 pacijenata s miastenijom gravis. Postojeće mogućnosti liječenja vrlo su ograničene i postoje ogromne nezadovoljene kliničke potrebe. Na temelju postojećih podataka o efgartigimodu, očekuje se da će ovaj proizvod nakon odobrenja promijeniti trenutno stanje liječenja sistemske miastenije gravis i drugih ozbiljnih autoimunih bolesti.

Prema uvjetima ugovora, Zai Lab će steći ekskluzivno pravo na razvoj i komercijalizaciju efgartigimoda u Velikoj Kini. Zai Lab bit će odgovoran za globalna registracijska klinička istraživanja i razvoj efgartigimoda za više indikacija u Kini. Osim toga, Zai Lab će također biti odgovoran za pokretanje 2. faze potvrdnih studija za više novih indikacija u Velikoj Kini kako bi se ubrzao razvoj više autoimunih indikacija za efgartigimod na globalnoj razini.